医药生物行业跟踪报告：CGT产业新纪元：广东政策红利与中国市场商业化加速

[Table_RightTitle] 证券研究报告|医药生物 [Table_Title] CGT 产业新纪元：广东政策红利与中国市场商业化加速 [Table_IndustryRank] 强于大市(维持) [Table_ReportType] ——医药生物行业跟踪报告 [Table_ReportDate] 2026 年 04 月 27 日 [Table_Summary] 行业核心观点： 近日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准 Otarmeni™（lunsotogene parvec-cwha）药物上市，该药物获批用于治疗中重度至重度及极重度与耳蜗外耳道畸形（OTOF）相关的听力损失，这是首个获 FDA 批准、能将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法。同期，广东省工业和信息化厅牵头起草了《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》，抢抓细胞与基因治疗产业发展机遇。 投资要点： ⚫ Otarmeni 获 FDA 批准上市： 4 月 23 日，美国食品药品监督管理局（FDA）已加速批准 Otarmeni™（lunsotogene parvec-cwha）药物上市，这是 FDA 国家优先审评（Commissioner's National Priority Voucher）下首个基因疗法及第二个新分子实体。该药物获批用于治疗中重度至重度及极重度与耳蜗外耳道畸形（OTOF）相关的听力损失，这是首个获 FDA 批准、能将神经感觉功能恢复至正常水平的基因疗法。美国食品药品监督管理局（FDA）批准Otarmeni 标志着遗传性听力损失治疗进入了一个新时代，现如今已能够帮助患者恢复全天候的自然听力。 ⚫ 《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》发布： 4 月 21 日，广东省工业和信息化厅牵头起草了《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》（以下简称《实施方案》）。《实施方案》围绕产业高质量发展关键环节，提出五个方面 25 条具体措施。一是强化关键技术攻关与数据要素赋能。二是夯实创新基础与平台支撑体系。三是优化产业布局与精准招商引资。四是畅通临床研究转化与审评监管机制。五是完善支付保障并拓展国内国际市场。 ⚫ CGT 药物上市加速态势明显：截至 2026 年 4 月，国内共有 10 款细胞和基因治疗药物获批上市，从上市时间来看，2021 年、2023年、2024 年各上市 2 款，2025 年上市 4 款；其中 5 款 CD19 CAR-T，主要用于血液瘤治疗；3 款 BCMA CAR-T，针对多发性骨髓瘤；1 款干细胞治疗（艾米迈托赛注射液，2025 年 1 月获批）；1 款基因治疗（波哌达可基注射液，2025 年 4 月获批，治疗血友病 B）。随着《商业健康保险创新药品目录》政策的实施，将进一步推动细胞和基因治疗药物的商业化进程。 ⚫ 投资建议：建议关注：（1）拥有通用型 CAR-T、AAV 载体和基因编辑等核心技术平台的龙头企业；（2）差异化布局实体瘤、罕见病等未满足需求适应症的创新 Biotech；（3）产业链上游 CDMO 与 [Table_Chart] 行业相对沪深 300 指数表现 数据来源：聚源，万联证券研究所 [Table_ReportList] 相关研究 健全药品价格形成机制，支持高水平创新药 加快建设分级诊疗体系，推动医疗卫生服务资源高效配置 投融资与出海双轮驱动，CXO 迎来景气度修复与全球化新周期 [Table_Authors] 分析师: 宣潇君 执业证书编号： S0270522020002 电话： 15121028961 邮箱： xuanxj@wlzq.com.cn 研究助理: 张源木 电话： 19311516624 邮箱： zhangym1@wlzq.com.cn -5%0%5%10%15%20%25%30%35%医药生物沪深300证券研究报告 行业跟踪报告 行业研究 3016 [Table_Pagehead] 证券研究报告 万联证券研究所 www.wlzq.cn 第 2 页 共 9 页 设备供应商。 ⚫ 风险因素：政策与监管变动风险，药品商业化不及预期风险，技术路线失败风险等。 [Table_Pagehead] 证券研究报告 万联证券研究所 www.wlzq.cn 第 3 页 共 9 页 $$start$$ 正文目录 1 Otarmeni 获 FDA 批准上市 ............................................................................................ 4 1.1 获批适应症 ............................................................................................................ 4 1.2 临床试验数据亮眼 ................................................................................................ 4 2 《广东省细胞与基因治疗产业高质量发展实施方案（征求意见稿）》发布 ............. 5 2.1 总体要求 ................................................................................................................ 5 2.2 重点任务 ................................................................................................................ 5 2.3 健全统筹推进与要素保障机制 ............................................................................ 5 3 国内细胞和基因治疗进展 ............................................................................................... 5 3.1 针对 OTOF 先天性耳聋的基因治疗研究 ............................................................ 5 3.2 CGT 药物上市加速态势明显 ................................................................................ 6 4 投资建议 ........................................................................................