创新药行业专题：迎来黄金发展期，迈向国际化的星辰大海

2021年3月4日刘泽序中信证券研究部 首席药品行业分析师创新药行业专题迎来黄金发展期，迈向国际化的星辰大海目录CONTENTS21.需求政策人才资本四重共振，创新药行业迎来黄金发展期2.创新药发展迅速，进入放量爆发期3.迈向国际化，星辰大海4.总结与投资建议nQnRsQxPzRbRbPbRpNqQnPrQjMpPpMiNpPtP9PpOoQMYrMvMxNrQoQ31.需求政策人才资本四重共振，创新药行业迎来黄金发展期1.1 国内创新药可及性相对不足，需求日益增长1.2 行业利好政策频出，药品审评与医保纳入加速1.3 人才优势与CXO行业崛起，助力创新药行业发展1.4 资本市场大力支持医药创新41.1 国内创新药可及性相对不足，需求日益增长资料来源：Frost & Sullivan（含预测，援引自艾力斯招股说明书），中信证券研究部2014-2023年全球及中美新发癌症病例数中国癌症现状严峻，疾病负担沉重2018年中国新发肿瘤人数高达428.5万人，占全球新发癌症病例数的四分之一，2014-2018年CAGR为2.8%，高于全球的2.5%及美国的1.0%，预计未来仍保持高于全球平均水平的增速。恶性肿瘤死亡占居民全部死因的23.91%，癌症负担呈持续上升态势。51.1 国内创新药可及性相对不足，需求日益增长资料来源： Global surveillance of trends in cancer survival 2000-14(CONCORD-3):analysis of individual records for 37513025 patients diagnosed with one of 18 cancers from 322 population-based registries in 71 countries. （ Claudia Allemani等），中信证券研究部中美日常见癌症5年生存率比较我国癌症患者生存率较低，创新药可及性亟待提高中国癌症患者总体5年生存率为40.5%，低于美国癌症患者的67.1%。即便是预后较好的乳腺癌和前列腺癌，中国患者5年生存率分别为83.2%和69.2%，也与美国和日本有较大差距（美国：90.2%和97.4%，日本：89.4%和93.0%）。国家卫计委于2017年发布的《中国肿瘤患者服务升级报告》指出，36%受访者表示国外创新药未在国内上市，53%的受访者表示目录内药物报销比例过低。可见国内已上市创新药缺乏和患者医疗费用承担能力不足是制约创新药可及性的重要因素。0%20%40%60%80%100%皮肤黑色素瘤肺癌肝癌直肠癌结肠癌胃癌乳腺癌宫颈癌前列腺癌中国日本美国61.1 国内创新药可及性相对不足，需求日益增长资料来源：国家统计局，Wind，中信证券研究部2013-2019年我国居民人均可分配收入、人均消费支出及人均医疗消费支出占比总消费支出居民经济水平和健康意识逐年提升，创新药需求逐步释放自改革开放以来，国家经济发展形势向好，居民人均可支配收入显著提升，从2013年的1.83万元增长至2019年的3.07万元。同时人均消费支出和人均医疗费用支出占比总消费比重也逐年增长。0%1%2%3%4%5%6%7%8%9%10%050001000015000200002500030000350002013201420152016201720182019人均可支配收入（元）人均消费支出人均医疗消费支出占比总消费支出71.2 行业利好政策频出，药品审评与医保纳入加速创新药行业利好政策频出长期以来我国新药审评耗时冗长，制约着我国创新药的发展。近几年，随着国家对医药行业创新研发的越发重视，陆续出台了优先审评审批、上市许可持有人制度、化学药品注册分类改革、突破性治疗药物审评等政策，涉及创新药研发、审评、生产和上市后支付等各个环节，极大鼓励了创新型医药企业的发展。发布日期发布机构相关政策及文件主要内容与意义2015年7月CFDA关于开展药物临床试验数据自查核查工作的公告对照临床试验方案，对药物临床试验情况开展自查，确保临床试验数据真实、可靠，相关证据保存完整2015年8月国务院关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见提高审评审批质量，解决注册申请积压，鼓励研究和创制新药，提高审评审批透明度2015年11月CFDA药品上市许可持有人制度试点方案意见药品研发机构或者科研人员可以作为药品注册申请人，提交药物临床试验申请、药品上市申请，取得药品上市许可及药品批准文号的，可以成为药品上市许可持有人2016年2月CFDA关于解决药品注册申请积压实行优先审评审批的意见加快具有临床价值的新药和临床急需仿制药的研发上市，解决药品注册申请积压的矛盾2016年3月CFDA化学药品注册分类改革为鼓励新药创制，严格审评审批，提高药品质量，促进产业升级，对当前化学药品注册分类进行改革2017年3月CFDA国家食品药品管理总局关于调整进口药品注册管理有关事项的决定在中国进行国际多中心药物临床试验，允许同步开展I期临床试验，试验完成后可直接提出药品上市注册申请；取消应当获得境外制药厂商所在生产国家或者地区的上市许可要求2017年6月CFDA正式成为国际人用药品注册技术协调会（ICH）成员中国药品监管部门、制药行业和研发机构逐步转化和实施国际最高技术标准，中国企业也可以同步进行国际注册，提升国内制药产业创新能力和国际能力。2017年10月国务院关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见鼓励以临床价值为导向的药品医疗器械创新，提升审评审批效能2018年5月卫健委关于优化药品注册审评审批有关事宜的公告进一步落实药品优先审评审批工作机制，对境外已上市的尚无有效治疗手段疾病以及罕见病药品，可提交境外临床试验数据直接申报注册2018年7月NMPA关于调整药物临床试验审评审批程序的公告药物临床试验审评审批制度由审批制转变为60日默认许可制2018年7月NMPA接受药品境外临床实验数据的技术指导原则指导药物在我国境内申报注册时，接受申请人采用境外临床试验数据作为临床评价资料的工作2019年8月NMPA真实世界证据支持药物研发的基本考虑为鼓励研究和创制新药的要求，考虑到药物临床研发过程中，存在临床试验不可行或难以实施等情形，利用真实世界证据用以评价药物的有效性和安全性成为可能的一种策略和路径2020年5月NMPA药物临床试验适应性设计指导原则可根据试验过程中积累的数据对试验做出相应的修改，以修正初始设计时的偏差，从而增加试验的成功率，提高试验的效率2020年6月NMPA单臂试验支持注册的抗肿瘤创新药进入关进试验前临床方面沟通交流技术指导原则为计划以单臂试验支持注册的抗肿瘤创新药进入关键试验前临床方面沟通交流提供资料准备建议和技术指导2020年7月NMPA抗肿瘤药联合治疗临床试验技术指导原则、抗肿瘤药物临床试验统计学设计指导原则、药物临床试验非劣效设计指导原则为切实鼓励创新，引导开展科学有序的抗肿瘤药联合治疗临床试验2020年7月NMPA药品上市优先审评审批工作程序、突破性治疗药物审评工作程序、药品附条件批准上市申请审评审批工作程序对突破性治疗药物、附条件批准上市药品的适用条件和范围作出明确规