医药行业创新药周报：遮蔽型EpCAMADCVarseta-MI期数据积极

@2021华创版权所有证券研究报告创新药周报20260322：遮蔽型EpCAM ADC Varseta-M I期数据积极本报告由华创证券有限责任公司编制卖的出价或询价。本报告所载信息均为个人观点，并不构成对所涉及证券的个人投资建议。请仔细阅读PPT后部分的分析师声明及免责声明。2026-03-22证券分析师 刘浩执业编号：S0360520120002邮箱：liuhao@hcyjs.com联系人 段江瑶邮箱：duanjiangyao@hcyjs.com联系人 吴昱爽 邮箱：wuyushuang@hcyjs.com本周创新药重点关注国内创新药回顾全球新药速递010203第一部分证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210EpCAM在肿瘤中广泛表达3◼上皮细胞黏附分子（EpCAM）最早于1979年被描述为在结肠癌细胞上表达的体液抗原，是一种分子量约40kDa的糖基化I型跨膜蛋白，介导细胞黏附与信号转导。该靶点在肺癌、结肠癌、乳腺癌、卵巢癌、前列腺癌及胰腺癌等多种上皮源性肿瘤中高表达，并富集于肿瘤起始细胞（TIC）。与正常上皮细胞相比，EpCAM在绝大多数原发肿瘤、转移病灶及散播肿瘤细胞中均呈高水平表达，这种显著的表达差异使其成为重要的预后标志物，并具备作为癌症治疗靶点的潜力。◼然而，EpCAM在健康上皮组织（主要为胃肠道）的广泛表达限制了传统靶向治疗的治疗窗口，并可能引发显著副作用。下一代EpCAM靶向药物采用在肿瘤微环境中选择性激活的设计，有望克服上述毒性障碍，以实现对这一高潜力靶点的成药转化。┃EpCAM的功能与应用┃EpCAM在肿瘤中广泛表达资料来源：Yiyang Liu, et al., Understanding the versatile roles and applications of EpCAM in cancers: from bench to bedside，CytomX Therapeutics官网，华创证券证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210EpCAM靶向疗法研发进展4资料来源：医药魔方数据库，华创证券疗法药物名称研发公司全球最高研发阶段全球最高研发阶段开始日期中国最高研发阶段中国最高研发阶段开始日期靶向EpCAM的ADC疗法EpCAM ADCvarsetatug masetecanCytomX Therapeutics/ImmunoGen(艾伯维)I期2024-02-20临床前BA3181BioAtla临床前临床前WO2025105486A1第一三共临床前临床前EpCAM×TROP2 ADCCN121494985A厦门大学临床前临床前其他EpCAM靶向疗法EpCAM×CD3双抗卡妥索单抗Neovii Pharmaceuticals/Pharmanovia/凌腾医药/Lindis Biotech2009-04-19，后退市2025年重新获批上市2009-04-19III期2019-12-29M701友芝友生物(石药集团)/正大天晴(中国生物制药)III期2024-03-04III期2024-03-04A-337亿一生物(亿帆医药)/天劢源和I期2017-08-11I期2023-07-05BA3182BioAtlaI期2023-04-11临床前mRNA编码的EpCAM×CD3双抗ABO2202艾博生物I期2024-08-21I期2024-08-21PMC2129G12远泰生物I期2025-06-09I期2025-06-09EpCAM×4-1BB双抗GEN1059Genmab/BioNTechI/II期2025-07-23临床前EpCAM×CD40双抗KK2269Kyowa Kirin(Kirin Holdings)I期2023-10-21临床前EpCAM免疫毒素莫奥珠单抗齐鲁制药/Hikma Pharmaceuticals/Carisma Therapeutics/EczacibasiNDA2020-12-21III期2021-03-30ProxiniumCarisma TherapeuticsII/III期2006-12-18IND2007-04-03EpCAM单抗阿德木单抗德国默克/Micromet(安进)II期2009-03-23临床前AM-928研生生医I期2023-01-18临床前CAR T细胞疗法IMC001易慕峰I/II期2026-01-12I/II期2026-01-12EpCAM CAR-T cell四川大学华西医院I期2016-04-13I期2016-04-13anti-EpCAM CAR-T科弈药业I期2020-02-27I期2020-02-27证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210CytomX：Varseta-M为条件激活型EpCAM ADC5┃Varseta-M的分子设计┃Varseta-M的临床开发计划资料来源：CytomX Therapeutics官网，华创证券◼CytomX Therapeutics是一家临床阶段的肿瘤生物技术公司，专注于基于其PROBODY®技术平台开发条件激活型掩蔽生物制剂。该平台通过肿瘤微环境特异性激活机制，实现治疗性蛋白的局部释放，旨在系统性解决肿瘤靶向治疗的脱靶毒性难题，从而开辟更宽的治疗窗口并提升临床获益。公司构建了具备高度差异化属性的丰富产品管线，覆盖ADC、条件激活型细胞因子及TCE等多元疗法。◼CytomX的核心管线Varseta-M（varsetatug masetecan，CX-2051）为CytomX与ImmunoGen（现为AbbVie全资子公司）合作开发的候选药物，该分子为first-in-class条件激活型EpCAM靶向ADC，以拓扑异构酶I抑制剂作为细胞毒性载荷，DAR值为8。◼EpCAM作为泛上皮肿瘤抗原，在多种实体瘤中呈高表达，但既往因在正常上皮组织共表达而导致严重的on-target off-tumor毒性。而Varseta-M通过独特的掩蔽-激活设计，对靶点结合区域进行掩蔽处理使该药物在健康组织中保持失活状态，从而降低系统性毒性；当药物进入肿瘤微环境后，局部富集的蛋白酶切割特定底物，移除掩蔽结构，恢复其与癌细胞表面靶点的结合能力。这种依赖肿瘤微环境特性的激活机制，旨在实现选择性杀伤肿瘤细胞，同时规避正常组织损伤，为EpCAM靶点开辟可行的治疗窗口。目前该品种正处于转移性结直肠癌（mCRC）的临床开发阶段。证券研究报告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210CytomX：Varseta-M治疗CRC I期数据积极，计划27H1启动注册临床6┃CTMX-2051-101研究┃Varseta-M的近期里程碑资料来源：CytomX Therapeutics官网，华创证券◼CTMX-2051-101研究于2024年4月启动，剂量递增阶段设置7个剂量水平（2.4 mg/kg至12 mg/kg）。截至2026年1月16日，研究共入组93例经多线治疗的转移性结直肠癌（mCRC）患者，其中60例进入I期扩展阶段的特定剂量组（包括7.2 mg/kg