医药魔方：CAR-T细胞疗法研发现状与发展趋势

Jun 27, 2023新药数据部2023.06.27CONTENT 123CAR-T赛道发展迅速，已达重要里程碑•中国步入CAR-T商业化时代，CAR-T赛道国内融资金额走高，发生大额license-out事件CAR-T细胞疗法的研发现状：热度持续，竞争加剧•CAR-T疗法中外研发进度相当，靶点与适应症相对集中，初步展现治疗实体瘤积极疗效CAR-T细胞疗法面临的挑战与研发应对策略•CAR-T细胞疗法面临研发、生产、准入、可及度与支付等多重挑战，技术平台与设计策略或成为未来核心竞争力CAR-T赛道发展迅速，已达重要里程碑靶向CD19的CAR用于治疗非霍奇金淋巴瘤首个报道4细胞免疫治疗与CAR-T细胞疗法发展历程肿瘤浸润淋巴细胞（TIL）用于治疗癌症LAK细胞（lymphokine-activated killer cells）用于治疗癌症1984198619901992开始进行T细胞改造1993第一代CAR问世20001994抗体特异性T细胞用于人体2003靶向CD19的第二代CAR诞生1998CD28共刺激信号被用于T细胞改造2006TCR疗法用于治疗黑素瘤2007首个靶向CD19的CAR-T细胞药物递交IND申请201020102013CD19 CAR-T治疗ALL的首个临床结果发布20202017CRISPR基因编辑技术用于CAR-T设计FDA首次批准CAR-T细胞治疗药物上市（Kymriah）数据来源：MSCLC官网，Anurag K Singh, et al. (2020) Lancet Oncol，PharmaGO®数据库，医药魔方整理首款国产CAR-T向CDE递交临床申请2020国内首款异体CAR-T获批临床2021NMPA首次批准CAR-T细胞治疗药物上市（阿基仑赛/Yescarta）5在政策、资本、科技三个方面的推动下，CGT疗法的发展条件逐步成熟数据来源：MedAlpha®数据库49109164207241310319490642419253233718097178151202119%2%13%201419%20131117%201513%201612%2017201882020%20192022202022%26%38150120189239274399587570CGT企业融资事件占比CGT企业融资事件其他企业融资事件中国医药企业历年融资事件数及CGT融资事件占比CGT行业发展影响因素全球各主要地区药品监管机构针对CGT的认识更加全面，注册路径更加清晰，从审慎对待转向鼓励开发，相关法规、指导原则更加完善CGT研发企业越来越受到资本市场的青睐，在医药行业整体遇冷的大环境下，中国CGT研发企业融资逆势增长，融资事件占比接近30%随着更加多样的载体递送系统和基因编辑工具的出现，CGT领域的技术取得了突飞猛进的发展，越来越多的创新疗法成为可能6CAR-T赛道投融资事件在近两年有所增加，国内融资金额走高63032677592156134221711%2021202026%6%20186%20165%3%112%2017452019520223233718097178151中国医药企业CAR-T融资事件及CGT融资事件占比全球及中国CAR-T企业历年IPO事件数量111113711113220212019201320152022201420162017 201820202202069中国CAR-T企业IPO事件其他地区CAR-T企业IPO事件数据来源：MedAlpha®数据库，数据更新时间截止至2023年5月31日，大额融资事件统计范围为早期至D轮及后期轮次。中国医药企业CAR-T融资事件占比中国医药企业CAR-T融资事件中国医药企业CGT融资事件Ø中国CAR-T细胞治疗企业自2020年迎来蓬勃发展，融资金额走高，多家企业单次融资金额超过亿元人民币中国CAR-T赛道大额融资事件企业名称最新融资时间最新融资轮次融资金额西比曼2021-09-29A轮1.2亿美元北恒生物2021-03-24B轮8000万美元驯鹿医疗2023-01-18C1轮近5亿万元人民币博雅辑因2021-04-21B+轮4亿元人民币华道生物2021-11-01D轮数亿元人民币恒润达生2021-04-26C轮数亿元人民币博生吉2022-01-07B轮数亿元人民币7已上市及申请上市CAR-T细胞疗法产品统计药品名称靶点药理类型获批适应症公司地区及首次获批时间EUUSCNJPKymriahCD19CAR-TAML, DLBCL, FLNovartis201820172019YescartaCD19CAR-TDLBCL, PMBCL, FLKite，复星凯特2018201720212021TecartusCD19CAR-TMCL, B-ALLKite20202020CarteyvaCD19CAR-TDLBCL, FL, PMBCLJW Therapeutics2021AbecmaBCMACAR-TMMBMS202120212022BreyanziCD19CAR-TDLBCL, FL, PMBCLBMS202220212021CarvyktiBCMACAR-TMMJanssen，传奇生物202220222022ARI-0001CD19CAR-TAMLHospital Clínic of Barcelona药品名称靶点药理类型适应症公司中国研发阶段其他地区研发阶段伊基仑赛BCMACAR-TMM信达生物，驯鹿医疗申请上市US phase I泽沃基奥仑赛BCMACAR-TMM科济药业申请上市US phase I/II赫基仑赛CD19CAR-TB-ALL合源生物申请上市-已上市申请上市数据来源：NextPharma®数据库，数据更新时间截止至2023年5月31日AML：急性髓系白血病，DLBCL：弥漫性大B细胞淋巴瘤，FL：滤泡性淋巴瘤，PMBCL：原发纵隔B细胞淋巴瘤，MCL：套细胞淋巴瘤，B-ALL：B细胞急性淋巴细胞白血病， MM:：多发性骨髓瘤8Yescarta销售额超10亿美元，CGT的开发达到重要里程碑数据来源：NextPharma®数据库；Carvykti 2022年销售额尚未公布，统计时以估值计算。77627847413026445687205631641825873881765366952991,160442020201820172019420211,71320223407341,0812,715+68%BreyanziYescartaKymriahTecartusAbecma倍诺达CarvyktiCAR-T上市产品历年销售额（$ m）上市产品简介Yescarta（Gilead Sciences；复星凯特）Gilead 的Yescarta（阿基仑赛）由于2022年4月获批2线大B细胞淋巴瘤，销售额大幅增长，达11.6亿美元，同比增长66.9%，是首个销售额超10亿美元的CAR-T产品。Tecartus（Gilead Sciences）Tecartus是首个获批MCL的CAR-T产品，2022年销售额达2.99亿美元。Kymriah（Novartis）Kymriah由于价格较高，同时受到同类产品竞争，2022年的