创新药行业深度解析——高热度背后的产业逻辑

科创研究-创新药 1 大公国际：创新药行业深度解析——高热度背后的产业逻辑 文/范昱希 摘要 近年来，创新药板块在全球资本市场持续引发高度关注，多家行业内公司市值屡创新高，出海、授权交易频现，ADC、双抗、细胞治疗等前沿技术成为投资与产业热点。这一现象背后，不仅反映出市场对颠覆性疗法的强烈期待，也凸显出创新药作为科技与资本深度融合的领域所具备的独特吸引力。本文将从创新药的本质出发，系统剖析其高投入、高风险与高回报并存的产业特性，梳理政策、资本与市场需求的多轮驱动。 正文 一、创新药的核心定义：从“仿制”到“创造”的跨越 （一）基本概念 创新药，是一个相对于仿制药的概念，指的是拥有自主专利、全球此前未上市的创新药物。它之所以被称为“创新药”，是因为它代表了药物研发领域最前沿的科学突破，是真正意义上的原始发明，它创造了新的治疗可能性和市场空间，并因此享有市场独占期带来的高额回报。创新药的专利保护期为 20 年，可以独占市场，专利到期后，会允许仿制。专利悬崖（Patent Cliff），就是形容专利到期后仿制药涌入，原版创新药价格暴跌。 表 1 按创新程度对药品分类 类别 特征 仿制药 复制已上市创新药的分子结构。降低医疗成本，提高药品可及性。是“复制者”，而非“创造者” 改良型新药 在已知活性成分的基础上进行优化，如改变剂型、优化给药途径、组成新的复方制剂等。提高患者用药依从性、降低副作用、提升治疗效果。是“优化者”，核心分子仍是别人的创新 创新药 First-in-class（FIC） 全球首创，全新靶点，全新机制，从 0 到 1 Best-in-class（BIC）） 最优模仿，综合疗效同类最优 Me-better 改良模仿，效果超过原版 FIC Me-too 接近模仿，通过改造规避专利，接近原版 FIC 的效果 资料来源：公开资料，大公国际整理 科创研究-创新药 行业研究 科创研究-创新药 2 （二）行业特征 创新药研发有“三高一长”的特点：高投入、高风险、高回报、长周期。创新药有一个“三十规律”：10 年研发周期、10 亿美元投入、成功率不足 10%。例如，百济神州有限公司（以下简称“百济神州”）的抗癌新药“泽布替尼”研发历时 8 年，耗资十多亿元；PD-1 抑制剂帕博利珠单抗（Keytruda）研发周期为 9 年，2014 年被美国 FDA 批准用于黑色素瘤治疗，将晚期黑色素瘤 5 年生存率从 10%提升至 44%，但在开发其前列腺癌适应症时，2022 年到 2023 年间经历了 3 次 III 期临床失败；非甾体抗炎药罗非昔布（万络）上市后第 5 年因其显著增加心血管事件风险全球撤市，导致美国默沙东公司（MSD）当年销售额损失约 26 亿美元，总损失（含诉讼、市值下跌等）累计超过 350 亿美元。这决定了创新药企的高门槛与高波动性。 图 1 创新药的一般上市流程 资料来源：公开资料，大公国际整理 （三）分类 创新药可以根据原材料的种类划分为化学药创新药、生物药创新药和中药创新药，其中以生物药的技术壁垒为最，对生物药来说“工艺即产品”，生产工艺流程设计复杂的基因工程、细胞培养和纯化工艺，而化学药的合成路径一旦被破解则很容易被复制，这也是仿制药生存和专利悬崖形成的原因。同样的，由于生物药工艺的高技术壁垒，其研发也承担着更高的失败风险和更长的研发周期，但是一旦成功研发上市，其强议价能力将带来更广阔的利润空间。而对于化学药来说，原研药的专利期结束，其高额利润空间基本上不复存在。 此外，创新药按药品形态可以分为小分子创新药、大分子生物药（如单抗、ADC、双抗）、细胞治疗、基因治疗、活体微生物创新药等。 药物发现与临床前研究临床试验申请（IND）Ⅰ期临床试验Ⅱ期临床试验Ⅲ期临床试验提交新药上市申请（NDA）/生物制品许可申请（BLA）药品上市Ⅳ期临床试验 科创研究-创新药 3 二、药企与资本前赴后继的核心驱动 创新药研发失败率惊人且成本高昂，但全球的药企和资本依然前赴后继，其背后的驱动力是一个由“巨额回报、市场需求和资本机制”共同构成的综合动能。 1.“赢家通吃”与巨额回报 这是最核心、最直接的驱动力。一旦成功上市一款具备竞争力的药品，其带来的收入是现象级的，足以覆盖无数失败项目的成本，并创造巨额利润。 创新药成功后，会获得长达 20 年的专利保护（从申请日起算，实际上市后剩余约8～12 年）。在这段时间内，其他公司不能上市相同的药物，这意味着原研企业享有市场垄断地位，可以自由定价，这是获取超高利润的法律保障。不仅如此，率先攻克某个疾病领域的企业，将积累起无法逾越的专利壁垒、临床经验和品牌声誉，从而在该治疗领域建立起长期的统治力。 例如：百济神州的泽布替尼于 2023 年获得美国食品药品监督管理局和欧盟委员会的批准上市，2025 年上半年全球销售额 125.27 亿元，同比增长 56.2%，占总营业收入比重超 70%，其中，美国销售额总计 89.58 亿元，同比增长 51.7%，泽布替尼的放量使得百济神州终于实现扭亏，拉动总市值从今年年初的 2.23 亿元增长至 4.93 亿元。假如专利期内平均半年的销量为 125 亿元，剩余专利期按 10 年计算，那么可实现总销量约2,500 亿元，结合其自由定价权，可想而知，创新药的投资回报率极具吸引力。 图 2 百济神州营业收入（红色）和净利润（蓝色）情况（单位：亿元） 资料来源：Wind，大公国际整理 2.多维度驱动的市场需求 首先，全球范围内仍存在巨大且持续增长的“未满足临床需求”。尽管现代医学已取得长足进步，但人类依然面临诸多严峻的健康挑战。仍然有重大疑难疾病，或缺乏有效 (200.00) (150.00) (100.00) (50.00) - 50.00 100.00 150.00 200.00 250.00 300.002020年2021年2022年2023年2024年2025年上半年 科创研究-创新药 4 治疗手段，或现有疗法效果有限、副作用显著。这些巨大的治疗空白，构成了创新药研发最根本的伦理驱动力和市场需求基础。 其次，深刻的人口结构与社会发展趋势为需求提供了稳定且持续扩大的基本面。全球范围内，老龄人口是医疗需求最密集的群体，老龄化进程的推进持续为市场扩容。与此同时，伴随着消费升级与健康意识提升，人们越来越愿意为高质量的健康和生命付费。 第三，支付环境的持续改善为创新价值的兑现提供了关键通道。不断健全的医疗保障体系和逐步发展的健康保险制度降低了治疗的门槛，支付端的改革与优化，确保了临床需求能够有效转化为真正的市场需求。 最后，科学技术的颠覆性突破本身也在创造新的需求。基因疗法、细胞治疗、RNA 药物、ADC（抗体偶联药物）等前沿技术的成熟，使得以往被认为“不可成药”的靶点成为可能