医药生物行业AI%2b新药研发系列报告(一)：人工智能赋能新药研发，降本增效潜力巨大

请务必阅读正文后的声明及说明 [Table_Info1] 医药生物 [Table_Date] 发布时间：2025-02-12 [Table_Invest] 优于大势 首次覆盖 [Table_PicQuote] 历史收益率曲线 [Table_Trend] 涨跌幅（%） 1M 3M 12M 绝对收益 7% -10% -1% 相对收益 3% -4% -17% [Table_Market] 行业数据 成分股数量（只） 477 总市值（亿） 55995 流通市值（亿） 27056 市盈率（倍） 37.17 市净率（倍） 2.46 成分股总营收（亿） 24972 成分股总净利润（亿） 1583 成分股资产负债率（%） 38.75 [Table_Report] 相关报告 《安泰科技：四大业务板块协同发展，非晶合金有望成为新增长点》 --2024.11.12 《锡业股份：全球精锡产量第一，有望受益于锡价上涨》 --2024.10.15 [Table_Author] 证券分析师：赵宇天 执业证书编号：S0550524020002 13127688932 zhaoyt@nesc.cn [Table_Title] 证券研究报告 / 行业深度报告 AI+新药研发系列报告（一）：人工智能赋能新药研发，降本增效潜力巨大 报告摘要： [Table_Summary] 新药开发是一个复杂的过程，面临研发时间长、研发综合成功率低，研发平均成本不断增加等挑战。开发一种新药从最初的想法到最终产品的推出，大致可分为药物发现、临床前研究、临床研究和上市四个阶段。近年来，新药研发中位时间长期保持在 10 年以上，临床阶段研发综合成功率整体处于较低水平。此外，获批新药数量增长缓慢，研发支出快速增长，导致新药研发效率维持低位，开发新药的 3 年滚动平均成本已增加至 37.2 亿美元。 2024 年诺贝尔化学奖或为新药研发指明方向，人工智能有望在新药研发领域发挥关键作用。大卫·贝克开发了计算机方法创造以前不存在的蛋白质，戴米斯·哈萨比斯和约翰·江珀利用人工智能从氨基酸序列中预测蛋白质的三维结构，人工智能在上述研究成果中均占据重要地位。目前，深度学习是机器学习新的研究方向，相关算法近年来发展迅速，有望持续开拓在新药研发领域的应用。 药物开发主要涉及几个阶段，包括靶点识别、药物发现、临床前研究、临床试验、监管批准和上市后监测，人工智能在新药研发各个阶段均有应用潜力： （1）靶点确认：人工智能通过使用公开获取的组学数据和文本数据或合成数据，应用多种靶点选择标准，提高新靶点和新疗法的开发效率，从而改变药物发现的过程。 （2）化合物的虚拟筛选和从头设计：SBDD 产生候选药物的方法主要包括虚拟筛选和分子生成。虚拟筛选在 CADD 中起到关键作用，人工智能可提高其效率。人工智能推动 AIDD 快速发展，驱动药物从头设计。 （3）ADMET 预测：药代动力学性质和毒性问题是影响新药研发的关键因素。基于人工智能的 ADMET 预测可以在药物研发的早期阶段及时发现导致化合物难成药的重要特征，在药物的筛选、开发和评价过程中发挥着重要作用。 （4）化学合成：化学合成是小分子药物发现的瓶颈之一。人工智能助力CASP，有望使合成阶段加速以及减少新分子实体合成的失败。此外，自动化合成与设计、测试和分析技术相结合形成设计-制造-测试-分析（DMTA）循环，深度学习使 DMTA 循环的效率显著提高。 （5）菌群标志物发现：人工智能从高维、复杂的菌群数据中识别出更精确的菌群标志物，进而提高疾病预测和诊断的准确性。 （6）药物再利用：人工智能能够从庞大复杂的数据中挖掘出信息和规律，已成为药物再利用的有效工具，可加快研发速度，降低研发成本。主要方法包括基于网络的模型、基于结构的方法和机器/深度学习方法。 （7）临床试验：人工智能可以帮助优化患者队列选择，为患者招募提供帮助并改善患者监测，从而辅助临床试验设计。 风险提示：AI 在新药研发领域的应用不及预期的风险；AI 赋能的新药临床试验进展不及预期的风险；“黑盒”问题导致模型输出结果难以解释的风险。 -20%-10%0%10%20%30%2024/22024/52024/82024/11医药生物沪深300 请务必阅读正文后的声明及说明 2 / 34 [Table_PageTop] 医药生物/行业深度 目 录 1. 新药研发面临研发时间长、研发综合成功率低，研发平均成本不断增加等挑战 ................................................................................................................... 4 2. 2024 年诺贝尔化学奖揭晓，AI+新药研发或成未来发展方向 .................... 10 2.1. 2024 年诺贝尔化学奖聚焦蛋白质，人工智能起到关键作用 ............................................ 10 2.2. 深度学习作为人工智能和机器学习新的研究方向，近年来发展迅速 ............................. 13 3. 人工智能赋能新药研发各个阶段，AI+新药研发潜力巨大 ......................... 16 3.1. 人工智能辅助药物靶点确认 ................................................................................................. 16 3.1.1. 实验法根据亲和力、化学遗传学和比较分析来确认靶点 ..................................................................... 17 3.1.2. 多组学数据与人工智能算法结合的靶点识别方法前景广阔 ................................................................. 20 3.1.3. 人工智能驱动靶点识别，有望提高新靶点的开发效率 ......................................................................... 20 3.2. 人工智能赋能化合物的虚拟筛选和从头设计 ..................................................................... 21 3.2.1. 虚拟筛选在 CADD 中起到关键作用，人工智能可提高其效率 ............................................................ 24 3.2.2. 人工智能快速发展，AIDD 凭借更高效率获得关注 .......