医药行业周报：小核酸药物，海内外抢滩技术高地

http://www.huajinsc.cn/1 / 22请务必阅读正文之后的免责条款部分2026 年 03 月 16 日行业研究●证券研究报告医药行业周报小核酸药物：海内外抢滩技术高地投资要点 技术优势与机制：小核酸药物作为新一代基因治疗药物，通过调节基因表达靶向疾病根源，具有靶点广（突破蛋白质不可成药性限制）、给药频次低（适合慢性病管理）、开发成功率较高（尤其在罕见病领域）等优势。作用机制包括 siRNA降解 mRNA、ASO 调节蛋白质表达等。 市场增长潜力：全球小核酸药物市场持续扩容，规模从 2019 年的 27 亿美元增至 2023 年的 46 亿美元，年复合增长率（CAGR）达 14.3%。据弗若斯特沙利文数据，预计到 2033 年将增长至 467 亿美元，2023-2033 年 CAGR 为 26.1%。其中，siRNA 药物因效价高、持久性强，市场份额快速提升（从 2019 年的 6.2%增至 2023 年的 36.7%），成为未来主导方向。 应用领域扩展：小核酸药物从罕见遗传病（如脊髓性肌萎缩症 SMA、杜氏肌营养不良 DMD）向慢性病（如高血脂、高血压）和重大疾病（如心血管疾病、乙肝）拓展。代表性药物如 Inclisiran（降脂 siRNA）验证了其在慢病领域的潜力，实现“半年一针”的长效治疗。 递送系统是关键壁垒：递送技术（如 GalNAc 偶联、LNP 脂质体）是小核酸成药的核心挑战，目前肝靶向技术（如 GalNAc）较为成熟，但肝外组织靶向仍待突破。企业如 Alnylam（siRNA 龙头）和 Ionis（ASO 龙头）通过平台化技术构建竞争壁垒。 投资建议：小核酸领域是近年来的研发热点，其技术壁垒高、市场增长快，且正从罕见病向慢性病等重大疾病拓展。投资应聚焦于拥有核心技术平台（如高效递送系统）和前沿管线的企业。建议关注：1）拥有核心技术平台的企业：瑞博医药、前沿生物、中国生物制药等；2）具备差异化优势管线的企业：信达生物、石药集团、信立泰、必贝特等。 风险提示：研发失败与进展不及预期风险；市场竞争加剧风险；政策与支付环境变化风险；数据披露不及预期风险；知识产权纠纷风险等。投资评级领先大市(维持)首选股票评级一年行业表现资料来源：聚源升幅%1M3M12M相对收益-2.04-3.16-7.34绝对收益-1.8-0.539.26分析师刘颢然SAC 执业证书编号：S0910525060002liuhaoran@huajinsc.cn相关报告医药：KARS 抑制剂：肿瘤治疗的蓝海赛道2026.1.6药明康德：TIDES 爆发驱动业绩超预期，绑定创新药浪潮-华金证券-医药-公司快报-药明康德 2025.9.28泰恩康：业绩短期承压，CKBA 潜在空间广阔2025.8.27京新药业：核心业务逐步稳健，创新管线突破在即 2025.8.27行业周报http://www.huajinsc.cn/2 / 22请务必阅读正文之后的免责条款部分内容目录一、小核酸药物现状和展望................................................................................................................................ 3（一）小核酸药物的前世今生......................................................................................................................3（二）小核酸药物的研发现状......................................................................................................................5（三）递送系统是小核酸药物研发的核心壁垒.............................................................................................9（四）小核酸药物领域的重点公司.............................................................................................................11（五）投资建议......................................................................................................................................... 17二、医药行业行情回顾......................................................................................................................................17三、医药周度要闻回顾......................................................................................................................................19四、风险提示.................................................................................................................................................... 19图表目录图表 1：各类核酸药物的作用机制示意图............................................................................................................3图表 2：小核酸药物的发展历程.......................................................................................................................... 4图表 3：小核酸药物的主要类别及特点............................................................................................................... 5图表 4：2019-2033E 全球小核酸药物市场规模（十亿美元）...................................................................