医药行业跟踪报告：两款ROR1 ADC多瘤种读出积极数据，基石药业CS5001具备BIC潜力

证 券 研 究 报 告 证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 医药 2024 年 12 月 24 日 医药行业跟踪报告 推荐 （维持） 两款 ROR1 ADC 多瘤种读出积极数据，基石 药业 CS5001 具备 BIC 潜力  ROR1 ADC 竞争格局良好，成药性确定。ROR1 ADC 药物中，目前仅有默沙东于 2020 年 11 月通过 27.5 亿美元购入的 zilovertamab vedotin 与基石药业的CS5001 进入临床。在 2024 ASH 大会上，ZV 联合 R-CHP 一线治疗 DLBCL II期数据惊艳，36 个患者分别接受 3 个剂量组治疗后，ORR 达 100%（RP2D）、93%和 100%，总 CR 率为 94.4%。CS5001 已在美国、澳大利亚和中国同步展开全球多中心 Ib 期试验，将联合不同 SOC 展开针对 1L 及 2L r/r DLBCL 的探索。  CS5001 末线治疗淋巴瘤 Ia 期数据优于 ZV，展现 BIC 潜力。ZV 曾于 2022 ASH 公布 FIH 数据，末线治疗 DLBCL 和 MCL ORR 分别为 33%（n=15）及53%（n=17）。2024 ASH 大会中，CS5001 更新了 Ia 期第 4 至第 9 剂量水平的数据：NHL 中，3 个有效剂量水平 ORR 为 56.3%（n=16），其中 RP2D 剂量达70%（n=10）；HL 中，5 个有效剂量水平 ORR 为 60%（n=10），RP2D 剂量达100%（n=3）。  CS5001 设计独特，安全性出色。ZV 有效荷载使用 MMAE，通过阻断微管蛋白的聚合来抑制细胞有丝分裂，导致细胞凋亡，因此仅对增殖较快的侵袭性淋巴瘤效果较好；而 CS5001 使用专利的 DNA 损伤药物 PBD 二聚体前毒素，除侵袭性淋巴瘤外，在惰性淋巴瘤中也初步观察到了疗效。此外，其肿瘤激活的前毒素设计可解决与传统 PBD 载荷有关的典型毒性问题。CS5001 在 Ia 期 6个剂量水平的 33 名淋巴瘤患者中，未观察到 DLT。  投资建议：建议关注基石药业，ROR1 ADC CS5001 具备国际化潜力。  风险提示：临床进度不及预期，竞争格局变化，商业化不及预期。 证券分析师：刘浩 邮箱：liuhao@hcyjs.com 执业编号：S0360520120002 联系人：段江瑶 邮箱：duanjiangyao@hcyjs.com 行业基本数据 占比% 股票家数(只) 477 0.06 总市值(亿元) 63,244.82 6.36 流通市值(亿元) 52,938.82 6.72 相对指数表现 % 1M 6M 12M 绝对表现 0.3% 11.1% -8.0% 相对表现 -2.7% -3.5% -27.3% 相关研究报告 《创新药周报 20241222：FDA 批准首个间充质干细胞疗法，用于治疗类固醇难治性 aGVHD》 2024-12-22 《华创医药投资观点&研究专题周周谈第 107 期：放疗设备行业专题》 2024-12-20 《华创医药投资观点&研究专题周周谈第 106 期：印度药企 Q2FY25 财报总结》 2024-12-14 -25%-8%10%27%23/1224/0324/0524/0724/1024/122023-12-25~2024-12-24医药沪深300华创证券研究所 医药行业跟踪报告 证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 s 目 录 一、淋巴瘤及已上市淋巴瘤 ADC ................................................................................... 4 二、ROR1 靶点 ................................................................................................................. 6 三、ROR1 ADC 治疗淋巴瘤 FIH 试验 ........................................................................... 8 （一）Zilovertamab Vedotin 在 FIH 试验中末线治疗 NHL ORR 为 33%-57% ............. 8 （二）CS5001 在 FIH 试验中 RP2D 剂量末线治疗 B 细胞淋巴瘤 ORR 达 76.9% ..... 9 （三）Zilovertamab Vedotin 与 CS5001 FIH 试验中末线治疗淋巴瘤数据对比 ......... 10 四、ROR1 ADC 治疗 DLBCL ....................................................................................... 11 （一）DLBCL 末线治疗 ................................................................................................. 12 1、Zilovertamab Vedotin 单药治疗末线 r/r DLBCL ORR 为 29% ............................ 12 2、CS5001 治疗末线治疗 DLBCL ORR 达 50% ....................................................... 12 3、不同靶点 ADC 后线治疗 r/r DLBCL 疗效对比 ................................................... 13 （二）DLBCL 一线治疗 ................................................................................................. 14 1、Zilovertamab Vedotin 一线治疗 DLBCL ORR 达 100% ....................................... 14 2、CS5001 一线治疗 DLBCL Ib 期试验已完成首例患者入组 ................................ 15 3、不同靶点 ADC 一线治疗 DLBCL 的疗效对比 .................................................... 15 五、ROR1 ADC 治疗 MCL .................................................