2023迅猛新分子白皮书

1 “迅猛新分子”白皮书 药明康德内容团队出品 2023 年 11 月 2 卷首语 当新分子浪潮汹涌而至 以细胞疗法、基因疗法、抗体偶联药物以及 RNA 疗法等为代表的新分子治疗模式，正迎来快速发展期。对于整个医药行业的研发格局，这些疗法无疑带来颠覆性的变革。 从近年来已获批准新药和生物医药公司最新研发管线来看，新分子类型（New Modality）疗法的研发步伐越发疾进。全球监管机构也认识到其潜能，为其开发进程提供了众多指导及促进措施。 毫无疑问，新分子疗法在疾病治疗中的优势备受瞩目。首先，如基因疗法、反义寡核苷酸（ASO）及 RNAi疗法等，能够靶向传统疗法无法靶向的疾病，为应对疾病提供更广泛治疗选择。即使对传统疗法可靶向的疾病，新分子类型疗法也有望提供更安全、更有效的治疗方式，造福更多患者。 另一个优势在于，新分子治疗模式可以进行模块化设计，且其模块可根据不同靶点进行更换。这就意味着，随着技术平台的成熟，新疗法可以在相对较短时间内开发出精准的治疗方案。 更重要的是，基因疗法与细胞疗法为“治愈”难治疾病提供了可能性，如通过一次治疗即有可能“治愈”疾病。例如，全球首位接受 CAR-T 治疗的患者 Emily Whitehead 已健康 10 年，另两名接受 CAR-T 治疗的成年患者也已健康十载。 我们相信，随生物医药技术日新月异，各种创新治疗模式层出不穷，将对生物医药行业产生深远影响。不难预见，细胞和基因疗法发展迅猛，正在引领新一轮产业浪潮。同时，包括寡核苷酸疗法、蛋白降解剂、肽类药物等创新疗法也在同时积极发展，有望为患者提供更丰富的治疗选择。 在此“迅猛新分子”白皮书中，我们将展现来自全球领域 50 多位新分子疗法先锋的独家访谈。他们将带来对于新分子类型药物研发现状、挑战和趋势的深刻洞见。让我们掀开新的篇章，并一道期盼，在创新力量的驱动下，生物医药产业的未来会更加蓬勃发展，也将更好地造福人类健康！3 目录 卷首语 ........................................................................ 2 当新分子浪潮汹涌而至 ...................................................... 2 综述 .......................................................................... 5 一图看懂：新分子治疗大潮汹涌而来 .......................................... 5 攻克“不可成药”，这些进展你都知道吗？ ................................... 9 批准数创新高，一文看懂细胞和基因疗法最新趋势 ............................ 15 RNA 疗法时代，谁能成为产业“新宠儿”？ ................................... 20 奇迹 or 契机？细胞与基因疗法的破局之道 ................................... 24 人物访谈 ......................................................................29 俞立教授领衔创立，天使轮融资超亿元，迈格松生物有何特色？ ............... 29 姜伟东博士创立，Pre-A 轮融资超 1 亿元，这家新锐有何特色？ ............... 34 立凌生物王文博博士：未来十年，TCR 疗法有望百花齐放！ .................... 38 领诺医药韩照中博士：创新药研发道路虽曲折，但前途是光明的！ ............. 43 吸引罗氏子公司超 1.9 亿美元合作，神曦生物有何特色？ ..................... 48 邦耀生物郑彪博士：未来细胞可变成“微型药房” ............................ 53 让细胞疗法成为一劳永逸的治愈性疗法！这家新锐的策略是？ ................. 58 3 年攻克不可成药靶点进入临床，新锐凭何快速实现飞跃？ .................... 63 新景智源彭松明博士：两年内将推动 2~4 款 TCR-T 产品进入临床 ............... 71 1 亿美元助推反义寡核苷酸疗法，这家 RNA 新锐如何增强基因表达？ ........... 76 AAV 也能递送大型基因，这家新锐如何突破载体局限？ ........................ 80 利用深度学习技术挑战“不可成药”界限，这家新锐打算怎么做？ ............. 83 首款基因疗法获批临床，C 轮融资达数亿元，辉大基因有何特色？ ........... 87 当 XDC 遇上纳米技术，将碰撞出怎样的火花？丨专访张富尧博士 ............... 92 泽生科技周明东博士：专注 23 年，只为患者开发中国原研新药！ .............. 96 柏全生物创始人许杰博士：抗肿瘤新靶点的探寻需要敬畏生命之心 ............ 101 聚焦“难以成药”靶点，3 款产品已进入临床，勤浩医药有何独特之处？ ........... 105 A+轮融资超亿元，首款产品即将申报上市，宁丹新药有何特色？ ................... 111 A+轮融资超 2 亿元，开发创新 rAAV 基因疗法，至善唯新有何特色？ ................ 116 贝斯生物徐天宏博士：立足碱基编辑等底层技术，开发突破性 CGT 疗法！ ........... 121 手握基因组“铅笔和橡皮”，我们能为患者带来什么？ ........................... 126 可瑞生物谢兴旺博士：未来 10 年，TCR 疗法有望迎来这些里程碑进展！ ............ 131 更快发现新靶点，这种技术能打开研发新大门吗？............................... 136 融资近一亿美元攻克“不可成药”，这家新锐打算怎么做？ ....................... 139 用微生物攻克肿瘤微环境，他们是怎么做到的？| 迅猛新分子 ..................... 141 癌症为什么难治？要怪就怪这种 DNA ........................................... 144 标新生物杨小宝博士：未来 10 年，蛋白降解药物将进入百花齐放的时代 ............ 147 重建人体免疫平衡，这种“活疗法”能如何治愈疾病？ ........................... 151 利用表观遗传调控技术，打造新一代基因编辑疗法！ ............................. 154 能啃下实体瘤这块硬骨头，新型细胞疗法有哪些独到之处？ .