生物制品行业深度报告：多发性硬化：百亿美金市场，BTKi发展前景广阔

生物制品 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明 1 / 21 生物制品 2025 年 07 月 30 日 投资评级：看好（维持） 行业走势图 数据来源：聚源 《MNC 加速布局减重降糖千亿美金赛道，开启 BD 黄金窗口期—行业深度报告》-2025.6.19 《PD-1/VEGF 双抗有望成为千亿美金市场的基石用药—行业深度报告》-2025.5.30 《小细胞肺癌：中国管线全球领先，研发聚焦三大新领域 —行业深度报告》-2025.5.12 多发性硬化：百亿美金市场，BTKi 发展前景广阔 ——行业深度报告 余汝意（分析师） 余克清（分析师） 汪晋（分析师） yuruyi@kysec.cn 证书编号：S0790523070002 yukeqing@kysec.cn 证书编号：S0790525010002 wangjin3@kysec.cn 证书编号：S0790525060003  MS 全球存量患者基数较大，减少复发与延缓神经退行是治疗的核心目标 多发性硬化（Multiple Sclerosis, MS）是一种由免疫系统介导的中枢神经系统炎性脱髓鞘疾病，“空间多发性”和“时间多发性”是其核心特点。MS 地理分布呈现鲜明的“纬度梯度”现象，高纬度地区发病率较高；根据 Frost & Sullivan数据，全球与中国多发性硬化存量患者数量预计将在 2030 年达到 371/6 万人。MS 主要分为临床孤立综合征（CIS）、复发缓解型（RRMS）、继发进展型（SPMS）与原发进展型（PPMS）四种主要亚型，减少复发与神经保护是治疗的核心目标。  MS 存量市场已超百亿美金，上市产品主要聚焦在 RMS 领域 全球 MS 已上市产品市场规模约 200 亿美元，主要包括单抗类产品（CD20 单抗、ITGA4 单抗、CD52 单抗）、口服类产品（S1PR 调节剂、富马酸类、特立氟胺）等，其中 CD20 单抗疗效整体优于口服产品，2024 年销售占比已超 60%。已上市产品在控制炎症、减少复发上具有较好疗效，获批适应症主要聚焦在 RMS 领域（RRMS+aSPMS）；针对 PMS 领域（PPMS+nrSPMS），仅奥瑞利珠单抗针对PPMS 获批上市，存在较大未满足临床需求。  BTK 抑制剂有望填补 PMS 领域治疗空白，2025H2 数据催化密集 BTK 抑制剂具有较好的血脑屏障穿透性，可通过调控 B 细胞和小胶质细胞等关键免疫细胞，分别抑制炎症反应和神经退行性进程，为 PMS 提供了潜在有效的治疗手段。针对 MS，多家 MNC 已加速布局 BTK 抑制剂，Sanofi 的 Tolebrutinib针对 nrSPMS 已申报 NDA，罗氏的 Fenebrutinib、诺华的 Remibrutinib 已进入 III期临床；诺诚健华的奥布替尼针对 PPMS 已开启全球 III 期临床，全球进度领先，早研针对 RMS 适应症影像学表现优于竞品，有较强出海潜力。 （1）PPMS：仅奥瑞利珠单抗一款产品获批上市，Tolebrutinib 与 Fenebrutinib 预计在 2025H2 读出 III 期主要临床终点数据；BTK 抑制剂在 PPMS 领域尚未实现概念验证，数据读出后有望快速提升 BTK 抑制剂在 PMS 领域的价值。 （2）nrSPMS：尚无产品获批上市，凭借在 HERCULES 试验中优异的临床数据，Tolebrutinib 针对 nrSPMS 的上市申请获 FDA 受理并获得优先审评，PDUFA 时间为 2025 年 9 月 28 日，有望成为首个在 nrSPMS 领域获批上市的药物。  投资建议 MS 全球存量患者基数较大，存量产品市场规模约 200 亿美元。现有上市产品获批适应症聚焦 RMS 领域，对神经保护效果较弱；BTK 抑制剂可透过血脑屏障，抑制中枢小胶质细胞活化并减少促炎因子释放，实现阻断慢性神经炎症、延缓神经退行性进程的功能，有望填补 PMS 领域治疗空白。随着 2025H2 Sanofi 的Tolebrutinib 与 Roche 的 Fenebrutinib 针对 PPMS 的 III 期数据预期读出，以及Tolebrutinib 针对 nrSPMS 预期获批，赛道景气度持续提升，相关标的有望受益。 受益标的：诺诚健华、翰森制药、云顶新耀、恒瑞医药、百济神州-U 等。  风险提示：创新药研发热度下滑、药物临床研发失败、药物安全性风险等。 -19%-10%0%10%19%29%38%2024-072024-112025-032025-07生物制品沪深300相关研究报告 开源证券 证券研究报告 行业深度报告 行业研究 行业深度报告 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明 2 / 21 目 录 1、 多发性硬化：免疫系统介导的 CNS 炎性脱髓鞘疾病 ........................................................................................................... 4 1.1、 MS 全球存量患者基数较大，高纬度地区患病率较高 ............................................................................................... 4 1.2、 空间与时间多发性是 MS 核心特点，也是诊断的核心标准 ...................................................................................... 5 1.3、 MS 共分为 4 种亚型，减少复发与延缓神经退行是核心目标 ................................................................................... 6 2、 MS 存量市场约百亿美金，多家 MNC 已进行系统布局 ....................................................................................................... 8 2.1、 全球 MS 存量市场规模约 200 亿美元，主要聚焦在 RMS 领域 ................................................................................ 8 2.2、 多款 BTK 抑制剂已进入后期临床阶段，向 PMS 领域发起挑战 ............................................................................ 10 2.3、 多家 MNC 在 MS 领域进行系统布局，重磅 BD 交易频发 .............................................................