中国IgA肾病患者诊疗现状蓝皮书

中国 IgA 肾病患者诊疗现状蓝皮书 项目专家顾问组主要成员 侯凡凡 南方医科大学南方医院肾内科 聂晟 南方医科大学南方医院肾内科 项目发起单位 诺华中国 艾昆纬企业管理咨询（上海）有限公司 项目执行单位 艾昆纬企业管理咨询（上海）有限公司 目录 一、 中国 IgA 肾病患者诊疗现状蓝皮书篇章摘要 1 二、 中国 IgA 肾病患者诊疗现状研究发现 3 1. 研究方法与数据来源 3 2. IgA 肾病患者诊断现状研究发现 3 2.1 从首次意识肾脏异常到首次就医 4 2.2 从首次就医到首次被推荐肾穿刺 6 2.3 从首次被推荐肾穿刺到接受穿刺并确诊 7 2.4 肾穿刺对于 IgA 肾病治疗的意义 10 3. IgA 肾病患者随访现状研究发现 11 3.1 IgA 肾病患者的治疗满意度现状 11 3.2 IgA 肾病患者药物替换经历回溯 13 3.3 IgA 肾病患者的依从性现状 15 三、 专家对于改善 IgA 肾病诊疗现状的建议 18 四、 患者关心的 IgA 肾病医学科普 19 4.1 中国 IgA 肾病的流行状况和趋势 —— 青壮年人群的 “隐匿的肾杀手” 19 4.2 肾穿刺活检术的诊断价值 —— IgA 肾病诊断的金标准 20 4.3 IgA 肾病的长期预后 —— 可管理的慢性疾病 20 4.4 IgA 肾病的经济负担 —— 一人肾垮，全家承压：中国家庭的 “肾经济危机” 21 4.5 IgA 肾病对患者的影响 —— 不只是肾脏的挑战，更是生活的考验 22 参考文献 25 1 │ 中国 IgA 肾病患者诊疗现状蓝皮书 一、 中国 IgA 肾病患者诊疗现状蓝皮书篇章摘要 IgA 肾病 (IgAN) 是全球范围内最常见的原发性肾小球肾炎，在亚太区域尤为高发，且多见于青壮年人群，若未能早期有效干预，其进展至终末期肾病 (ESKD) 的风险就会变高。由于该病病程复杂，蛋白尿的波动给患者带来极大的不确定性，常伴随显著的焦虑、沮丧与恐惧。患者及其家庭不仅承受着沉重的长期医疗负担，更面临着巨大的精神压力， 亟待临床与社会各界的共同关注与支持。 然而，当前 IgA 肾病诊疗面临双重挑战： 1. 诊断之困 IgA 肾病发病机制未明，其临床表现和预后也存在高度异质性。明确诊断依赖肾穿刺活检（简称肾穿刺），然因其为有创操作，患者对安全性与必要性的顾虑，常导致拒绝或延迟肾穿刺，从而错失早期干预良机。 2. 随访之艰 为了延缓疾病进展，患者需长期乃至终身维持治疗，且因病情反复需频繁就医随访。 这不仅耗费巨大，更严重制约青壮年患者的工作、学习与生活规划。 IgA 肾病虽具进展性，但肾衰竭绝非是其必然结局。早期通过肾穿刺实现病理精准诊断，并基于此制定规范化综合管理策略，可显著延缓终末期肾病 (ESKD) 进程，甚至使部分患者实现终身免于透析的可能。严格管控蛋白尿是延缓 IgA 肾病肾功能减退的核心防线。 2024 年 KDIGO 指南（草案版）[1]显著强化治疗目标：要求将患者 24 小时尿蛋白定量严格控制在<0.5g/d （理目目标<0.3g/d），旨在通过更严格的蛋白尿控制，显著延缓 eGFR 下降斜率，切实阻断终末期肾病 (ESKD) 进展路径，但也对构建规范化全程管理体系及深化医患共策共治提出全新挑战。 实现这一目标，关键在于： ⚫ 医生需深入理解患者个体情况，制定精准方案 ⚫ 积极联动患者参与诊疗全程 当前研究多局限于医院内客观指标，对我国 IgA 肾病患者特有的诊疗决策心理屏障（如肾穿刺恐惧） 、疾病认知偏差及院外管理困境等核心主观体验缺乏系统探索。亟需构建以患者视角为主导的研究范式，深度解构其未被满足的需求与行为障碍，打造医患共同决策的疾病管理体系。 本研究立足我国 IgA 肾病患者决策困境，通过结构化问卷纳入 150 例患者（活检确诊组 100 例/临床疑似未活检组 50 例），系统分析患者延迟肾穿刺的核心动因及随访依从行为特征，为构建基于患者需求的精准干预策略提供本土实证，推动医患共同决策模式落地。 本研究针对 IgA 肾病患者诊疗现状，分为诊断篇及随访篇。诊断篇章旨在了解 “患者延迟肾穿刺的核心动因”，研究发现： 早期对症状认知不足导致患者延误就医 ⚫ IgA 肾病患者常因早期症状隐匿（如短暂血尿、泡沫尿），导致主动就医延迟。研究数据显示，从患者首次意识到肾脏异常到首次就医的平均时间间隔为 3.4 个月。 由于临床表现相似缺少特异性症状，导致肾穿刺紧迫性低 ⚫ IgA 肾病缺乏特异性症状（如蛋白尿、血肌酐升高），需与多种肾病鉴别诊断，导致从首诊到医生建议肾穿刺活检的平均间隔达 2.8 个月。 iqvia.com │ 2 肾穿刺认知偏差导致肾穿刺接受意愿度低 ⚫ 尽管肾穿刺活检是 IgA 肾病诊断的金标准，患者仍普遍对其必要性认知不足，导致决策延迟。即使最终接受者，亦多经历 “认知欠缺→医方反复宣教→延迟同意→肾功能恶化” 的过程。研究表明： − 接受肾穿刺患者对肾穿刺多个层面的认知水平均显著高于未接受的患者。 − 患者往往需要被反复推荐，接受肾穿刺的患者中，67%的患者需要经过 2 位或以上的医生推荐才能被说服接受。 − 接受肾穿刺的患者中，从患者被首次推荐肾穿刺到患者最终接受肾穿刺之间的平均时间间隔为 2.7 个月。此外，始终未接受穿刺的患者中，67%的患者从首次被推荐至到本次研究时已超过 1 年。 − 接受肾穿刺的患者中，在最终接受时，24 小时尿蛋白定量中位数达 2.6g/d，远超指南建议的 0.5g/d，且犹豫时长与病情进展程度存在正相关。 肾穿刺能够明确病理类型，并且帮助医生为患者提供针对性治疗 ⚫ 肾穿刺能够明确病理类型、评估病情、指导治疗。早活检则早确诊，利于及时启动个体化治疗。医生会根据肾穿刺活检结果为患者制定针对性治疗方案，研究数据显示，在穿刺前已接受药物治疗的患者中，93%的患者在穿刺之后调整了原有治疗方案，77%的治疗方案出现了药物种类的改变。 随访篇章围绕 IgA 肾病患者随访依从行为特征，深度解构 IgA 肾病患者在长期随访管理中未被满足的需求，相关发现包括： 八成患者选择将蛋白尿作为评估疗效的重要依据，但患者对目标值的选择存在明显差异 ⚫ 蛋白尿与肾小球滤过率 (eGFR) 是评估 IgA 肾病肾功能进展风险的关键指标。相比需长期计算斜率的 eGFR，蛋白尿可更快速反映疾病活动性变化。值得肯定的是，82%患者知晓蛋白尿的预后价值，并将其缓解作为疗效判断依据。然而，在控制目标阈值上认知显著不足：仅 34%患者以＜0.5g/d 为管理目标。 提升 “治疗效果稳定性” 有助于进一步提升患者整体治疗满意度 ⚫ 研究显示，患者对治疗的整体满意度达 7.3 分（9 分制） 。进一步分析发现：症状缓解程度与疗效维持稳定性是影响患者治疗满意度的两个关键维度。现有方案多可实现短期应答，仅 7%药物方案更替因完全无应答所致；但长期疗效维持不足（例如指标控制不稳定、波动大），迫使部分患者需调整方案以持续获益。59%的药物更替归因于疗效稳定性缺失。 患者平均年