核酸药物行业新闻双周报：Editas体外基因编辑药物进入临床

请阅读最后一页的重要声明！ 医药生物 / 行业专题报告 / 2022.8.02 核酸药物行业新闻双周报 证券研究报告 投资评级：看好(维持) 最近 12 月市场表现 分析师 张文录 SAC 证书编号：S0160517100001 zhangwenlu@ctsec.com 联系人 华挺 huating@ctsec.com 相关报告 1. 《 优质中小盘与深度价值股挖掘预期升温 》 2022-08-01 2. 《 真实生物阿兹夫定申报上市，消费复苏继续升温 》 2022-07-18 3. 《 核 酸 药 物 行 业 新 闻 双 周 报 》 2022-07-11 Editas 体外基因编辑药物进入临床 行业重点新闻 事件：Editas Medicine 公布了 EDIT-301 疗法用于治疗镰刀型细胞贫血病 (SCD) 的 I/II 期 RUBY 试验数据，第一位患者成功植入了中性粒细胞和血小板。这次给药是 Editas 专有的 CRISPR 基因编辑的新型 Cas 酶AsCas12a 首次在临床试验中用于编辑人体细胞。 EDIT-301 是一种在研体外基因编辑疗法，用于治疗 β 地中海贫血和镰刀型细胞贫血病（SCD）。今年 5 月，FDA 授予 EDIT-301 孤儿药资格，用于治疗 β-地中海贫血。此前，FDA 已授予 EDIT-301 罕见儿科疾病称号，用于治疗 β-地中海贫血和镰状细胞病（SCD）。EDIT-301 由患者来源的CD34+造血干细胞和祖细胞组成，它使用进行 CRISPR 基因编辑的新型Cas 酶 AsCas12a，对细胞编码胎儿血红蛋白基因（HBG1 与 HBG2）的启动子进行编辑。 EDIT-301 选择 β-地中海贫血和 SCD 作为适应症，主要是因为 β-地中海贫血与 SCD 都是由于表达 β-珠蛋白的基因突变所致。在人发育过程中，血红蛋白的 β 样亚基会发生两次转换，由胚胎时期的 ε 转换为胎儿时期的 γ，最终转换为出生后的 β。其编码基因，分别称为 ε-, γ-, β-珠蛋白，位于 11号染色体的 β-珠蛋白基因座中。人出生后，红细胞中 γ 向 β 转换的过程，被称为珠蛋白转换。如果能够重新激活 β-地中海贫血患者的 γ-珠蛋白基因的表达，就能弥补 β-珠蛋白的缺失，β-地中海贫血与 SCD 都是由于表达 β-珠蛋白的基因突变所致，治疗思路类似。 RUBY 试验是一项单臂、开放、多中心的临床 I/II 期试验，旨在评估 EDIT-301 在 SCD 患者中的疗效与安全性。Editas 预计在年底前宣布临床试验数据的顶线结果。此外，用于检验 EDIT-301 在输血依赖型 β 地中海贫血（TDT）患者身上的安全性、耐受性与初步疗效的 EDITHAL 临床 I/II 期试验也正在准备中，预计在 2022 年进行第一位病患给药。 不同于传统小分子化药、抗体药的机理，核酸药物尤其独特的作用机理与诚邀能力。β-珠蛋白基因突变导致疾病的致病基因是目前基因治疗的理想靶点，未来，随着对于人类基因组以及疾病致病机理认知的不断加强，核酸药物将会面向更多疾病，普及更多疾病患者，真正成为继小分子化学药和抗体药物之后又一类爆款产品。综上，继续给予核酸行业“看好”评级。 风险提示：新产品销售不及预期；研发的风险；行业竞争加剧风险；宏观经济下行风险。 -31%-23%-16%-8%0%7%医药生物沪深300上证指数股票报告网 核酸行业双周报 证券研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 2 内容目录 1. Editas 体外基因编辑药物进入临床 ................................................. 3 2. 核酸药物相关新闻 ....................................................................... 4 2.1. 罗氏 28.5 亿美元引进的 DMD 基因疗法将申报上市 ........................ 4 2.2. 安全抗血栓！反义寡核苷酸疗法 IIb 期临床研究成功 ........................ 5 2.3. 进军减肥市场！Alnylam 官宣 siRNA 疗法新方向 ........................... 6 2.4. 全球首款直接注入大脑的基因疗法在欧盟获批上市 .......................... 6 2.5. 推动全球首个体内碱基编辑疗法进入临床后，Verve 获福泰制药青睐，新合作近 5 亿美元 ............................................................................. 7 3. 风险提示： ................................................................................ 8 股票报告网 核酸行业双周报 证券研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 3 1. Editas 体外基因编辑药物进入临床 Editas Medicine 公布了 EDIT-301 疗法用于治疗镰刀型细胞贫血病 (SCD) 的 I/II期 RUBY 试验数据，第一位患者成功植入了中性粒细胞和血小板。这次给药是Editas 专有的 CRISPR 基因编辑的新型 Cas 酶 AsCas12a 首次在临床试验中用于编辑人体细胞。 SCD 是一组影响血红蛋白的遗传性红细胞疾病，由于在 β 珠蛋白基因上的突变，造成镰状血红蛋白（HbS）聚合的遗传性血液障碍。患者体内红细胞的形状为错误的镰刀状，而非正常的圆盘状，因此导致病患血流堵塞并引起贫血、疼痛危象（pain crises）、器官衰竭与过早死亡的情形。SCD 在美国的发病率在十万分之八，但是在类似非洲裔和西班牙裔的美国人身上，发病率要更高。临床上，SCD 的主要特征和症状包括疲劳和贫血、指关节炎（手和/或脚的肿胀和发炎）和关节炎、细菌感染、肺和心脏损伤等。 EDIT-301 是一种在研体外基因编辑疗法，用于治疗 β 地中海贫血和镰刀型细胞贫血病（SCD）。2022 年 5 月，FDA 授予 EDIT-301 孤儿药资格，用于治疗 β-地中海贫血。此前，FDA 已授予 EDIT-301 罕见儿科疾病称号，用于治疗 β-地中海贫血和镰状细胞病（SCD）。EDIT-301 由患者来源的 CD34+造血干细胞和祖细胞组成，使用 CRISPR 基因编辑的新型 Cas 酶 AsCas12a，对细胞编码胎儿血红蛋白基因（HBG1 与 HBG2）的启动子进行编辑。 图 1. EDIT-301 机制 数据来源：Editas 官网，财通证券研究所 EDIT-301 选择 β-地中海贫血和 SCD 作为适应症，主要是因为 β-地中海贫血与 SCD 都是由于表达 β-珠蛋白的基因突变所致。在