医药生物行业点评报告：siRNA药物快速发展，国内药企出海潜力大

医药生物 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明 1 / 16 医药生物 2025 年 07 月 21 日 投资评级：看好（维持） 行业走势图 数据来源：聚源 《集采政策明确优化，继续推荐制药板块性机会—行业周报》-2025.7.20 《CXO 龙头中报业绩超预期，重点关注 板 块 后 续 行 情 — 行 业 周 报 》-2025.7.13 《艾伯维收购 Capstan，加码体内CAR-T—行业周报》-2025.7.6 siRNA 药物快速发展，国内药企出海潜力大 ——行业点评报告 余汝意（分析师） 巢舒然（联系人） yuruyi@kysec.cn 证书编号：S0790523070002 chaoshuran@kysec.cn 证书编号：S0790123110015  诺华 2025H1 业绩公布，长效 siRNA 用药 Leqvio 销售高增 2025 年 7 月 17 日，诺华公布 2025H1 业绩，上半年净销售额为 272.87 亿美元（同比+13%）；净利润为 76.33 亿美元（同比+31%）。单产品来看，长效 siRNA PCSK9产品 Leqvio 在 2021-2024 年保持高速增长，由 0.12 亿美元快速增至 7.54 亿美元，且 2025H1 销售收入达 5.55 亿美元（+66%）。同时随着 ORION-13 和 ORION-16两项 III 期研究顺利完成，诺华正在提交 Leqvio 用于治疗青少年降低胆固醇的上市申请，这将为其收入提供新的增长点。  siRNA 药物开发仍有较大优化空间，适应症研发向慢病领域拓展，前景广阔 小核酸药物与传统的小分子药物和抗体药物相比，提供了更广泛的候选靶点，并且开发周期更短、靶向性和特异性更好等优点，有望成为继小分子、抗体药物后的第三大药物类型。然而 siRNA 技术应用面临诸多限制，一方面标靶递送存在挑战，为进一步优化功能，现已开发出脂质体纳米颗粒、GalNAc 等多种载体。另一方面，开发 siRNA 药物在副作用上也面临挑战，如免疫原性问题、脱靶效应、稳定性差等，因此必须对 siRNA 进行修饰以增强其体内稳定性与功效。 随着 RNAi 技术不断证明其临床转化及商业化实力，全球 RNAi 赛道的热度正在加速上升。我们进一步对 siRNA 药物已上市及积极在研适应症的临床管线进行梳理，截止目前已有 7 款 siRNA 药物上市；在研管线方面，我们发现在研适应症已逐步由罕见病拓展至慢病领域，如高血脂症、乙肝、肥胖等领域，行业的市场空间有望快速打开。  siRNA 药物 BD 交易火热，中国管线正加速出海 2023 年全球 siRNA 药物交易共 13 起，其中美国和中国企业转让方各 6 起，随后我国企业交易数量仍持续占优。值得关注的是，2024 年起我国企业 siRNA 管线BD 出海加速，且国内企业同步前瞻性布局 siRNA 赛道，交易迭起。从小分子、抗体到 ADC、TCE 等方向，中国药企的技术突破已由靶点跟随转向原始创新。在 siRNA 药物领域，中国企业已经逐步突破被海外垄断的核心底层技术，并完成对 MNC 的授权。同时，siRNA 药物的开发是个非常复杂的系统性工程，涉及到核糖核苷酸单体的修饰、序列的筛选、靶点基因的选择、递送载体的优化及非肝靶向的突破等多个维度，仍有较多可以提升的空间。我们认为，中国企业有望凭借日益精进的制药能力，在 siRNA 药物上进一步突破，将更多中国原创的管线推向全球市场成为 BD 新热点。  推荐及受益标的 我们看好 siRNA 药物长期发展，在相关领域重点布局的企业有望受益。推荐标的：悦康药业、信达生物、华东医药、阳光诺和、康诺亚、丽珠集团、以岭药业等。受益标的及企业：石药集团、翰森制药、前沿生物、成都先导、舶望制药（未上市）、圣因生物（未上市）等。  风险提示：政策变化风险、技术发展不及预期、研发进展不及预期等。 -24%-12%0%12%24%36%2024-072024-112025-03医药生物沪深300相关研究报告 行业研究 行业点评报告 开源证券 证券研究报告 行业点评报告 请务必参阅正文后面的信息披露和法律声明 2 / 16 目 录 1、 诺华 2025H1 业绩公布，长效 siRNA 用药 Leqvio 销售高增 ............................................................................................... 3 2、 siRNA 药物向慢病领域拓展，前景广阔 ................................................................................................................................ 3 3、 siRNA 药物 BD 交易火热，中国企业正加速出海 ................................................................................................................. 9 4、 推荐及受益标的 ...................................................................................................................................................................... 14 5、 风险提示 .................................................................................................................................................................................. 14 图表目录 图 1： 2025H1 诺华制药的长效 siRNA 用药 Leqvio 销售高增 ................................................................................................... 3 图 2： siRNA 靶向递送有多种选择，并通过特异性降解靶标 mRNA 来抑制基因表达 .......................................................... 4 图 3： 与传统的小分子药物和抗体药物相比，小核酸药物具备提供更广泛候选靶点等优势 ................................................ 4 图 4： 全球已有近千个 RNAi 药物研发项目，心血管疾病等关注度在提升 .................