肺动脉高压临床试验教育者的演进与影响

重新定义肺动脉高压临床试验中的成功。白皮书肺动脉高压临床试验教育者的演进与影响SARAH THINNESEN 全球监督 PAH/PH/IPF，CTE 项目管理总监，研发解决方案MICHELLE COLE ,全球CTE项目经理,临床试验教育者目录引言3 什么是PAH? 3 肺动脉高压中CTEs的进化？3帕非洛韦临床试验案例 4战略CTE实施：操作指南 5提高长期成就 5用例：数据驱动的成果和影响 6没有CTE会发生什么？ 6最佳实践建议 7帕赫研究中CTEs的未来 8结论：产生影响 9关于 IQVIA 9参考文献 10关于作者 11 iqvia.com | 3引言帕赫中CTEs的演变艾昆纬在临床试验环境中拥有成熟且定制化的PAH业务范围，并深刻理解支持这种平衡所需的全程白手套服务方法。因此，PAH临床试验教育者（CTEs）的角色已成为试验成功的关键和变革性的因素，使这个快速发展和竞争激烈的疾病治疗领域更容易应对。在临床试验中的PAH患者中，大多数接受了一种或多种针对三种既已建立但复杂的PAH治疗通路开发的治疗方法，即一氧化氮（NO）、内皮素（ET）和前列环素（PGI2）通路。11然而，近来，生物制剂正进入市场。12新潜在途径被发现，需要开发新分子并使更多研究成为可能。专科医师的数量和肺动脉高压（PAH）转诊中心数量，加上肺动脉高压（PAH）患者发病/患病率低，在试验环境中构成了额外的现实障碍。全球肺动脉高压（PAH）临床试验格局竞争激烈，大多数研究都在同一指定的肺高压（PH）转诊中心进行。这是因为医师的专业知识、研究人员的技能和熟练程度、场地基础设施、已建立的患者数据库以及执行心脏导管术或肺功能测试等程序的质量和能力。尽管近年来在肺动脉高压（PAH）疾病认识方面取得了实质性进展，以及针对PAH的诊断和治疗有了明确的指南，7还有更多工作要做。鉴于这种疾病的罕见性，并非所有心脏科医生或呼吸科医生都精通治疗肺动脉高压。8由于成本、地理位置和保险覆盖范围等因素，不同国家在获得治疗方面的机会也可能存在差异。9因此，一些患者由于诊断延迟而出现晚期疾病症状，在最坏的情况下，甚至未被诊断和未接受治疗。众所周知，诊断和治疗所需的分步方法很复杂，正如欧洲心脏病学会（ESC）和欧洲呼吸学会（ERS）2022年指南中所述，评估和治疗应在专科指定的肺动脉高压（PAH）转诊中心进行。10在临床试验环境中，肺动脉高压（PAH）的专门领域需要定制化护理。不应低估赞助商、主要研究人员（PI）、临床试验协调员、研究支持人员、医疗人员和勇敢志愿参与临床试验的肺动脉高压（PAH）患者之间多学科合作的重要性。在过去的十年中，CTE的角色发生了重大转变。13, 14原本肺动脉高压是一种复杂的病理生理紊乱，其特征在于肺小动脉存在抗增殖性血管病变，导致内皮细胞和平滑肌增殖和功能障碍的合并，以及肺血管内的炎症和血栓形成。6这些变化引发肺动脉压异常，若不治疗，将导致右心室衰竭和死亡。6临床试验在努力推进创新疗法的同时，满足患者福利和安全，并实施以患者为中心的护理策略以确保积极的临床研究体验，可能会面临许多独特的挑战。一种慢性进行性疾病，肺动脉高压（PAH）可以被描述为肺部的高血压，它对心脏和肺部的协同工作方式产生不利影响。1这种罕见疾病影响每百万5至15人，2,3而其影响女性的人数是男性的两倍多。4据近期估计，PAH影响全球人口的约1%，但在65岁及以上人群中增加至10%。5什么是肺动脉高压？帕金森病临床试验案例：4 | 肺动脉高压临床试验教育者的演变与影响结果：多环芳烃CTEs的作用：背景和挑战：• 擅长IP给药的教育，以及预防潜在副作用的方法•筛查： 支持了所有筛查对象的61%的CTE• 支持潜在临床恶化的意识• 随机化： 支持了64%的受试者随机化，测量了105%的招募目标帕H CTE职责已从基础教育与招聘支持扩展至动态功能。这些包含补充学习启动支持（帮助缩短时间线），预筛查识别（确保快速首个患者）• 障碍识别与解决 • 高度个性化支持，协助制定和实施针对CTE的定制化招聘计划 • 负责现场信息联络，以支持研究策略• 竞争优势： 运用了特定的疾病洞察力来讨论相关数据并将研究置于竞争对手的位置支持剂量教育及潜在副作用预防屏幕和减少屏幕故障 (SF)）、针对特定地点的招募策略（开车以超过招募目标）以及关于保留活动和方案依从性的教育（减缓患者流失并提高依从性）。pah cte可以就其支持的研究产品（ip）进行科学讨论。他们通常为研究站点工作人员提供补充教育，关于纳入和排除标准以识别最合适的患者，使用研究批准的材料，分享最佳实践或技巧，并就招募障碍提出解决方案。在适当的情况下，pah cte可以与当地机构、中心和邻近的医疗保健提供者（hcp）互动，提高研究的认知度并推动患者转介。介绍通过加速患者招募来为试验注入活力，一些驻场专业人员已成为在站点层面的PAH全球大使，对于管理复杂的PAH试验环境至关重要。PAH CTEs对于与PAH关键意见领袖建立信任关系、处理PH转诊中心内的医生和研究人员、增强疾病特定意识和支持PAH试验结果具有重要作用。经验丰富的合格护士或医疗保健专业人员，PAH CTEs在研究经验方面富有深度，具有深厚的PAH知识。主要的挑战是为一种具有可能导致该类药物分类中常见已知副作用的作用机制的专利药物招募参与者。复杂的方案要求对有效的专利药物给药进行教育，确保在利用预防潜在副作用策略的同时达到最佳剂量，从而达到研究终点。在这个竞争激烈的领域，需要对肺动脉高压（PAH）以及正在评估的治疗方法都有深入的了解。除预筛选、筛选和招聘外，全专一的PAH CTE团队还提供：iqvia.com | 5pah cte在患者群体规模小且分散、治疗方案高度专业化的临床试验中尤为重要。IQVIA认识到专门培训和部署的必要性，并已将其定制化以应对pah的具体情况，包括：• 先进技术： PAH CTEs提供、使用并解释特定工具以研究员工，提供无限远程和现场信息或提供医疗设备补充教育。可穿戴设备、数字健康和数据跟踪的创新是CTE可以发挥关键作用、推进新技术的集成领域。将专用PAH CTEs部署体现了临床试验管理的重要演进。尽管它们的研究影响是多方面的，但其洞察力、战略思维、信息共享和行动计划已解决试验运营和相关挑战，这些挑战可能导致严重瓶颈和研究完成延误。• 科研参与： 多环芳烃 (PAH) 指南促进了围绕多环芳烃 (PAH) 的强大科学对话，有助于阐明研究方案纳入和排除标准战略CTE实施：操作指南—莎拉· thinnesen，CTE项目管理总监我们通过问答论坛、复盘和Drop-in会议提供周到地参与。• 全球部署，无限支持： 帕赫cte专业人员在全球帕赫站点上战略性地部署，以利用他们的专业知识，实时地促进针对特定站点的挑战的即时解决方案。新的iqvia帕赫cte招聘人员与经验丰富的帕赫cte导师配对，以便进行监督和指导。无论cte在世界上的任何地方，通过定期互动，全球iqvia帕赫的见解和经验教训都得到分享。这对站点改进和内部知识建设都有双重目的。• 实心背景： IQVIA CTEs为PAH试验所选的通常具有强大心血管或肺部疾病背景的医疗专业人士。提高