医药行业周报：小核酸药物，全球产业实现多维突破，中国创新药企展现全球竞争力

小核酸药物：全球产业实现多维突破，中国创新药企展现全球竞争力发布日期：2025年9月28日证券研究报告·医药行业动态研究·行业周报本报告由中信建投证券股份有限公司在中华人民共和国（仅为本报告目的，不包括香港、澳门、台湾）提供。在遵守适用的法律法规情况下，本报告亦可能由中信建投（国际）证券有限公司在香港提供。同时请务必阅读正文之后的免责条款和声明。贺菊颖hejuying@csc.com.cnSAC编号：S1440517050001SFC编号：ASZ591袁清慧yuanqinghui@csc.com.cnSAC编号：S1440520030001SFC编号：BPW879王在存wangzaicun@csc.com.cnSAC编号：S1440521070003汤然tangran@csc.com.cnSAC编号：S1440524100001刘若飞liuruofei@csc.com.cnSAC编号：S1440519080003SFC编号：BVX723摘要核心观点：从商业化角度来说，Amvuttra、Leqvio展现重磅药物潜力，全球龙头公司Alnylam今年将有望实现盈利。从适应症角度来说，25-26年是适应症突破的重要验证期，减重适应症将迎来POC时刻，CNS适应症有望陆续开启探索。从技术角度来说，肝外递送逐步突破。TRiM、AOC等肝外递送方式崭露头角。Avidity研发的AOC药物Del-zota，作为AOC首款药物疗效突出，预计将于2025年底BLA，2026年上市商业化。中国小核酸创新药企中，近年来，舶望、瑞博与MNC达成BD交易，展现出中国小核酸的全球竞争力。全球视角：外部挑战加剧，中国医药产业竞争力持续提升。从国际比较优势看，中国具备人口与内需优势、制造与供应链优势，同时创新能力快速提升，中国资产出海数量也持续提升。美国在创新与早期研发方面优势明显，同时具有高定价的内需市场。虽然外部挑战加大，但海外市场仍有很大机会，建议同时关注国内份额提升及出海的机会。立足于内：稳住国内根基，拥抱创新与整合。①政策展望：改革进入深水区，高质量增长成为常态。2025年下半年我们重点关注的是药品和耗材集采政策优化、多元化支付及医疗服务价格改革。②制药产业链：集采优化、积极创新转型，关注供应链安全。③器械：看好进口替代和并购整合机会，积极关注AI和脑机接口等新技术方向。④关注中药、药店、流通、医疗服务及疫苗等行业经营触底回升节奏及长期转型升级方向。开拓于外：把握节奏与路径，积极开拓海外市场。①创新药：中国创新闪耀国际舞台，产业趋势持续强化。②制药上游及生命科学：积极开拓海外市场，寻求第二增长曲线。③原料药：关税扰动短期有限，关注行业转型机遇。④器械国际化：坚定看好出海趋势，关注部分创新器械自主销售和BD机会。⑤血制品出海：静丙赋予血制品出海契机，血制品海外注册持续推进。⑥疫苗出海：模式趋于多元，进度有望加速。2摘要25年下半年投资展望：继续寻找新增量及行业整合机会。展望2025年下半年，我们继续看好：创新主线：全球流动性有望继续改善，对创新类资产的定价较为有利；国家政策鼓励行业创新；同时建议积极关注前沿技术的发展。创新药及制药企业（双抗及多抗、TCE、核药等）、器械（AI、脑机接口等）。创新药及制药领域的相关公司包括：恒瑞医药、信达生物、康方生物、百济神州、科伦药业、科伦博泰、和黄医药、中国生物制药、海思科、信立泰、恩华药业、泽璟制药；器械领域的相关公司包括联影医疗、万东医疗、金域医学、迪安诊断等；出海主线：中国医药产业逐步具备全球竞争力，长期看医药行业有望走出全球性大公司，但投资人也需对出海带来的挑战有充分预期，这必定是一个长期而曲折的过程。代表性的细分行业是创新药和器械公司，对公司产品及团队国际竞争力的评估是最核心的选股依据。创新药领域包括有重磅品种license-out潜力的公司，器械领域包括迈瑞医疗、联影医疗、华大智造等；疫苗领域包括康泰生物、康希诺及欧林生物等。边际变化主线：（1）政策改善：包括医药流通及医疗设备更新主线，流通领域相关公司包括国药控股、上海医药、华润医药及九州通等；设备更新主线包括迈瑞医疗、联影医疗、开立医疗等。（2）供求关系改善：CXO行业，前期调整较为充分，全球投融资恢复有望推动全球客户需求逐步回暖，我们看好药明康德、药明生物、凯莱英、泰格医药、九洲药业等具备全球竞争力的CXO龙头；生命科学及生物制药上游包括百普赛斯等。整合主线：建议重点关注器械及中药子行业、部分制药企业、央国企。风险提示：行业政策风险；研发不及预期风险；审批不及预期风险；宏观环境波动风险。3小核酸药物的商业化突破：——展现重磅药物潜力，全球龙头公司Alnylam今年将有望实现盈利资料来源：公司官网，Insight，中信建投目前，小核酸药物共有获批产品22款，包括7款siRNA药物、13款ASO药物和2款适配体，适应症主要为罕见病和心血管疾病。从25H1销售收入来看，多款潜在重磅小核酸药物的销售收入快速增长。Amvuttra有望成为销售峰值达50亿美元的重磅药物。25H1销售8.02亿美元+88.5%yoy，其中25Q2单季度销售4.92亿美元+114%yoy，主因25Q1新增ATTR-CM适应症的获批，且为ATTR-CM领域首款小核酸药物，凭借每季度一针，快速在一线放量。Alnylam因此大幅提高全年业绩指引，并有望在今年实现non-gaap盈利。Leqvio有望成为销售峰值达30亿美元的重磅药物。25H1销售5.55亿美元+66.7%yoy，主因其半年一针低频给药，且不断拓宽的适应症，自2021年ASCVD和杂合子家族性高胆固醇血症获批后，2023年该药又获批原发性高脂血症联合治疗，2025年7月31日，作为单药疗法获批，联合饮食与运动，用于降低成人高胆固醇血症患者的LDL-C水平。类型商品名公司适应症靶点获批日期24FY销售额/百万美元25H1销售额/百万美元25H1 yoyASOSpinrazaIonis/Biogen脊髓性肌萎缩症Exon 7 of SMN22016-12-23 15738176.1%Exondys 51Sarepta杜氏肌营养不良症Exon 51 of DMD2016-09-19 976--Vyondys 53Sarepta杜氏肌营养不良症Exon 53 of DMD2019-12-12Amondys 45Sarepta杜氏肌营养不良症Exon 45 of DMD2021-02-25TegsediIonis家族性淀粉样多发性神经病变TTR2018-10-05341911.7%WaylivraIonis家族性乳糜微粒血症ApoC32019-05-03 (EMA)Viltepso日本新药杜氏肌营养不良症Exon 53 of DMD2020-08-12---Wainua阿斯利康遗传性转甲状腺素蛋白淀粉样变性伴多发性神经病TTR2023-12-218583295.2%TofersenIonis1型肌萎缩侧索硬化SOD12023-04-25(FDA, accelerated)32.4--imetelstatGeron Corp/强生低危骨髓增生异常综合征产生的输血依赖