医药生物行业拥抱生物医药第三次革命（上）：上篇~未来已来，基因治疗根基稳固

最近一年行业指数走势 -15%0%15%29%44%59%73%88%2019-092020-012020-052020-09医药生物上证指数深证成指行业专题报告 投资评级:增持(维持) 2020 年 10 月 10 日 拥抱生物医药第三次革命（上） 医药生物 投 资要点：  基因治疗行业具有独特优势，将引领生物医药第三次革命 不同于传统小分子药物和抗体药物在蛋白质水平进行调控，基因治疗可在基因水平发挥作用，因此可以克服传统小分子和抗体的不足，对于致病基因清晰而蛋白质水平难以成药的靶点具有独特优势。如果把小分子药物、抗体药物称为生物医药的前两次革命，基因治疗将引领生物医药的第三次产 业革命。 目前基因治疗的各个细分领域中都已有代表性产品产生，如离体细胞中的Car-T 疗法，体内 DNA 递送的 AAV、慢病毒疗法，在 RNA 层面上沉默基因的ASO 与 siRNA 疗法，以及在本次新冠疫情上大放异彩的 mRNA 疗法，这些疗法的出现以及在商业化工程中的不断进展，加上基因治疗的良好疗效，相信其必将引领生物医药产业的下一次变革。  监 管不断完善，为行业基业长青筑坚实基础 医药作为强监管行业，相关法律法规对于行业的发展走向起到了关键作用。业界对基因治疗领域的了解处于不断加深过程中，监管体系也在同步成长、不断规范，为行业的长期稳健发展奠定了坚实的基础。目前美国 FDA 和其他管理部门、企业、研究机构相互沟通，已经形成了相对较为完善和灵活的监管体系，指南的制定和更新速度快。与之对应的，我国对于基因治疗的监管经历了一波三折后正在逐步走向鼓励发展的规范化道路，目前政策支持不断加码，同时的监管理解不断深入和规范化，相信会为基因治疗行业的长期稳定发展奠定坚实的基础。  对 标单抗药物，全球基因治疗处于腾飞拐点 参照单抗药物的发展历程，单抗药物的发展离不开不断地技术积累以及多款重磅产品的问世。基因治疗行业经历多年的曲折前行与技术积累，技术端核酸的设计和修饰逐步完善，慢病毒、AAV、LNP、Galnac 等递送系统在基因疗法中应用的逐渐成熟；同时销售端，ASO 药物 Spinraza 已经成为 10亿级的重磅产品，诺华 97 亿美金收购的 Inclisiran，Zolgensma 销量持续上升，这些重磅或潜在重磅药物的出现，都预示着基因疗法正式进入行业商业化阶段。守得云开见月明，基因治疗行业正处于腾飞拐点。  投 资建议 我们预计基因治疗行业将在未来 5 年内创造 1203 亿美金以上的市场，并且在未来 30 年内如生物药一样，创造万亿美金级别的市场，给予行业“增持”评级，建议重点关注国内企业，小核酸领域：苏州瑞博、海昶生物、圣诺制药、中美瑞康，病毒载体领域：和元生物、康霖生物、宜明细胞，Car-T领域：复星医药、传奇生物、药明巨诺、佐力药业、斯丹赛，TCR-T 公司香雪 精准。  风险提示：研发进度不达预期的风险、临床失败的风险、商业化不及预期的风险 行业研究 财通证券研究所 上篇-未来已来，基因治疗根基稳固 请阅读最后一页的重要声明 以才聚财，财通天下 证券研究报告 联系信息 张文录 分析师 SAC 证书编号：S0160517100001 zhangwenlu@ctsec.com 华挺 联系人 huating@ctsec.com 相关报告 1 《大市场、低渗透率迎来持续高增长:眼科植入医疗器械专题报告》 2020-09-23 2 《骨科手术机器人迎来发展大时代:医疗机器人行业专题报告》 2020-09-23 3 《大市场、低渗透率迎来持续高增长:眼科 植入医疗器械专题报告》 2020-09-23 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 2 证券研究报告 行业专题报告 内容目录 1、 在基因层面上“大动干戈”的基因疗法 ..........................4 1.1 以 CAR-T 为首的过继性离体免疫细胞疗法 ...................... 5 1.2 病毒载体为首的在体的 DNA 疗法 .............................. 6 1.3 沉默是金的小核酸药物....................................... 7 1.4 在新冠疫情中大放光彩的 mRNA 药物........................... 9 2、 法律法规不断完善，助力基因治疗腾飞 ........................10 2.1 美国监管法规已相对完善..................................... 10 2.2 我国基因治疗监管逐步规范................................... 12 3、 对标单抗药物，基因治疗处于腾飞拐点 ........................13 3.1 抗体发展历史：技术革新驱动行业繁荣......................... 13 3.2 基因疗法发展历史：曲折中迎来曙光........................... 14 3.3 对标 Adalimumab 上市节点，我们判断基因疗法处于腾飞的拐点..... 17 4、 投资评级与推荐标的 ......................................18 4.1 小核酸领域................................................. 19 4.1.1 苏州瑞博 ............................................. 19 4.1.2 白橡树海昶生物 ....................................... 20 4.1.3 圣诺制药 ............................................. 21 4.1.4 中美瑞康 ............................................. 22 4.2 在体 DNA 疗法-病毒载体基因治疗 ............................. 23 4.2.1 和元生物 ............................................. 23 4.2.2 杭州康霖生物 ......................................... 24 4.2.3 宜明细胞 ............................................. 24 4.3 Car-T 与 TCR-T 领域 .......................................... 25 4.3.1 复星医药（600169.SH/2196.HK）——复兴凯特首个报批........ 25 4.3.2 药明巨诺-中国细胞免疫疗法开发的先行者...