医药行业产业研究周报：AI遇到基因剪刀，创新飚速；小核酸进军慢病，如箭在弦

1 产业研究周报 | 医药 AI 遇到基因剪刀， 创新飚速； 小核酸进军慢病， 如箭在弦 2025 年 12 月 3 日 分析师: 赵海春 SAC:S1130514100001 zhaohc@gjzq.com.cn 分析师：甘坛焕 SAC:S1130525060003 gantanhuan@gjzq.com.cn 产业前沿 （1）前沿动向：近期，借助一种名为 Crispr-GPT 的新型 AI 工具，本科生首次尝试就成功关闭了肺癌细胞中的目标基因。CRISPR-GPT 代表了人工智能与基因编辑交叉领域的一个新兴趋势。（2）监管动态：美国公布了第二轮 15 款处方药降价方案，总体将降价 44%。（3）产业链：美国加关税压力下，到 2025年，主要制药商已宣布未来五年将在美国投资超过 3700 亿美元用于相关项目。 资本风向 （1）核酸惊艳：REDEMPLO 获批，CNS 领域突破，Arrowhead 如箭在弦。小核酸领域领军公司 Arrowhead 制药，上周市值上涨 16.6 亿美元。2025 年 11 月18 日，公司的第一款小核酸产品 Plozasiran 获 FDA 批准上市，这标志着公司步入商业化兑现的历史新阶段。同时，公司在研产品正在更大患者市场的慢病与中枢神经系统领域推进。（2）格局重塑：AI 生物技术公司，近 5 年估值为同行2 倍。截至 2025 年前三个季度，人工智能药物研发领域的风险投资总额达 27亿美元。新兴的 AI 原生药物开发公司利用突破性模型和计算工具驱动药物发现和开发，吸引了大部分资金。（3）专利悬崖：千亿美元重磅药跳崖在即，肿瘤、代谢、CNS 交易频发。2025 年到 2030 年，即将专利到期且年销售额超过 10亿美元的重磅药，每年产生的销售额约达 2300 亿美元。 本周观点 科技交叉，催化创新飙速；专利悬崖密集，推升 BD 持续。综上全球产业动态与资本市场表现，我们认为，未来 5-10 年，全球生物医药将由于 AI 等科技的进步、在此基础上生物数据的爆发增长以及交叉学科的研究与药物转化飞速进步而创新涌现。从适应症的角度，继肿瘤领域之后，心脑血管以及代谢类慢病和CNS 中枢神经系统疾病，是药企与资本值得参与的即将迎来收获的领域。细胞基因疗法、AI 制药以及小核酸领域，可能是明年新热点之地。 | 证券研究报告 | 核心要点 1 / 23 内容目录 一、产业前沿......................................................................................................... 3 前沿动向：CRISPR-GPT，当 AI 遇到基因剪刀，神功顿悟 ............................ 3 监管动态：美国第二轮“国谈”，15 款处方药降价 38%-85% ....................... 6 产业链：关税威压，全球大药企承诺未来 5 年在美投建 3700 亿美元 ............. 7 二、资本风向......................................................................................................... 7 核酸惊艳：REDEMPLO 获批，CNS 领域突破，Arrowhead 如箭在弦 ........... 7 格局重塑：AI 生物技术公司，近 5 年估值为同行 2 倍 .................................. 12 专利悬崖：千亿美元重磅药跳崖在即，肿瘤、自免、代谢交易频发 .............. 14 三、本周观点....................................................................................................... 16 前沿科技交叉，催化创新飙速；专利悬崖密集，推升 BD 持续 ..................... 16 四、产业链数据更新 ............................................................................................ 17 甘李、引正等降脂减重交易持续；诺华 BTK 新药 CSU 中国获批 ................. 17 风险提示 .............................................................................................................. 20 2 / 23 图表目录 图表 1：基于 CRISPR 的基因组编辑工具 ............................................................. 5 图表 2：全球 1133 只医药医疗股本周涨幅 Top 30 ....................................................11 图表 3：REDEMPLO (Plozasiran)在乳糜微粒血症中的作用机制 .............................. 13 图表 4：REDEMPLO (Plozasiran)在 Palisade 临床试验的数据 ................................ 15 图表 5：Arrowhead 新一代 TRiM 平台构建的 TfR1 配体偶联 siRNA 作用机制 ......... 15 图表 6：10-11 月国内新药申报上市情况（截至 2015/11/28） ............................ 17 图表 7：10-11 月医药跨国交易情况（截至 2025/11/28） ................................... 17 图表 8：10-11 月医药跨国交易情况（截至 2025/11/28） ................................... 18 3 / 23 一、产业前沿 前沿动向：CRISPR-GPT，当 AI 遇到基因剪刀，神功顿悟 根据 2025 年 11 月《药物发现新闻》报道，一位在基因编辑方面经验非常有限的清华大学本科生在访问斯坦福大学时，借助一种名为 Crispr-GPT（成簇规律间隔短回文重复序列-生成式预训练变换器）的新型 AI 工具，首次尝试就成功关闭了肺癌细胞中的目标基因。而这对于新手研究人员来说，是一个难以企及的实验里程碑。CRISPR-GPT 代表了人工智能与基因编辑交叉领域的一个新兴趋势。我们相信，跨界科技的交叉应用，将会使得生物医药的创新以超越历史的速度推进。  CRISPR，于 2012 年首次引起广泛关注，当时研究人员