中风领域的发展：关键管道和临床试验见解

IQVIA项目管线链接/试验链接 — 2025年12月白皮书中风领域的发展：关键管道和临床试验见解HARI KRISHNA MYLAPPAGARI 医生 高级洞察分析师，IQVIA 项目链接/试验链接SHIKHA YADAV, 洞察分析师，IQVIA项目链接/试验链接 3 35678引言 1目录中风的治疗方案笔划流程洞察早期新疗法中风临床试验格局结论7参考文献关于作者 iqvia.com | 1引言中风，也称为脑卒中或脑血管意外，是由脑部血流阻塞或突然出血引起的一种医学状况或紧急情况。这种中断剥夺了身体指挥中心——脑组织——正常功能所需的重要营养和氧气。1中风仍然是继癌症之后第二位的非传染性疾病致死原因，并且是继癌症和损伤之后第三位的非传染性疾病致死和致残原因。2中风的症状和体征可能包括面部、手臂或腿部的无力或麻木，尤其是在身体的某一边，突然的失语症、混乱、视力障碍、行走困难、头晕、共济失调、健忘以及其他症状。3诸如既往中风或短暂性脑缺血发作、高血压、高胆固醇、心脏病、糖尿病、肥胖和镰状细胞病等疾病会显著增加中风风险。中风主要有两种类型：由脑部血流阻塞引起的中风（通常由血凝块或脂肪沉积引起），占年度病例的约65%；以及由血管破裂引起的中风，占病例的约35%。2根据最新全球疾病负担本文提供了关于中风当前治疗方案的更新，概述了最新进展，包括来自IQVIA Pipeline Link和IQVIA Trial Link的关键实验药物正在进行的临床试验。统计学，2019年有122万新中风病例，66万人死亡，以及损失了1.43亿年预期寿命或伴有残疾的生活年数。4 根据美国疾病控制与预防中心报告，每年有超过79.5万人中风，每40秒就有一个人中风，在美国每3分14秒就有一次中风相关的死亡。5针对中风的新兴治疗策略日益关注与神经元损伤和修复相关的新的分子靶点。尽管数十年研究，Genentech和Boehringer Ingelheim的阿替普酶（Activase）一直是美国食品药品监督管理局（FDA）批准的唯一用于急性缺血性卒中（AIS）的组织型纤溶酶原激活物（tPA），直到2025年3月该公司（十肽酶（TNKase）在美国获得批准。目前，几种研究产品已被证实有效和安全，但由于人脑复杂的病理生理学，它们大规模失败了。 21922423图1：按阶段分布的绘图管线项来源：IQVIA 项目链接/试验链接。2 | 中风领域发展新态势：关键管道和临床试验见解中风的治疗方案笔划流程洞察III期第二阶段第一阶段临床前发现当前治疗手段窗口期有限且无法修复脑损伤，突显了需要新疗法以延长治疗窗口期和改善恢复的需求。急性干预在卒中管理中至关重要，但由于治疗窗口狭窄（3至4.5小时），只有约0.5%的符合条件的患者接受溶栓治疗。卒中药物治疗包括再灌注治疗、神经保护剂和预防策略。AIS治疗涉及溶栓剂、血管内血栓切除术、血压控制和支持治疗，而出血性卒中则排除溶栓治疗，依赖于降压药和其他药物类别（如抗凝逆转剂）来预防并发症。6截至2025年11月，IQVIA Pipeline Link和Trial Link共列出了77个针对中风正在开发中的独特项目。图1展示了在特定患者群体中，根据适应症考虑最高分期时产品的分布情况。这些项目利用多样化的机制和治疗策略提供创新解决方案，并最大化临床影响。目前的治疗方法窗口期有限，突出了开发新的疗法以延长治疗窗口期和改善恢复的需要。相位分布、分子类型和靶点概述该管线由小分子（51%）牵头，其次是间充质干细胞疗法（10%）（如图2所示），其疗效得到证实、可扩展性及法规熟悉度是其驱动力。这一趋势标志着产业正向精准医疗方向的大规模转变。1%1%1%1%1%1%1%1%4%3%3%6%6%10%6%51% 6642222222111 1 1 1 1 1 1 1 1 11111111111111111 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1 1图3：中风管道中的目标iqvia.com | 3图2：用于中风的管道中的分子类型来源：IQVIA 项目链接/试验链接。来源：IQVIA 项目链接/试验链接。干细胞疗法小分子RNA配体肽药缀合物肽神经干细胞来源的外泌体神经前体细胞疗法神经前体细胞分泌组多能成体干细胞单克隆抗体片段单克隆抗体间充质干细胞疗法融合蛋白细胞外囊泡酶凝血因子DLG4FREERADF11ABDKRB1BDKRB2BSGGP6GRIN组胺PDE5平台plgSERPINF2CD3水解酶PLGNGRIN2BCHRM1IL1APRIGF1RCHRM3KCNJ5PROCRNOS1CHRM4KCNJ6血清素VWFEPHX2MAPK14SNCAMPOF10AMAPTTRPC3SIGMAR1F12AMAS1TRPC6PIK3CBF2RMMPTRPC7APPAQP4ARF9AFIBCLOTGABRA2MRNTRK2PDE3自噬GLP1RPDE4药物，其中干细胞疗法因其神经保护和再生的双重能力而日益发展。同时，单克隆抗体、酶和肽正有助于产品组合多元化，加强多模式治疗创新方法。新兴的卒中治疗策略越来越关注与神经元损伤和修复相关的全新分子靶点。当前研究优先考虑高影响力的分子靶点，包括凝血抗凝因素（F11A、F10A、F2R）、用于缓解兴奋性毒性的DLG4（PSD-95）和GRIN2B、用于减少氧化应激的自由基通路，以及用于处理血栓溶解、血栓形成和炎症的SERPINF2、VWF和MPO。此外，还在探索NOS1和自噬调节因子，以降低二次损伤并促进恢复。这些机制共同强调了向多模式策略的转变，这些策略既能解决急性神经保护，又能实现长期功能恢复。 • • 8 • • 9 • • 104 | 中风领域的演变：关键管道和临床试验见解正在开发的中期项目表1：一些先进关键管线药物及其更新列表姓名（公司）适应症临床更新机构机制操作AISNelonemdaz(GNT医药)阻断NMDA 2b受体；清除自由基II期（SONIC；NCT02831088）和III期（RODIN；NCT05041010): mRS评分提高了4.3倍（等于或小于60分钟)和2.22x(等于或小于70分钟)2025年7月：获得全球III期临床研究（IND）批准III (RENEW) 在 378 名符合资格的严重 AIS 患者中12小时内血栓切除术。AIS勒穆普拉摩(Corxel)组织溶栓纤溶酶原激活剂；抗炎通过可溶性环氧水解酶抑制IIb期：耐受良好；mRS显著改善90天为0-1；更高的再通率；症状轻微颅内出血。2025年5月：ORION III期临床试验首例受试者给药(NCT06990867)用于4.5至24小时内的AIS。AIS瑞宁酶α(Diamedica)上一阶段II（ReMEDy1; NCT03290560）：有利ais患者不适合血栓切除术的结果。reMEDy2（nct05065216）ii/iii期临床试验：主要中期结果2026年H2预期结果。重组人组织激肽原酶-1起作用产生缓激肽的酶；增强抵押流通血管生成细胞修复一叶药业的XY03-EA（自噬抑制剂）和Neurodawn的Y-3（GABRA2激动剂；MPO、DLG4和