2025年度临床试验综述-创新监管与可持续

1│2025年10月 版权所有©️ 2025 Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。 白皮书 年度临床试验综述 2025年版：创新、监管与可持续 2025年10月 Shannon Fisher 肿瘤学副总监 Heidi Chen 研究与商业服务副总监 2│2025年10月 版权所有©️ 2025 Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。 年度临床试验综述 目录 引言：总体试验活动 3 按治疗领域划分的临床试验活动 5 试验活动阶段 9 2024年临床试验启动的主要疾病领域 11 罕见病试验 13 2024年临床试验启动的主要企业申办方 19 十大最活跃申办方的主要疾病领域分布 21 试验活动地域分布概览 23 按国家和治疗领域划分的临床试验 26 临床试验展望：人工智能、多样性与试验设计 29 结论性观点 31 参考文献 32 作者介绍 33 3│2025年10月 版权所有©️ 2025 Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。 年度临床试验综述 引言：总体试验活动 欢迎查阅《2025年度临床试验综述报告》。2024年，多重因素的交织影响促使全球试验启动策略发生转变。影响因素包括：新冠疫情后试验数量的自然回落、骤然升级的以色列-哈马斯冲突、仍在持续的俄乌战争，以及美国新政府推出的全新监管法规。在全球监管层面，对多元化、公平与包容性的要求正持续加强，推动临床试验设计在种族、性别、性别认同及地域代表性等方面不断完善与拓展。此外，在临床试验的受试者招募、数据审阅与共享以及适应性设计环节，人工智能与机器学习模型的应用已成为重要推动力。 遵循本系列年度报告的固定体例，本综述系统梳理了2024年度启动的I–III期临床试验，重点从治疗领域、疾病类型、申办方结构与地域分布等维度，与历年同期数据展开对比分析。 截 至 2025 年 6月 ， Trialtrove 共 收 录 并 分 析 了10,503项在2024日历年度披露启动日期的I–III期临床试验（涉及至少一种研究药物），详见表1。 如表1数据显示，2023至2024年间，全球临床试验启动总数增长5.5%，虽低于2022至2023年间9.4%的增幅，但仍呈现稳定扩张态势。从申办方构成来看，制药企业仍是临床研究的主导力量。2024年，由药企发起的临床试验占总量的67%，但年度增长率仅为3.6%，较2023年11%的增幅明显放缓。这一增速回落，在一定程度上反映出行业整体活跃度有所减弱。 4│2025年10月 版权所有©️ 2025 Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。 年度临床试验综述 表1：2017–24年I–III期临床试验数量与增长情况 试验启动年份 2024 2023 2022 2021 2020 2019 2018 2017 试验数量 10,503 9,959 9,104 10,410 9,819 7,765 7,606 6,794 同比增长率（%） 5.50% 9.40% -12.5% 6% 26% 2% 12% 12% 药企发起的试验 7,048 6,801 6,151 6,646 6,542 6,211 6,127 5,684 同比增长率（%） 3.6% 11.0% -7.0% 1.6% 5.3% 1.4% 8.0% 12.0% 数据来源：Trialtrove，2025年6月 在过去四期《临床试验综述》中，我们持续追踪了COVID-19相关试验的演变动态及其对其他治疗领域的溢出效应。整体来看，相关试验数量在2020年步入下行区间，虽于2021年出现短暂回升 ， 但 至 2022 年 再 次 呈 现 下 降 趋 势 。 随 着COVID-19 相 关 试 验 影 响 的 逐 渐 消 退 ， 由 非COVID领域药企发起的临床试验在2023年实现了14%的显著增长；而到本年度，该领域增长趋于平稳，增幅为5.4%。 表 2 数 据 进 一 步 表 明 ， 2022 至 2024 年 间 ，COVID-19试验的启动数量持续下降，至2024年已不足100项，标志着由疫情引发的临床研究特殊周期已基本结束。 表2：2017-2024年I-III期药企发起的试验数量及增长率 试验启动年份 2024 2023 2022 2021 2020* 2019* 2018* 2017* 药企发起的试验 7,048 6,801 6,151 6,646 6,542 6,211 6,127 5,684 同比增长率（%） 3.6% 11.0% -7.0% 1.6% 5.3% 1.4% 8.0% 12.0% 药企发起的试验（排除COVID-19试验） 6,970 6,611 5,807 6,027 5,709 6,202 – – 同比增长率（排除COVID-19试验。%） 5.4% 14.0% -4.0% 5.6% -8.0% N/A – – *数据截至2024年8月 数据来源：Trialtrove，2025年6月 为拓展研究范围，我们将深入分析治疗领域、疾病类型、申办方和地域分布以探寻更多趋势。 5│2025年10月 版权所有©️ 2025 Citeline（Norstella旗下公司）。（禁止未经授权的影印）。 年度临床试验综述 按治疗领域划分的临床试验活动 各治疗领域的增长呈现不均衡态势，其中肿瘤学、中枢神经系统及自身免疫/炎症性疾病领域处于领先地位。 如图1所示，肿瘤学领域的试验启动数量持续位居首位，占全部试验启动总量的37.2%，表明其仍是全球临床研究的核心方向。该领域的进展主要得益于免疫治疗、T细胞疗法、抗体偶联药物、双特异性抗体以及放射性药物等方向的持续突破。然而，肿瘤试验的增长率已从2023年的9.5%回落至2024年的5%，增长速度有所放缓。 中枢神经系统（CNS）领域在2024年以14.7%的增长率成为第二大研发热点，占全部试验启动量的15.7%，反映出在疼痛、抑郁症及阿尔茨海默病等方向的研发活动持续活跃。根据世界卫生组织数据1，神经系统疾病已成为全球健康损失与残疾的主要原因之一，我们预期该治疗领域在未来将继续维持其强劲的增长势头。 与此同时，自身免疫/炎症性疾病领域在2024年也实现14.6%的显著增长，占总试验启动量的14.8%。随着细胞疗法，尤其是CAR-T疗法，逐步从肿瘤学扩展至自身免疫疾病领域，其在狼疮、多发性硬化症等适应症中展现出潜在的革命性治疗突破。 心血管领域试验在2024年以15.6%的增长率位居各治疗领域之首，尽管相比2023年29.7%的高速增长有所放缓，整体发展态势依然稳健，其研发份额占总量的10.3%。该领域的持续潜力，部分源于面向老年人群的新型基因疗法与创新药物的不断涌现。 与此同时，传染病领域试验则因COVID-19相关研究的减少，增长率下降13.6%，排名从第二位回落至第五位。尽管针对抗菌素耐药性的变革性疗法仍是长期关注重点，但在疫情后阶段，该领域整体研究在规划与启动环节仍受到持续影响。此外，泌尿生殖系统疾病的研发活动在