《中国创新药蓝皮书（2025）》报告第一章

1《中国创新药蓝皮书（2025）》报告第一章一、中国创新药行业快速发展自 2015 年国务院发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（“44 号文”）以来，中国创新药行业经历了深刻的战略转型与系统性重构，实现了从“仿制为主”向“创新引领”的历史性跨越。过去十年间，在政策红利、市场需求、资本投入和技术创新的多重驱动下，中国已成功构建起覆盖研发、审评、支付、应用全链条的创新药产业生态体系。一是，政策改革引领产业生态重构。以药品审评审批制度改革为起点，中国通过建立药品上市许可持有人（MAH）制度、加入国际人用药品注册技术协会（ICH）、优化优先审评审批通道等系列举措，显著提升了监管体系的国际化水平和审评效率。2017-2024 年，1 类新药临床试验申请（IND）数量由 2017 年的 208 个增长至 2024 年的 1263 个；同期获批上市的 1 类创新药数量增长超 4 倍，2024 年达 48 个，审评积压问题得到根本性解决。另外，知识产权保护体系的完善，包括专利链接制度、专利期限补偿等政策的落地，为创新提供了稳定的制度保障。二是，研发创新实现量质齐升。一方面，中国在全球医药创新格局中的地位显著提升。截至 2024 年底，中国企业研发的活跃创新药数量达 3575 个，规模位居全球首位；在研管线数量达 7032 项，全球占比 29.5%，位居第二。另一方面，创新质量实现跨越式发展，首创（FIC）药物占比从 2015 年不足 10%提升至 2024 年的 30%，中国首发新药全球占比从 4%增长至 38%。生物制品在创新药中占比持续提升，2024 年达到 48.93%，抗体药物、细胞与基因治疗等前沿领域快速发展。三是，市场需求与支付体系持续优化。一方面是需求端人口老龄化加速（65 岁以上人口占比达 15.6%）和疾病谱变化推动临床需求增长。另一方面是支付端，首先是医保基金稳健运行（2024 年累计结存 5.31 万亿元）为创新药支付提供基础支撑，通过“一年一调”的动态调整机制，90%的创新药在获批 2 年内纳入医保，实现“以价换量”的商业化闭环。其次是“双通道”政策、商业健康保险等多元支付体系的构建，有效提升了创新药可及性。四是，资本支持经历周期性优化。创新药领域投融资经历高速增长至理性调整的周期变化。22021 年一级市场融资达到峰值 270.5 亿美元，随后进入调整期，资本更加聚焦具有临床价值和核心技术优势的项目。2025 年以来，随着政策利好释放和License-out交易活跃（上半年达 608亿美元），市场呈现回暖迹象。长三角、珠三角等产业集聚区成为创新药企融资高地。中国创新药的未来必将向高质量发展迈进。面向“十五五”，中国创新药行业将在国家战略指引下，聚焦源头创新和全球化发展。随着《全链条支持创新药发展实施方案》等政策的深入实施，行业将加速从跟随创新向源头创新转型，从医药制造大国向医药创新强国迈进。通过加强基础研究、优化创新生态、拓展国际市场，中国有望在全球医药创新格局中扮演更加重要的角色，为全球患者提供更多“中国方案”。1.1 中国创新药行业发展概况创新药通常指含有新的结构明确的活性成分，具有全新作用机制或针对新靶点/适应症的药品。其主要类别包括小分子化学药、大分子生物药（如单克隆抗体、双特异性抗体、抗体偶联药物等），以及细胞与基因治疗（CGT）、核酸药物等特殊类型创新产品。与传统仿制药相比，创新药最显著的特征是“高投入、高风险、长周期、高回报”：其研发周期通常超过 10 年，单个药物研发成本可达数十亿美元，临床阶段成功率普遍低于 10%，但一旦成功上市，往往能凭借其临床优势和专利保护，创造可观的市场价值。根据创新层级和临床价值，创新药通常可分为首创（First-in-class，FIC，针对全新靶点或机制）、同类最优（Best-in-class，BIC，在同类药物中疗效或安全性更优）以及改良型新药（Me-better，在已有药物基础上进行优化）等类别。以 2015 年 8 月国务院印发《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（即“44 号文”）为标志，中国创新药行业开启了高速发展的新阶段。此后十年（2015-2024 年），被视为中国生物医药产业实现从“仿制为主”向“创新引领”战略转型的关键时期。第一阶段（约 2015-2020年），在市场需求、政策红利和资本涌入的共同驱动下，我国初步构建并完善了支持创新药发展的政策体系。第二阶段（约 2021-2023 年），行业在经历初期快速发展后进入调整与整合期，一方面是医保谈判和带量采购常态化使创新药定价和市场准入面临压力，倒逼企业追求真正差异化创新，另一方面是资本市场遭遇寒冬，企业从会“讲故事”转向注重现金流管理和商业化能力建设，而License-out（海外授权）成为现金流来源和价值实现的主要方式。第三阶段（2024年至今），行业逐步进入更加注重临床价值和可持续发展的理性发展新阶段，研发立项开启以3临床价值为导向，出海成为验证创新价值的重要途径，而在国家层面推出了“创新药全链条支持计划”，旨在从源头培育高价值原始创新，持续优化监管框架，改善市场准入机制，并强化金融支持。在这一系列政策的系统推动下，中国创新药行业取得了显著进展。一方面，研发管线迅速扩容，2024 年，中国进入临床研发阶段的创新药数量已突破 1250 种，规模位居全球前列，显著超越欧盟，并逐步逼近美国（约 1440 种）。同时，药品审评审批效率大幅提升，根据国家药监局发布《2024 年度药品审评报告》，2024 年获批上市的 1 类创新药达到 48 个，较 2018 年增长超过 4 倍。进入 2025 年，创新药上市势头依然强劲，显示出行业持续的创新活力。另一方面，创新药的商业化开始迎来收获期，2025 年上半年多家企业扭亏为盈。这表明我国创新药行业已驶入快车道，开始成为医药产业升级的核心驱动力，而中国正加速从“仿制药大国”向“创新药强国”迈进。1.2 中国创新药行业发展受市场需求与支付端扩容驱动我国创新药行业发展的驱动因素主要从需求端和供给端两个维度进行分析。从需求端看，人口老龄化加速、以及慢性病与恶性肿瘤患病率不断提升，促使居民对创新药的需求不断增加；而从支付端分析，医保基金收支逐年增长，并多年总体运行稳健，为创新药支付创造了条件。1.2.1 我国已进入深度老龄化社会近十多年来，我国 65 岁以上老龄人口占比快速提升，老龄化问题日趋严峻。根据国家统计局《2024 年国民经济和社会发展统计公报》，截至 2024 年末，全国人口为14.08 亿人，比上年末减少 139 万人。其中，65 岁及以上人口为 2.20 亿人，比上年末增加 347万人，占人口总数的 15.6%。按照世界卫生组织（WHO）的划分标准，65 岁及以上人口占比超过 14%即进入深度老龄化社会。因此，我国已处于深度老龄化社会阶段，并正朝着超老龄化社会（65 岁及以上人口占比超过 20%）迈进。老年人是药品消费的主要人群，老年人口数量和比重的增长将提升对药品的需求，成为心脑血管疾病、糖尿病等药品市场增长的重要影响因素。4图 1-1 2010-2024 年国内 65 岁以上人口规模及占比数据来源：