海外小核酸行业动态跟踪之Ionis：ASO疗法先驱者，后续有望迎来多个里程碑事件催化

海外小核酸行业动态跟踪之Ionis：ASO疗法先驱者，后续有望迎来多个里程碑事件催化证券分析师叶寅投资咨询资格编号：S1060514100001 邮箱：YEYIN757@PINGAN.COM.CN韩盟盟投资咨询资格编号：S1060519060002 邮箱：HANMENGMENG005@PINGAN.COM.CN曹艳凯投资咨询资格编号: S1060524120001 邮箱：CAOYANKAI947@PINGAN.COM.CN证券研究报告请务必阅读正文后免责条款生物医药行业强于大市（维持）2026年1月14日投资建议1Ionis自主商业化产品持续放量，并上调全年业绩指引。公司目前有TRYNGOLZA和DAWNZERA两款自主商业化产品，其中TRYNGOLZA在2025年单Q3实现0.32亿美元收入，2025年全年预计实现收入0.85亿-0.95亿美元。2025年全年业绩指引方面，根据公司2025年Q3财报，预计全年收入为8.75亿-9亿美元（此前为8.25亿-8.5亿美元）。TRYNGOLZA（olezarsen）有望拓展适应症，切入SHTG市场。TRYNGOLZA目前获批适应症为用于成人FCS患者饮食辅助来降低甘油三酯水平，FCS在美国的发病率约为百万分之一到百万分之十三，市场容量有限。SHTG患病人群较为广泛，美国预计超300万人患有SHTG。现有的治疗药物包括贝特类和ω-3类药物，但疗效较为有限，存在较大未被满足的临床治疗需求。Ionis在2025年11月披露了olezarsen治疗SHTG的关键性III期CORE和CORE2研究结果，两项研究均达到了主要终点，针对sHTG适应症预计2026年提交上市申请。后续有望迎来多个里程碑事件催化。Olezarsen（sHTG适应症）、Zilganersen（亚历山大病(AxD)）、Bepirovirsen（已授权GSK，HBV适应症）预计2026年提交上市申请；有5款合作产品预计在2026年读出III期临床数据。投资建议：Ionis为ASO疗法的先驱者，公司目前拥有两款自主商业化产品TRYNGOLZA和DAWNZERA，其中TRYNGOLZA针对FCS适应症已取得较好商业化成果，针对sHTG适应症预计于2026年提交上市申请，有望进一步拓展适应症。此外，公司2026年有望迎来多个里程碑事件，Zilganersen（亚历山大病(AxD)）、Bepirovirsen（已授权GSK，HBV适应症）预计2026年提交上市申请，公司商业化品种数量有望进一步增加；有5款合作产品预计在2026年读出III期临床数据。建议关注在小核酸领域有布局的相关企业，如瑞博生物、悦康药业、福元医药、前沿生物、石药集团、热景生物、靖因药业等公司。风险提示：1）监管政策风险：医药行业受政策影响较大，后续可能医保控费政策影响、药品审批标准变紧等导致新药上市及商业化不及预期等风险。2）研发风险：医药行业研发投入大，周期长，可能存在研发失败等风险。3）市场竞争加剧风险：市场环境变化有可能造成行业竞争进一步扩大，竞争格局有可能发生变化。目录C O N T E N T S2、自主商业化产品持续放量，合作产品有望拓展适应症1、2025Q3业绩概述3、后续里程碑事件及催化4、投资建议及风险提示22025年Q3，公司总营收实现收入1.57亿美元，其中公司自主商业化品种TRYNGOLZA销售额实现3200万美元。运营亏损单Q3季度为1.29亿美元，公司现金及短期投资额为22亿美元。2025年全年业绩指引方面，预计全年收入为8.75亿-9亿美元（此前为8.25亿-8.5亿美元），其中自主商业化品种TRYNGOLZA预计实现收入0.85亿-0.95亿美元；全年运营亏损预计2.75亿-3亿美元（此前为3亿-3.25亿美元）；现金预计超21亿美元（此前预计约20亿美元）。31. 公司2025Q3业绩概览及全年指引资料来源：Ionis官网、平安证券研究所图表1 公司2025Q3业绩表现图表2 公司2025年全年业绩指引目录C O N T E N T S2、自主商业化产品持续放量，合作产品有望拓展适应症1、2025Q3业绩概述3、后续里程碑事件及催化4、投资建议及风险提示4Ionis是ASO疗法的先驱者，致力于神经病学和心血管代谢疾病等领域的RNA药物开发。目前已有4款产品成功商业化，其中TRYNGOLZA和DAWNZERA是公司自主商业化品种，WAINUATM和SPINRAZA为合作产品。TRYNGOLZA是治疗FCS的ASO药物，用于成人FCS患者饮食辅助来降低甘油三酯水平，于2024年12月获得美国FDA批准，并在2025年9月在欧盟获批。TRYNGOLZA为每月给药一次，在持续降低甘油三酯水平和减少急性胰腺炎事件方面具有较好表现。TRYNGOLZA单季度销售额持续增长，2025年Q1/Q2/Q3分别实现销售额0.06/0.19/0.32亿美元。52.1 自主商业化品种TRYNGOLZA快速放量资料来源：Ionis官网、Ionis 2025研发日PPT、平安证券研究所051015202530352025Q12025Q22025Q3TRYNGOLZA销售额（百万美元）图表4 TRYNGOLZA持续降低甘油三酯水平图表3 TRYNGOLZA销售情况根据CPHI制药在线，家族性乳糜微粒血症综合征(FCS)，也被称为Ⅰ型原发性高脂蛋白血症(T1HLP)或脂蛋白脂肪酶缺乏症(LPLD)，是一种罕见的常染色体隐性遗传疾病。FCS通常由多种单基因（如LPL、GPIHBP1、APOC2、APOA5或LMF1）的功能缺失突变或复合/双重杂合突变引起，从而使LPL的活性下降或功能缺失，导致血浆中乳糜微粒(CM)浓度升高和高三酰甘油血症(HTG)。发病率及患者临床负担：根据Ionis 2025研发日PPT，FCS在美国的发病率约为百万分之一到百万分之十三。根据Arrowhead官网，FCS患者具有多种临床并发症，包括急性胰腺炎、视网膜黄斑水肿、皮疹性黄瘤等。其中约有50%的FCS患者会患有急性胰腺炎的并发症，FCS患者受TG诱导的急性胰腺炎总体死亡率为5%-6%。竞争格局：除TRYNGOLZA外，2025年11月Arrowhead的REDEMPLO获FDA批准，用于降低FCS患者的甘油三酯水平，REDEMPLO为siRNA药物，为每3个月给药一次。62.1 FCS疾病患者具有较高临床负担资料来源：CPHI制药在线、 Ionis 2025研发日PPT、Arrowhead官网、平安证券研究所图表5 FCS疾病存在较大未被满足临床需求SHTG是指重度高甘油三酯血症，患者空腹甘油三酯水平超过500mg/dL，会导致急性胰腺炎和动脉粥样硬化性心血管疾病风险增加。SHTG患病原因有多种因素，由甘油三酯基因变异、生活方式、肥胖和高风险共病(包括2型糖尿病、代谢综合征和MASH2)共同作用所致，会出现急性胰腺炎、冠心病等多种并发症。患病率及治疗现状：根据Ionis官网，SHTG患病人群较为广泛，美国预计超300万人患有SHTG。现有的治疗药物疗效较为有限，存在较大未被满足的临床治疗需求。Ionis在2025年11月披