生物医药行业：注重细分领域轮动机会，关注小核酸药物临床价值

证券研究报告生物医药行业 强于大市（维持）分析师：平安证券研究所生物医药团队2025年7月27日请务必阅读正文后免责条款叶寅投资咨询资格编号:S1060514100001邮箱：YEYIN757@PINGAN.COM.CN倪亦道投资咨询资格编号:S1060518070001邮箱：NIYIDAO242@PINGAN.COM.CN韩盟盟投资咨询资格编号:S1060519060002邮箱：HANMENGMENG005@PINGAN.COM.CN裴晓鹏投资咨询资格编号:S1060523090002邮箱：PEIXIAOPENG719@PINGAN.COM.CN何敏秀投资咨询资格编号:S1060524030001邮箱：HEMINXIU894@PINGAN.COM.CN王钰畅投资咨询资格编号:S1060524090001邮箱：WANGYUCHANG804@PINGAN.COM.CN曹艳凯投资咨询资格编号:S1060524120001邮箱：CAOYANKAI947@PINGAN.COM.CN张梦鸽投资咨询资格编号:S1060525070003邮箱：ZHANGMENGGE752@PINGAN.COM.CN注重细分领域轮动机会，关注小核酸药物临床价值资料来源：《Current status and trends in small nucleic acid drug development: Leading the future》，Yuxi Miao，平安证券研究所周观点行业观点 小核酸药物是一类与传统的小分子和抗体类药物有显著差异的新型药物。这些药物通过选择性地靶向特定基因或相应的信使RNA来调节基因表达和调控翻译相关过程。这类药物包括反义寡核苷酸（ASO）、小干扰RNA（siRNA）、小RNA（miRNA）和适配体等。 与传统药物相比，小核酸药物具有更高的药物研发效率、增强的靶向性和特异性和持久的药效等优势。核酸药物可以设计为高精度靶向特定基因或 RNA 序列。这允许特定基因的选择性下调或上调，与某些常规药物相比，可能会减少脱靶效应。多年来，小核酸化学修饰和递送系统的进步不仅提高了它们的特异性和有效性，还减少了副作用。因此，小核酸药物由于其独特的优势，已成为治疗各种疾病的有前途的工具。小核酸药物关键里程碑事件资料来源：医药魔方，平安证券研究所周观点行业观点2025年7月22日，法国生物技术公司Abivax宣布其口服miRNA药物Obefazimod（ABX464）治疗中重度溃疡性结肠炎（UC）的两项III期研究（ABTECT-1/2）达到主要终点。消息公布后，Abivax股价单日暴涨466%，市值从6.3亿飙升至35.8亿美元。这一历史性涨幅的背后，是全球首个miRNA疗法在自免领域的临床验证，也是2024年诺贝尔生理学奖成果的产业化里程碑。关于Obefazimod ：Obefazimod是Abivax开发的一种口服、全球首创（first in class）、增强miR-124（一种抗炎miRNA）表达的HIVRNA剪接调节因子，通过阻止Rev介导的未剪接HIV-1转录本输出到细胞质并与帽结合复合物（CBC）相互作用来抑制病毒复制。Obefazimod作用机制介绍资料来源：医药魔方，平安证券研究所周观点行业观点ABTECT-1（Study 105）和ABTECT-2（研究106）均为全球性、多中心、随机、双盲、安慰剂对照临床试验（n=1275），评估了Obefazimod（25mg或50mg，每日1次）对比安慰剂诱导治疗对常规疗法和/或先进疗法反应不足、无反应或不耐受的中度至重度活动性UC成人患者的有效性和安全性。研究的主要终点是治疗第8周实现临床缓解的患者比例。ABTECT项目是有史以来规模最大的UC III期研究之一，并且纳入了数量最多的对JAK抑制剂反应不足的患者群体。ABTECT临床设计方案ABTECT临床设计亮点资料来源：医药魔方，平安证券研究所周观点行业观点 ABTECT-1研究结果表明，25mg、50mg、安慰剂组分别有23.8%、21.7%、2.5%的患者实现临床缓解，分别有37.5%、33.3%、5.7%的患者实现内镜评分改善，分别有65.6%、61.0%、28.5%的患者产生临床应答。 ABTECT-2研究结果表明，25mg、50mg、安慰剂组分别有11.3%、19.8%、6.3%的患者实现临床缓解，分别有22.0%、35.5%、10.1%的患者实现内镜评分改善，分别有53.5%、63.2%、33.3%的患者产生临床应答。 安全性方面，Obefazimod的安全性表现与既往研究一致。两项研究均未观察到新的安全性信号，并且两个剂量组的治疗总体耐受性良好。临床有效性数据临床安全性数据周观点 我国药企针对小核酸药物研发奋起直追。2019年2月诺西那生钠注射液在中国获批上市, 2023年8月英克司兰钠注射液在中国获批；2024年9月托夫生在中国获批上市——这是我国目前仅有的三款获批的小核酸药物。显然，较之国外药企对于小核酸的研发，我国尚处于跟跑阶段。但是国内药企纷纷布局小核酸赛道，研发态势火热。资料来源：医药魔方，平安证券研究所药品名称靶点作用机制研发机构中国最高研发阶段中国最高研发阶段开始日期诺西那生SMN2反义疗法Ionis Pharmaceuticals(原研);Biogen(原研)批准上市2019-02-22英克司兰ASGPR;PCSK9RNAi疗法;ASGPR配体The Medicines Company (Nov artis)(Top20 MNC);Alny lam Pharmaceuticals(原研)批准上市2023-08-22托夫生SOD1反义疗法Ionis Pharmaceuticals(原研);Biogen批准上市2024-09-26维托拉生dy strophinexon skipping drug;反义疗法Nippon Shiny aku(原研)申请上市2021-06-25EplontersenTTR反义疗法Akcea Therapeutics(Ionis Pharmaceuticals)(原研);AstraZeneca(Top20 MNC)申请上市2024-09-29FitusiranAT III;ASGPRRNAi疗法;ASGPR配体Sanof i(Top20 MNC)(原研);Alny lam Pharmaceuticals(原研)申请上市2024-05-07普乐司兰ApoC3RNAi疗法Arrowhead Pharmaceuticals(原研);维亚臻生物申请上市2025-01-26TominersenHTT反义疗法Ionis Pharmaceuticals(原研);Roche(Top20 MNC)III期临床2020-01-14Pelacarsenapo(a);ASGPR反义疗法;ASGPR配体Akcea Therapeutics(Ionis Pharmaceuticals)(原研);Nov artis(Top20 MNC)III期临床2019-07-17CemdisiranC5;ASGPRRNAi疗法;ASGPR配体Regeneron Pharma