小核酸行业深度报告：产业多维度迎来突破，国内企业优势尽显

敬请阅读末页的重要说明 2025 年 11 月 24 日 推荐（维持） 产业多维度迎来突破，国内企业优势尽显 消费品/生物医药 本篇报告对小核酸产业进展进行分析，从产业趋势、催化节点等角度，认为当下已经进入到前瞻布局小核酸的关键时刻。同时我们从小核酸的技术底层进行探讨，认为中国企业在小核酸赛道上占据优势。进一步，我们通过复盘海外的小核酸公司以验证上述结论，并提示相关标的的投资机会。 ❑ 为什么当下需要前瞻布局小核酸的投资机会？复盘过往创新药领域内大级别的行情（2018 年-2021 年的 PD-1 行情、2023 年开始的 ADC 技术平台行情、2023 年下半年开始的减肥药行情、2024 年至今的新一代免疫疗法行情），产业趋势是驱动行情的最底层因素。每轮行情背后的节奏均表现为海外“研发出现突破-国内映射-国内企业突破-向外输出参与全球竞争”。而小核酸产业发展至今，逐步进入国内企业突破和向外输出的进程。2026 年作为小核酸产业催化的大年，同时作为国内可投企业增加的大年，需要重视领域内的投资机会。 ❑ 小核酸的技术底层决定了中国企业具备竞争优势。小核酸成药的关键在于一个高效安全的递送平台和可成药的靶点。在已经验证的递送平台上进行验证过的靶点的小核酸药物项目的开发，开发速度是保证产品竞争力的重要因素。更进一步，开发全新的递送平台，尝试探索创新靶点是保证小核酸公司未来的方向。对于递送平台的改良创新来说，中国企业在小核酸领域具有研发效率优势和工程创新优势。对于已知靶点的项目开发，中国企业具备优势。 ❑ 如何把握投资节奏？-海外小核酸公司研究。Alnylam 和 Arrowhead 是小核酸领域内全球的代表性企业。Alnylam 是小核酸的龙头企业，过往股价随着其研发的药物不断上市与销售而不断走强。Alnylam 发明了 GalNAc 递送系统并成功应用到肝靶向的成药，推动了小核酸领域的向前发展，验证了小核酸企业“平台+靶点+速度”的核心竞争点。Arrowhead 布局小核酸进行了递送系统的创新，搭建开发了 TRiM 平台，目的完成不同组织的特异性靶向。在靶点布局上，Arrowhead 布局减重适应症靶点、CNS 创新靶点等。Arrowhead 思路上通过创新研发进行突破。 ❑ 相关标的。小核酸领域内可投资标的数量有望增加，同时传统企业在小核酸领域创新研发布局同样值得关注。舶望制药：舶望制药多个心血管小核酸项目进度领先，与诺华深度合作，平台得到诺华认可。同时公司在代谢疾病、CNS、心脏、肌肉、脂肪等多个治疗领域内均有布局。瑞博生物：瑞博生物差异化布局 FXI 因子抗凝小核酸药物，是临床开发进展最快的用于治疗血栓性疾病的 siRNA 药物。同时与勃林格殷格翰进行合作。圣因生物：专注肥胖、心血管代谢及自身免疫性疾病的 siRNA 药物开发，并开发出靶向脂肪细胞、骨骼肌细胞和巨噬细胞的的肝外递送平台 LEAD 平台。前沿生物：两款靶向补体蛋白小核酸临床前数据亮眼。东阳光药：布局起源于乙肝，搭建小核酸全链条研究平台。 ❑ 风险提示：研发不及预期风险、商业化不及预期风险、支付政策变化风险、竞争加剧风险。 行业规模 占比% 股票家数（只） 468 9.1 总市值（十亿元） 6341.8 6.2 流通市值（十亿元） 5693.1 6.1 行业指数 % 1m 6m 12m 绝对表现 -1.5 14.3 9.0 相对表现 1.8 0.6 -2.7 资料来源：公司数据、招商证券 相关报告 1、《IBD 创新疗法持续突破，莫米司特具备全球竞争力—创新药系列报告（十一）—和美药业招股书梳理》2025-10-31 2、《EASD2025：口服 GLP-1 与“Amylin 系”齐飞——全球龙头加速卡 位 ， 中 国 创 新 进 入 验 证 期 》2025-09-24 3、《港股医药行业研究报告—港股医药领跑市场，持续看好创新药及创新产业链》2025-09-21 梁广楷 S1090524010001 liangguangkai@cmschina.com.cn 许菲菲 S1090520040003 xufeifei@cmschina.com.cn 焦玉鹏 S1090523070004 jiaoyupeng@cmschina.com.cn -20-100102030Nov/24Mar/25Jul/25Oct/25(%)生物医药沪深300小核酸行业深度报告 敬请阅读末页的重要说明 2 行业深度报告 正文目录 一、 为什么当下需要前瞻布局小核酸的投资机会？ .......................................... 4 1、 医药投资紧跟产业趋势，小核酸产业进入多维突破时代 ............................. 4 二、 小核酸的技术底层决定了中国企业具备竞争优势 ...................................... 5 1、 小核酸成药的关键：平台+靶点 ................................................................... 5 2、 小核酸企业竞争力的体现：速度+创新 ........................................................ 7 3、 中国企业优势：研发效率+工程创新能力 .................................................... 8 三、 如何把握投资节奏？—海外小核酸公司研究 ........................................... 10 1、 Alnylam：小核酸龙头企业，2025 年有望实现盈利 .................................. 10 2、 Arrowhead：在新靶点和肝外递送平台上寻找突破 ................................... 12 四、 相关标的 .................................................................................................. 16 1、 舶望制药：与诺华深度合作，布局多个治疗领域 ...................................... 16 2、 瑞博生物：FXI 因子抗凝药进度领先，布局肝外靶点 ............................... 17 3、 圣因生物：专注肥胖、心血管代谢及自身免疫性疾病的 siRNA 药物开发 20 4、 前沿生物：两款靶向补体蛋白小核酸临床前数据亮眼 .............................. 22 5、 东阳光药：布局起源于乙肝，搭建全链条研究平台 .................................. 22 五、 风险提示 ...................