CAR-T细胞疗法行业图谱2023-清华五道口国家金融研究院

研究报告 （2023 年第 5 期 总第 126 期） 2023 年 05 月 25 日 CAR-T 细胞疗法行业图谱1 资本市场与公司金融研究团队 朱雅姝 安砾 【摘要】行业图谱研究是本团队科技成果转化研究的一项子课题，目标定位于清晰理解前沿科技成果的技术核心、科创企业的技术竞争力及科研工作者的研究进度，从而助力科技成果转化效率的提升。行业图谱研究将以系列形式展开，选取国家战略重点科技领域的商业应用场景逐一进行，时效性较强。 本报告为行业图谱的第一个系列——生物医药领域：CAR-T 细胞疗法。CAR-T 细胞疗法主要利用患者自身的免疫系统来攻击癌细胞，具有针对性强、治疗效果持久、副作用小等优势。CAR-T 细胞制备的核心技术涉及到质粒、病毒、细胞三部分工艺，对制备所需的场所、 1 感谢资本市场与公司金融研究中心的实习生付君君同学对本报告的助研工作。付君君同学是北京协和医学院2021 级博士。 耗材、设备、人员等都有非常严格的要求。其中，CAR 基因的导入是制备 CAR-T 的关键技术壁垒，所用到的病毒载体的效率与价格是CAR-T 生产的关键限制步骤。最早进行 CAR-T 细胞治疗开发的三家公司：诺华、Kite Pharma 以及 Juno Therapeutics 已经成为全球细胞治疗领域的领跑企业。中国的传奇生物、药明巨诺、科济药业等紧随其后，也积极研发 CAR-T 产品。截至 2023 年 3 月全球已有八款治疗血液瘤的 CAR-T 产品上市，疗效显著。但关于 CAR-T 技术的革新以及适应症的拓展，仍是各国生物医学领域企业的竞争之地。进一步提高CAR-T 产品的疗效与安全性，弥补 CAR-T 治疗实体瘤的空白，成为了相关企业布局的主要方向。在学术领域，国内研究者的科研进展也主要集中在提高 CAR-T 产品的疗效与安全性及拓宽适应症上，很多研究成果进入了自创企业或企业合作的转化模式。 目 录 一、 概览 ............................................................................................................................................... 1 二、 CAR-T 细胞疗法 .......................................................................................................................... 3 （一） CAR-T 的概念 ...................................................................................................................... 3 （二） CAR 的组成 .......................................................................................................................... 4 （三） CAR-T 的发展历程 .............................................................................................................. 6 （四） CAR-T 的生产制备 .............................................................................................................. 8 （五） CAR-T 的产业链分析 ........................................................................................................ 16 三、 CAR-T 市场规模分析 ................................................................................................................ 17 （一） CAR-T 的全球市场 ............................................................................................................ 18 （二） CAR-T 的国内市场 ............................................................................................................ 21 四、 CAR-T 治疗血液瘤 .................................................................................................................... 24 （一） 全球已上市的 CAR-T 产品 ............................................................................................... 24 （二） 国内重点企业针对血液瘤 CAR-T 的研发 ....................................................................... 39 五、 CAR-T 在实体瘤领域的挑战及进展 ........................................................................................ 49 （一） CAR-T 在实体瘤领域面临的挑战 .................................................................................... 49 （二）CAR-T 攻克实体瘤的可行策略 .......................................................................................... 51 （三）国内企业实体瘤 CAR-T 的研发进展 ................................................................................. 56 六、 国内 CAR-T 相关技术研发学者定位 .