医药行业洞察简报：澳大利亚细胞和基因治疗产品(CAGT)的临床开发(英译中)

洞察简报澳大利亚细胞和基因治疗产品（CAGT）的临床开发 目次为何选择澳大利亚进行CAGT试验？ 1成熟的研发生态系统 2在澳大利亚设立并受到欢迎的法规途径 3IQVIA，澳大利亚领先的合同研究组织（CRO） 5艾昆纬全球版图 6 品质成本效益1 | 澳大利亚细胞和基因治疗产品（CAGT）的临床开发为何选择澳大利亚进行CAGT试验？成熟的CAGT临床研究基础设施高质量数据接受全球监管机构已建立监管途径Leading CAGT clinicians and expertsCAGT顶级临床医生和成本效益速度关于交付的简单监管的框架快速启动，快速批准地方卓越全球战略CTN：临床试验通知，IND：新药研究申请，IB：研究员手册，PICF：参与者信息和同意书，IBC：机构生物安全委员会，FDA：食品药品监督管理局，EMA：欧洲药品管理局，KOL：关键意见领袖CTN方案（无需IND申请）适用于合格试验所需文件最少：IB/方案/PICF澳大利亚凭借其成熟的监管框架和专业知识，为CAGT临床试验树立了“黄金标准”。比在美国进行临床试验便宜得多 .研发税收激励：最高43.5% 税务退款 有利澳元汇率30-40% 相比美国，成本较低的调查研究补助金进入顾问委员会和签订的国际商业合同（IBC）全球领先的研究人员和意见领袖在澳大利亚生成的质量数据被国际监管机构接受，可用于支持申请，包括美国FDA和EMA。160CDMO合作伙伴风景iqvia.com | 2亿葵亚官网 | 2成熟的研发生态系统顶级CAGT指征GMP：良好生产规范，BLA：生物制品许可申请超过。持续进行的行业CAGT澳大利亚的审判澳大利亚医疗保健体系10个获批准的治疗中心为了管理复杂疗法，如CAR-TCAGT 经验丰富的首席研究员并且场地工作人员布里斯班健壮且发育良好的临床科研基础设施：CAGT临床试验黄金海岸珀斯阿德莱德悉尼网站设有血管分离设施自体细胞疗法墨尔本已建立的服务机构支持CAGT试验，包括供应链条和GMP生产设施Well-established regulatory pathway to fast- 建立完善的快速监管途径追踪站点启动并允许即时利用IND和BLA肿瘤学（非霍奇金淋巴瘤、实体瘤、黑色素瘤）• 自身免疫性疾病• 心血管疾病澳大利亚拥有几家成立已久且能力出众的合同研发和生产组织（CDMO），为药物研发和生产提供全方位支持，包括高级治疗方案。1 时间线：约7-10天时间线：约6个月临床试验批准（CTA）3 | 澳大利亚细胞与基因治疗（CAGT）产品临床开发临床试验通知（CTN）在澳大利亚设立并受到欢迎的法规途径体外产品在体产品四类生物制品处方药监管通道指南澳大利亚监管指南 for生物制品（ARGB）澳大利亚监管指南 for处 方药品（ARGPM）涉及临床试验开始前的评估过程审查相关但仅限于科学数据。这可能包括临床前和早期临床数据TGA的关注重点是产品安全HREC的责任：» 审查拟议试验方案的科学研究与伦理方面» 批准临床试验的实施TGA不对根据此方案提交的临床试验数据进行评估。• 简易临床试验通知（CTN）• 研究者手册（IB）• 仅协议提交澳大利亚已建立了针对CAGT临床试验的监管途径。其中大多数试验得益于快速的监管启动流程，尤其是在被归类为处方药时。常见的提交途径包括：一个通知方案用于临床试验提交• 相反，数据在提交给TGA之前将由人体研究伦理委员会（HREC）进行审查和批准。2 **2. 拟建设施描述iqvia.com | 4两种OGTR许可证类型：涉及转基因生物的审判没有是的超出范围(无需OGTR许可证)含有活体转基因成分生产病原体？没有是的可能被丢弃或者排泄？超出范围(无需OGTR许可证)或者免除处理是的没有涉及 故意DIR发行许可证要求处理不涉及故意释放（DNIR）需要许可约150个工作日（无需申请费）约90个工作日（无需申请费）1. 关于转基因生物（GMO）拟议活动的描述3. 遵守相关标准和指南4. 机构生物安全委员会（IBC）的认可许可证持有者需根据《基因技术（GT）法案》进行认证。转基因生物许可申请可以在提交给HREC的同时提交给OGTR，如果需要CTA，则同时提交给TGA。任何涉及转基因生物或处方药的生物医学可能需要机构生物安全委员会（IBC）的审查和基因技术监管办公室（OGTR）的许可。IQVIA具备充足的能力支持这一流程，利用其丰富的经验确保完全合规并顺利启动试验。交易不涉及故意排放（DNIR）关键信息需包含在转基因生物许可证申请中：涉及故意排放（DIR）到环境中的交易 市场准入和政策制定员工流动率低，为您的试验带来稳定性。• 澳大利亚和新西兰最大的CRO，员工超过1100名IQVIA，澳大利亚领先的合同研究组织（CRO）全球覆盖，地方影响本地存在CAGT专注团队澳大利亚支持更智能审判规划网站IQVIA AdBoard 及时反馈方案以加强试验准备网站网络支持从临床前到上市后的CAGT产品5 | 澳大利亚细胞和基因治疗（CAGT）产品临床开发CAGT卓越中心为临床试验提供医疗和科学专业知识支持在澳大利亚CAGT研究管理团队（SMT），专注于CAGT临床试验的运营化在澳大利亚• IQVIA的地域覆盖能力和全球实力，使赞助商能够将新国家无缝融入CAGT调查产品的多区域开发计划中• 两个绝佳地点 并且 14个合作伙伴网站 提供在招聘、留存、速度和质量方面的可靠表现。一位专门的网站关系经理提供 正在进行的 紧密支持以确保快速解决问题并促进更顺畅的合作艾昆纬的咨询团队将助力澳大利亚复杂的市场准入和政策环境导航端到端策略：CAGT的商业化、政策制定、利益相关者参与和卫生技术评估（HTA）专业领域供应商网络获得澳大利亚CAR-T储存和运输中包括仓库和运输链的复杂物流认证42%14%23%22%21%25%15%9%29% 治疗方式联系IQVIA今天：bryce.davies2@iqvia.com艾昆纬全球版图iqvia.com | 6宜活网 | 6准备好将您的试用扩展到澳大利亚了吗？关键模态：顶级CAGT治疗领域CVRM：心血管、肾脏与代谢，Tx：治疗肿瘤学CNS.罕见疾病CVRM基因传输细胞传输RNA治疗其他基因改造细胞RNA疗法5/19 (26%)包括两个完整的节目细胞疗法与组织工程5/37 (14%)在澳大利亚，应对临床试验和市场准入的复杂性需要深入的地方知识和监管专业知识。艾昆纬结合广泛的CAGT专业能力、强大的站点网络和创新的科技，帮助您精确、自信地推动试验。3. RNA疗法（siRNA、ASO、mRNA）艾昆纬参与了以下药物的临床试验开发： 17个批准的CAGT产品 (20%)基因编辑细胞疗法（CAR-T、CAR-NK、TCR-T、CAR-M、HSC等）2. 非基因改造细胞疗法（间充质干细胞疗法）基因治疗7/30 (23%)包括体内和体外 联系我们© 2025。版权所有。IQVIA®这是一个在美国、欧盟和其它多个国家注册的商标。12.2025.APBryce Daviesbryce.davies2@iqvia.comiqvia.com艾奇韦亚网站