AI制药：从降本增效到分子创新，数据生产构筑长期壁垒

11AI制药：从降本增效到分子创新，数据生产构筑长期壁垒证券研究报告行业投资评级：强大于市|维持中邮证券研究所医药团队盛丽华（首席分析师）SAC编号：S1340525060001徐智敏（分析师）SAC编号：S1340525100003 2投资要点 前言：AI+制药行业的投资价值在于行业的现状分析和未来判断。投资思路上来看，我们认为在于理解当下AI在制药中的作用地位、商业模式和成长空间、行业成长的关键要素和竞争壁垒。 AI在制药中的作用是什么？增效和创新。基于现有的技术和未来的发展状况，我们认为药物研发基于实验科学的本质不会因AI的迭代升级而发生颠覆。AI在制药端最成熟的落地应用在于提升了临床前的降本增效：AI虚拟筛选极大地降低了真实试验中所需要投入的化合物的数量，从而有效缩短了临床前研发周期、大幅减少研发成本。此外，AI分子生成摆脱认知偏见具有创新价值，目前的AI分子（如TNIK）进展进入临床2期阶段，有望逐步兑现其创新价值。 市场规模已超百亿美金，AI+CRO/AI+Biotech仍是企业造血盈利的大趋势市场空间来看，全球 AI 赋能药物研发费用市场规模由 2023 年的 119 亿美元有望增长至 2032 年的 746 亿美元，CAGR达22.6%。行业投融资热度整体高昂，国内有所收缩。从长远的商业化来看，我们认为AI+CRO/AI+Biotech仍是企业造血盈利的大趋势：一方面利于快速创收，另一方面利用合作项目可以完成企业自身算法模型迭代升级，构筑自身长期竞争力。 算法+数据深度绑定，高质量数据的生产能力是核心竞争力。算法+数据是行业核心技术迭代升级的关键生产要素。算法突破的关键因素在于研发人才团队，而数据的竞争在于高质量数据生产能力（而非传统试验数据的堆积），以实现数据积累和算法迭代之间的闭环和正向循环。大规模高质量的数据是行业稀缺资源，原因在于纳入训练集的数据要求苛刻+数据不共享（“数据孤岛”）。由于实验数据涉及核心利益，长期来看“数据孤岛”的行业特征不会改变，因而高质量数据生产能力是长期的核心竞争力。 相关标的：行业容易形成马太效应，建议关注领先布局者：英矽智能、晶泰控股、泓博医药、成都先导。 风险提示：研发失败风险、行业竞争加剧风险、地缘政治风险、政策变动风险请参阅附注免责声明3市场规模超百亿美金，分子实体是商业化重点二相关标的四目录一AI在制药中的作用是什么？增效和创新高质量数据的生产能力是核心竞争力三风险提示五44AI在制药中的作用是什么？增效和创新51.1 AI+药物研发：概述 AI制药是指将NLP、深度神经网络，生成模型等AI技术与传统制药环节相结合，提升新药研发效率，拓展药物创新空间的技术应用。AI医疗大模型基于深度学习、自然语言处理等技术，整合海量生物医学数据(如蛋白质结构、基因序列、临床试验数据)，赋能药物研发全流程，包括新药发现(靶点发现、虚拟筛选、蛋白质结构预测)、新药开发(ADMET预测、晶型预测、合成路径)、临床试验优化(患者分层与剂量预测)。 具体应用：基于物理化学原理的AI算法提升小分子药物研发效率；在细胞与基因治疗(CGT)领域，AI也可赋能抗原识别、载体设计、放大优化等关键环节。资料来源：智药局，中邮证券研究所图表1：药物研发大模型61.1 AI+药物研发：AI技术不会颠覆药物研发的逻辑 AI制药在谈论AI+新药研发的融合之前，首先需做出判断：AI技术是否会颠覆制药行业？我们认为，不能。基于以下因素考虑： 1、应用层面：AI计算的“虚拟”数据无法替代临床的“真实”数据。AI尚未能预测药物在人体系统中的反应，而临床试验中个体异质性还会使复杂程度几何倍增。 2、监管层面：我们认为药物的安全性是监管考虑的首要因素，而临床试验是安全性证明的唯一来源。长期来看不存在替代品，药物开发的审批流程长期不会改变。因此，药物研发的基于实验科学的本质不会因AI的迭代升级而发生颠覆。资料来源：美国药品研究和制造商协会，中邮证券研究所图表2：传统药物研发流程：临床试验难以被AI替代71.1 AI+药物研发：应用重心在临床前研发阶段 AI发挥降本增效的作用之处在于临床前的研发环节。其主要原因在于药物发现环节可提供技术附加值多。其中虚拟筛选或是最为重要的AI应用，可快速从上百万化合物中通过计算的方式筛选出少量更具有潜在活性的化合物，极大地降低了真实试验中所需要投入的化合物的数量， 进入临床前阶段后，通过ADMET预测等方式来协助研究优化分子降低失败风险，从而有效缩短了研发周期同时大大降低了研发成本。此外，AI主要的应用场景还包括靶点发现与验证（研发最早期，利用LLM等方式实现大范围的靶点搜寻）和分子生成（有望产生不存在的新分子）等。资料来源：英矽智能招股书，弗若斯特沙利文，中邮证券研究所图表3：AI与传统研发模式在创新药物研发对比资料来源：英矽智能招股书，弗若斯特沙利文，中邮证券研究所图表4：AI制药的应用重点在临床前阶段81.1 AI+药物研发：应用重心在临床前研发阶段 AI赋能下药物发现研发费用节约达90%+，周期大幅缩减。从研发流程来看，依次为：靶点（target）发现及验证、苗头化合物（hit）筛选、先导化合物（lead）的发现、临床前候选药物（PCC）的生成。根据Nature Reviews 发表的统计数据，在由target到hit、由hit到lead和由lead优化（至PCC）的三个阶段传统方法的平均资本支出分别为94、166和414百万美元。根据Insilico Medicine公布的数据，AI能够将上述阶段花费分别缩减至0.2、0.4和2百万美元，缩减比例均为90%以上。同时，AI可将上述阶段的研发周期由传统方法的1年、1.5年和2年缩减至2个月、4个月和11个月，分别节省83%、78%和54%。（注：由于发布时间和统计范围等，两者的数据口径可能存在不一致，计算所得数据仅供参考。）资料来源：Nature Reviews，中邮证券研究所图表5：传统药物研发流程及对应的开发支出一览资料来源：英矽智能官网，中邮证券研究所图表6：AI在药物发现各环节实现大幅缩短周期和节省开支的作用91.1 AI+药物研发：应用重心在临床前研发阶段 原理上来看，AI基于数据驱动，能够极大提升海量、多维数据的处理效率。靶点发现、hit筛选以海量的数据库为对象，lead和PCC环节需要进行多指标的评价，AI的契合有效提升了应用效率，详情可参见下方表格。我们认为，AI的效率提升的效果：1、数量上大幅减少了非必要化合物的合成与投入；2、质量上基于数据驱动的优化方法提高成功率。资料来源：量子位，中邮证券研究所图表7：AI在药物研发环节中的技术原理和赋能效果总结赋能效果技术原理研发环节可以覆盖目前研究尚不充分的疾病；搜索关联度及广度远超专家经验，避免遗漏NLP技术、知识图谱技术，通过对海量、多来源、甚至异构的数据库进行交叉引用比对靶点发现及验证减少湿实验与筛选投入，不受专家经验及化合物库体量限制，更易得到新颖分子以用于预测各类化合物性质的深度学习模型为核心通过深度学习网络，基于相对明确的底层原理（如QSAR/QSPR等），快速以量子力学的精度对候选库中小分子化合物的特