医药生物行业周报：血友病新型治疗药物，改善现有治疗模式

请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 [Table_Title] 医药生物 血友病新型治疗药物，改善现有治疗模式 [Table_Summary] 报告摘要 本周我们讨论血友病新药的研发情况。 血友病（Hemophilia）是一种遗传性出血性疾病，主要是由凝血因子 VIII 或凝血因子 IX 的缺乏或异常引起，导致患者凝血功能障碍。根据弗若斯特沙利文，2022 年我国 A 型血友病患者为 12.16 万人，B 型血友病患者为 2.15 万人，总计 14.31 万人，预计到 2030 年，我国血友病患者人数将扩大至 14.58 万人，2022-2030 年 CAGR 为0.23%。作为一种慢性病，长期或终身用药是血友病患者的常态，早期诊断和持续护理对于降低死亡率至关重要。 凝血因子替代治疗是当下血友病治疗的主要手段。根据《中国血友病 A 诊疗指南（2022 年版）》，A 型血友病患者需采取凝血因子Ⅷ的替代治疗，无出血时进行规律替代治疗（预防治疗），具体治疗手段包括替代治疗、非因子治疗和物理治疗。替代治疗首选药物为基因重组凝血因子Ⅷ或病毒灭活的血源性凝血因子Ⅷ，然而，患者频繁接受凝血因子Ⅷ替代治疗后常伴随同种中和性抗体（抑制物）的产生，导致出血症状更加难控制，致命性出血风险增加。传统治疗药物上市较早，免疫原性问题尚未解决。 创新药物及疗法具有更优疗效及安全性，有望改善现有治疗模式。罗氏研发的双抗药物 Emicizumab（艾美赛珠单抗）于 2017 年 11 月获得 FDA 批准上市，成为全球首个治疗血友病 A 的非因子类药品，给药频次降至每周一次，提高了患者依从性。基因疗法也是目前一种新兴的对血友病有效的长期治疗方式，BioMarin Pharmaceutical 旗下的 AAV 基因疗法 Roctavian™（Valoctocogene Roxaparvovec）于2022 年 8 月获欧盟批准，用于治疗没有凝血因子Ⅷ抑制剂史且没有可检测到的 AAV5 型抗体的严重血友病 A 型患者。全球已有多款血友病新药处于临床Ⅲ期及上市申请阶段，药物类型覆盖重组凝血因子Ⅷ、基因疗法、siRNA、双抗及单抗。  走势对比 [Table_IndustryList]  子行业评级 [Table_CompanyInfo]  推荐公司及评级 [Table_ReportInfo] 相关研究报告： 《国内年轻人正成为防脱产品消费主力，新药研发竞争格局较好》--2023/06/11 《GLP-1 类原料药竞争格局佳，终端品种不断丰富上游未来可期》--2023/06/04 《“健康美”必备痤疮新药，国内企业快速追赶》--2023/05/29 [Table_Author] 证券分析师：谭紫媚 电话：0755-83688830 E-MAIL：tanzm@tpyzq.com 执业资格证书编码：S1190520090001 (19%)(14%)(9%)(3%)2%7%22/6/2022/8/2022/10/2022/12/2023/2/2023/4/20医药生物沪深300[Table_Message] 2023-06-18 行业周报 看好/维持 医药生物 行业研究报告 太平洋证券股份有限公司证券研究报告 行业周报 P2 血友病新型治疗药物，改善现有治疗模式 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 行情回顾：本周医药板块有所上涨，在所有板块中排名下游。本周（6月 12 日-6 月 16 日）生物医药板块上涨 0.80%，跑输沪深 300 指数2.50pct，跑输创业板指数 5.13pct，在 30 个中信一级行业中排名偏下。 本周中信医药子板块医疗服务和医药流通涨幅较大，分别上涨 3.48%和1.31%；中药饮品和中成药分别下跌 6.56%和 0.71%，其余板块均有不同程度的上涨。 投资建议：以盈利为核心，关注滞后型的反转投资 （1）疫后业绩复苏仍是核心主线，建议关注滞后型反转的投资标的：新产业、安图生物、亚辉龙、金域医学、迪安诊断。 （2）创新是医药行业持续发展的本源，建议关注传统药企转型的投资标的：康辰药业、三生制药、百利天恒。 （3）强调自主可控和扩大内需均有望推动医药先进制造业发展，建议关注高端制造相关投资标的：迈瑞医疗、开立医疗、澳华内镜、海泰新光、惠泰医疗、微电生理。 风险提示：行业监管政策变化的风险，贸易摩擦的相关风险，市场竞争日趋激烈的风险，新品研发、注册及认证不及预期的风险，安全性生产风险，业绩不及预期的风险。 行业周报 P3 血友病新型治疗药物，改善现有治疗模式 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 目录 一、 血友病新型治疗药物，改善现有治疗模式 ........................................................... 5 二、 行业观点及投资建议：以盈利为核心，短期关注滞后型的反转投资 .............. 10 三、 板块行情 ................................................................................................................. 13 （一）本周板块行情回顾：板块有所上涨，中药饮片下跌 .......................................... 13 1、本周生物医药板块走势：板块有所上涨，中药饮片下跌 6.56% ............................ 13 2、医药板块整体估值略有下跌，溢价率下降 ............................................................... 14 （二）沪港通资金持仓变化：医药北向资金回落 .......................................................... 16 行业周报 P4 血友病新型治疗药物，改善现有治疗模式 请务必阅读正文之后的免责条款部分 守正 出奇 宁静 致远 图表目录 图表 1：血友病示意图 ...................................................................................................................... 5 图表 2：我国血友病患者人数（万人） .......................................................................................... 6 图表 3：中国血友病 A 诊疗指南（2022 年版） ....