2024医药研发趋势年度回顾白皮书-Citeline

白皮书2024 年医药研发趋势年度回顾回顾过去 12 个月的医药研发管线趋势， 以便预测 2024 年能否取得成功引言 03前言：管线总规模 05 医药行业持续升温，前景令人乐观 开发系统：2024 年各期的研发管线 08 临床开发的发展仍面临强大阻力 顶级药企 11 些在享受片刻的阳光，而另一些则对未来感到迷茫 疗法和疾病 19 癌症在研发领域仍然呈疾风暴雨之势 地区差异 31 前景最光明的地区作用机制与靶点 54 免疫肿瘤学抓住了天好的机会管线药物类型 59 生物技术的发展是否已开始遭遇寒冬？ 医药行业的预测结果又是怎样的呢？ 62 充足的阳光可能延缓天边风暴云的到来 关于作者 65目录2024 年医药研发趋势年度回顾Copyright © 2024 Citeline3欢 迎 来 到 Pharmaprojects 2024 年 医 药 研 发 趋势回顾。30 多年以来，我每年都会回顾医药研发领域的发展趋势，本文中我将在 2024 年伊始测量行业的“气温”。我们将主要利用 Citeline 旗下的Pharmaprojects 提供的数据，从公司、治疗领域、疾病、靶点、药物类型等方面检查研发管线，评估行业发展趋势。Pharmaprojects 从 1980 年开始一直在跟踪全球医药研发趋势。在这篇报告之后，我们将推出年度增刊，回顾刚刚过去的一年中新推出的活性物质。不过，本文我们将分析医药研发领域的风云变化，“气压”升降，预测“阳光明媚”与“阴云密布”的日子。希望文本可以帮助您了解医药行业的“气温变化”，预测未来的“天气好坏”。熟悉本报告（本报告从 1993 年创刊以来，至今已是第 32 期）的读者都知道，最近几年，为使行文生动，避免罗列比唐卡斯特十二月的天气还要枯燥乏味的 统计数据、图表、表格，我每期都会贯穿一个主题，通过类比的手法阐述医药行业的发展变化。到目前为止选择的主题包括天文、电影、自然界、音乐、食品饮料、科幻小说、旅行，去年是文学。今年您可能已经猜到了，我决定以每天都会影响我们的一个事情作为主题，那就是：天气，还有当今我们共同面临的最重要的问题 —— 气候变化。欢迎来到 Pharmaprojects 2024 年医药研发趋势回顾引言从我们早期的穴居时代起，人类的活动就一直受变化莫测的天气的影响。我们需要知道哪天的天气最适合狩猎，农作物的长势好坏。最早的天气预测大多没有科学依据，主要靠预言、天文学或向不可见的老天爷祷告。与许多事情一样，是古希腊人率先将迷信变成了科学，事实上气象学一词在希腊语中的含义就是“研究天空中的东西”。亚里士多德是公认的气象学之父，他早在公元前 350 年就发表了这方面的著作。当然，测量天气现象的精确仪器直到启蒙时期才出现，不过早在 50 年前，天气预报还是非常不靠谱，特别是像我所在的英国这样的国家。只是后来随着 计算能力的发展，依靠计算机建模算法，气象部门才得以提供靠谱一些的预测。其关键仍然离不开数据，大量的数据。我希望这篇报告也能起到同样的作用：即为您提供充分的信息，帮助您了解医药行业哪些 领域有可能迎来持续的阳光明媚的天气，哪些领域要准备应对不确定的天气。2024 年医药研发趋势年度回顾Copyright © 2024 Citeline4大多数人一般主要关心短期天气状况，是否需要加 一件外套或带雨伞。而气象学家和医药行业从业者更主要关心长期的发展趋势。在过去几十年间，天气主题已从局部问题发展为一个威胁我们生存的问题。而事实上，人们很早就意识到人类对地球会造成不可挽回的影响。19 世纪末科学家首次预测，大气中二氧化碳水平的变化可能通过温室效应对地球表面温度造成严重影响，而早在第二次世界大战即将爆发前夕，Guy Callendar 就已将地球大气层中的二氧化碳水平增加与全球气候变暖联系起来。特别是自进入新千年以来，这似乎已成为无可辩驳的证据，除非采取行动，而且要快速采取行动，否则我们的持续生存将面临更多威胁。当然最近医药行业战胜了更严重的生存威胁 —— COVID-19 疫情，帮助我们摆脱了疫情，迎来了胜利的曙光。而气候变化与新冠危机都给我们带来了启示，那就是我们需要快速发现新出现的趋势，并采取行动。如何利用我们手中的数据就变得非常重要。当然，气候模式的变化早于人类及工业革命带来的变革影响。在过往数百万年间，至少经历了 8 个冰河时期和气候变暖周期，还有一些更短的周期，例如16-19 世纪期间北大西洋的小冰河时期，造成著名的伦敦泰晤士河结冰，并在河上举办维多利亚“冰冻博览会”。虽然气候变化本身是不可避免的，但这种变化是由多种原因导致的，例如太阳辐射周期性减弱、火山活动增强、海洋环流变化、地球轨道变化与地轴倾斜，因此长期以来人类并不总是落后于气候变化。不过很明显，我们的影响已远远超过了这样的自然周期，有可能使我们的星球走向不可逆转的灾难，至少对于生命是如此。从理论上讲，其他星球（如火星）已经经历了这样的过程，我们今天看到的无生命星球上令人毛骨悚然的情景有可能就是我们的未来。我们应该看到，尽管遭遇 COVID 带来的迷你冰河 时期，但这依然没有阻止医药行业前进的步伐。尽管总体趋势如此，但中间也难免有变化，而且比气压图更为复杂。药物研发本身也有高低压区域，有（冷暖）峰；有些地方在刮逆风，另外一些地方则风平浪静；有些地方肯定要比其他地方更热。本报告将为您献上当今的医药研发行业的“气象图”，并与我们一年前提供的图表对比，从而清楚地发现哪些地方在升温，哪些地方存在深度低压。我们还会偶尔通过回顾过往天气来推测长期发展趋势；毕竟我们并不只是需要知道明天是否下雨，还需要知道近期度假时是否需要带上防晒霜或惠灵顿雨靴。从这个意义上讲，我们的医药行业回顾不仅试图提供天气预报，而且还会洞察气候的总体变化。我希望这个介绍可以起到破冰的作用，让您准备乘着当今医药行业数据的信风扬帆起航。现在请停下手头的工作，找个有阳光的地方，阅读报告，找出医药行业哪里有连续晴天，哪里是阴天。我们不期望解决所有的事情，只是希望指明前进的方向，让您了解药物研发领域的风向。我们掀起了一场真正的统计数据“风暴”，帮助您驾驭它们搅起的惊涛骇浪。真心希望本报告可以带您轻松了解药物研发趋势。2024 年医药研发趋势年度回顾Copyright © 2024 Citeline5前言：管线总规模医药行业持续升温，前景令人乐观在开始今年的年鉴之前，我们先来看一下目前研发管线中的药物总数，以此确定天气模式变化分析所使用的气候系统。由于本报告中的所有分析都是围绕着这些药物进行的，因而有必要首先确定“管线”一词的准确定义。在这里我们所说的管线包括制药公司正在开发的所有药物，包括临床前阶段的药物、临床试验和监管批准各阶段药物，以及最终推出的药物。如果已推出的药物仍在针对其他适应症或市场进行开发，也会计算在内。开发已终止或已完成的药物不包括在内。所有数据均于 2024 年 1 月 2 日收集。医药研发的热度还有气候温度是否仍然很高？近几年来极端高温屡次创下记录。2022 年夏天，英国的水银温度计最高测量温度达到了 40.3°C (104.5°F)，而就在几个月前，澳大利亚也创下了自己的记录，达到 50.7°C (123.3