医药生物行业专题报告核酸药物行业新闻双周报：FDA批准RNAi疗法Vutrisiran上市

请阅读最后一页的重要声明！ 医药生物 / 行业专题报告 / 2022.6.23 核酸药物行业新闻双周报 证券研究报告 投资评级：看好(维持) 最近 12 月市场表现 分析师 张文录 SAC 证书编号：S0160517100001 zhangwenlu@ctsec.com 联系人 华挺 huating@ctsec.com 相关报告 1. 《 消费医疗带领优质龙头股普涨 》 2022-06-20 2. 《掘金前列腺癌市场，国产二代 AR 拮抗剂迎来春天》 2022-06-13 3. 《 核酸药物行 业新闻 双周报 》 2022-06-09 FDA 批准 RNAi 疗法 Vutrisiran 上市 行业重点新闻 事 件 ： 6 月 13 日 ， Alnylam 宣 布 ， FDA 批 准 该 公 司 RNAi 疗 法Amvuttra(vutrisiran)上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。 Vutrisiran 这是 FDA 批准的首款只需每 3 个月皮下注射一次，就能够逆转神经病变损伤的RNAi疗法，也是Alnylam获批的第4款 RNAi疗法。Vutrisiran是一种双链小干扰 RNA(siRNA)，有义链 3'末端与 GalNAc3 复合物共价连接。 siRNA 部分由双链寡核苷酸组成，其中有义链由化学修饰的 21 个核苷酸残基组成，每个反义链由化学修饰的 23 个核苷酸残基组成。Vutrisiran 使用 Alnylam 的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc 结合物递送平台，具有更高的效力和高代谢稳定性。 Vutrisiran 靶向野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的 mRNA，用于治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性(ATTR)相关的神经病，这是一种由 TTR 基因突变引起的疾病。迄今为止，已鉴定出 130 多个 TTR 突变，但最常见的突变是 30 位的蛋氨酸替换缬氨酸 (Val30Met)。Val30Met 变体是在患有多发性神经病的遗传性 ATTR 患者中最为普遍，尤其是在葡萄牙、法国、瑞典和日本。 FDA 的批准是基于一项全球性、随机、开放标签、多中心 III 期 HELIOS-A研究 9 个月的积极结果，在该研究中，Vutrisiran 在不同组 hATTR 淀粉样变性多发性神经病变患者中展现了杰出的疗效和安全性。 不同于传统小分子化药、抗体药的机理，核酸药物尤其独特的作用机理与诚邀能力。未来，随着适应症的不断拓展、递送和修饰技术的不断完善，核酸药物将会普及更多疾病患者，真正成为继小分子化学药和抗体药物之后又一类爆款产品。而对于 siRNA 药物，如果选择肝部靶向，通过 GalNAc 递送系统，已经展现出了显著的剂型优势，未来，随着更多不同部位递送系统的开发，siRNA 药物将展现更大的潜力。综上，继续给予核酸行业“看好”评级。 风险提示：新产品销售不及预期；研发的风险；行业竞争加剧风险；宏观经济下行风险。 -36%-28%-20%-12%-4%4%医药生物沪深300上证指数股票报告网 核酸行业双周报 证券研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 2 内容目录 1. FDA 批准 RNAi 疗法 Vutrisiran 上市 ............................................. 3 2. 核酸药物相关新闻 ....................................................................... 4 2.1. Krystal Biotech 向 FDA 递交 B-VEC 生物制品许可申请 ............... 4 2.2. 纽福斯和艾博生物达成战略合作 共同开发视网膜疾病 mRNA 新药 .... 5 2.3. 嘉因生物 SMA 基因疗法注册临床试验获批 ................................... 5 2.4. 辉瑞寻求日本批准其新冠疫苗加强针用于 5-11 岁儿童接种 .............. 6 2.5. 阿斯利康反义寡核苷酸疗法 eplontersen 3 期临床成功 ................... 6 2.6. FDA 推荐辉瑞/BioNTech 和 Moderna 新冠疫苗用于婴幼儿注射 ...... 6 2.7. 干细胞技术促进现货型细胞疗法开发，两家新锐达成合作 ................. 7 2.8. Allogene 公司 ALL-501A 疗法获 FDA 授予再生医学先进疗法认定 .. 7 2.9. Vertex/CRISPR 基因编辑疗法 exa-cel 最新临床试验结果公布 ....... 8 2.10. 治疗自身免疫性肾病，RNAi 疗法 2 期临床结果积极 .................... 9 2.11. Bluebird 又一款基因疗法获 FDA 专家委员会全票支持 ................ 10 2.12. Moderna 公司奥密克戎疫苗临床结果公布 ................................ 10 3. 风险提示： ............................................................................... 11 股票报告网 核酸行业双周报 证券研究报告 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 3 1. FDA 批准 RNAi 疗法 Vutrisiran 上市 6 月 13 日，Alnylam 宣布，FDA 批准该公司 RNAi 疗法 Amvuttra(vutrisiran)上市，用于治疗成人遗传性转甲状腺素蛋白介导(hATTR)的淀粉样变性多发性神经病变。这是 FDA 批准的首款只需每 3 个月皮下注射一次，就能够逆转神经病变损伤的RNAi 疗法。 Vutrisiran 也是 Alnylam 获批的第 4 款 RNAi 疗法。此前其开发的首款 RNAi 疗法patisiran 于 2018 年获 FDA 批准上市，用于治疗 hATTR 淀粉样变性多发性神经病变，不过需要每 3 周给药一次。 Vutrisiran 是一种双链小干扰 RNA(siRNA)，有义链 3'末端与 GalNAc3 复合物共价连接。 siRNA 部分由双链寡核苷酸组成，其中有义链由化学修饰的 21 个核苷酸残基组成，每个反义链由化学修饰的 23 个核苷酸残基组成。Vutrisiran 使用 Alnylam的增强稳定性化学(ESC)-GalNAc 结合物递送平台，具有更高的效力和高代谢稳定性。 图 1. Vutrisiran 结构 数据来源：J Med Chem，财通证券研究所 Vutrisiran 靶向野生型和突变型转甲状腺素蛋白(TTR)的 mRNA，用于治疗与遗传性转甲状腺素蛋白介导的淀粉样变性（ATT