以自信和专注进行创新：通过利用新型工具和方法，提升设计、规划和试交付中的可预测性和质量

白皮书第二部分，四部分系列之一，重点介绍临床研究中的关键创新以自信和专注进行创新RAJA SHANKAR , 机器学习副总裁，IQVIASTEPHEN HAMPTON , 企业架构部总监——生成式人工智能，IQVIA通过利用新型工具和方法，提升设计、规划和试交付中的可预测性和质量 3 3 4 5 5 6 7 8 8 8 9将IQVIA医疗级AI®融入临床前分析 5目录关于作者自信的基础：准备和可预测性向规范性分析演化的过程更自信的选择：规划与设计中的关键创新临床开发规划进展一、了解资产的属性和临床环境II. 基于人工智能的洞察力推动协议优化III. 快速生成招生策略场景IV. 通过有针对性的监管情报加速站点启动展望未来：自主AI日益增长的作用结论 iqvia.com/rds | 3在探索用于提高临床试验可预测性的具体方法之前，需要考虑临床试验中高级分析的发展演变，这些分析正变得越来越复杂。增强的自动化、更强大的数据生成以及人工智能的应用——包括生成式人工智能和代理式人工智能——正改进临床试验计划、设计和运营策略中使用的分析。向规范性分析演化的过程而且今天，随着高度先进、尖端的科技工具越来越多地可用，以便更好地为决策提供信息，赞助商及其CRO合作伙伴能够增强在设计与规划、试验管理方面的成功和质量的预测性，这比以往任何时候都更加显著。随着更先进、更尖端的技术和工具越来越多地可用，以便更好地为决策提供依据，赞助商及其CRO合作伙伴可以增强在设计、规划和试验管理方面的成功性和质量的可预测性。一般来说，临床开发中使用的分析技术正从纯粹的描述性（总结历史数据）发展到预测性（预测未来事件），现在已进入规范性领域——这超越了预测，建议采取具体行动以实现预期结果（见图1）。例如，预测性分析可能根据患者的病史和当前状况评估其发生不良事件的可能性。而规范性分析则进一步建议制定定制的治疗方案以降低该风险。自信的基础：准备和可预测性这些高级分析功能正在改善研究人员可用的工具，以帮助他们识别和降低风险、增强信心并提高可预测性。本文概述了赋能早期规划、设计和临床试验全程中更好决策的一些关键创新领域和技术。通过审慎利用这些进步——结合改进的数据生成、专业知识和领域经验——申办者和CROs可以在利用创新以实现其临床试验项目更好结果方面更有信心。同样地，在当今快速发展的临床研究生态系统中，通过周密的计划和管理来防范风险仍然是成功设计和实施的基础——确保受试者安全，保护数据质量，及时达成里程碑，优化患者招募和保留，并提升端到端的效率。生活充满风险，这是无法回避的。在我们生活的各个方面——无论是买车、开始新职业还是进行投资，总有事情可能不会按预期发展。为了在我们的日常生活中顺利前行，我们必须为不可预知的事件做好准备，并制定应急计划。我们的选择越有信息量，成功的机会就越大。 图2：提升试验计划、设计和执行中可预测性和信心的关键创新。图1：分析的演变性质、复杂性和潜在价值。4 | 自信专注，勇于创新规定性超越了预测以建议采取具体行动来实现预期结果。描述性聚焦于总结历史数据提供清晰的过去事件图像，趋势，和模式。预测使用历史数据，统计模型，和机器学习到预测未来事件。监管情报利用庞大的历史数据为了提供细致的见解本地监管要求。临床试验方案制定有助于确保临床发展计划优化了成功概率且满足赞助方的目标。协议优化协议增强以减少患者负担和减轻试验复杂性的潜在挑战站点资源或技术。注册建模显著增强速度和准确性预测国家-特定注册率。在临床试验生态系统中有几个创新领域，IQVIA 正致力于采用新颖方法，以实现更精确的临床开发规划、设计和执行——通过在整个过程中降低风险（见图2）。这些领域包括：预测分析可以根据患者的病史和当前状况评估其经历不良事件的可能性。而规范性分析则进一步推荐定制化的治疗方案以降低该风险。更自信的选择：规划与设计中的关键创新• 临床开发计划 • 研究设计优化 • 国家、中心和入组策略 • 国家特定法规和合规 fi • • , 图3：评估试验设计的关键因素分类。iqvia.com/rds | 5科学技术可行性stcien tnic f easibsinleeipttyrteioleos,gy by试验设计加权变量监管批准商业潜力监管批准• 国家特定监管道德和法律合规• 物流，API文档，tMfs，数据隐私—之前协议设计商业潜力• 分子潜在市场值,风险和发展通路• 机会图谱和优先级人工智能和机器学习赋能解决方案使赞助商能够更清晰地了解最佳目标、适应症以及最适合特定资产的患者群体。以下是三个整合了医疗保健级人工智能的近期进展范例® 和/或机器学习来增强临床开发计划的严谨性。这包括使用医疗级人工智能® 艾昆纬的专有、更高等级的人工智能，旨在满足生命科学和医疗保健领域所需的精确度、速度和信任水平。整合 IQVIA 医疗级 AI ® 进入临床前分析在临床开发规划中必须考虑广泛的因素，并且这些早期决策可以通过稳健的算法、广泛的历史数据、人工智能和专业知识领域进行增强。结合高级分析的新方法和途径可以帮助赞助商在资产和投资组合层面做出更明智的投资决策，并确保临床开发计划优化成功概率并满足赞助商对其资产的 objectives。临床开发规划进展一、了解资产的属性和临床环境将一项研究用医疗器械推向市场的一项重大挑战是制定一个合理的临床开发计划，该计划必须评估一系列潜在的复杂情况以优化开发策略（见图3）。在IQVIA，专业知识与人工智能/机器学习解决方案的独特结合正有助于优化临床开发规划——协助评估包括科学可行性、监管批准和商业潜力在内的诸多因素。传统上，研究开发计划的制定是手工进行的，这非常劳动密集且耗时。由于难以及时调整变化中的变量，它也可能不够准确。人工智能和机器学习的集成——结合强大的数据分析和专业领域知识——已使开发计划更加严谨、高效和可定制。U iV rn mia em eb giili oe atnty ,m dv pe ii od nva picedi ula ss al te tn ma ioe ed nep ar ei ie qdes uen哦，你m tsrc d 6 | 以自信和专注进行创新一项在临床试验中正在开创的显著进展是方案数字化。类似于Spotify通过将音频编码成能够实现更广泛分发和利用的格式来数字化音乐一样，方案数字化使方案信息能够从各种格式中提取出来并集成到先进的工具和技术中。因此，这项技术提供了促进情景规划以指导设计决策——在更下游——以快速生成用于分析的报告的能力。结果，将方案与人工智能工具——包括GenAI代理——进行“数字化连接”为应用高级分析以提升端到端质量、效率和决策力打开了新的机遇。分析潜在安全风险和目标可及性（确定资产能否安全有效地与特定生物靶点相互作用）评估开展临床试验的可行性及对研究发展起关键作用的其他因