细胞与基因治疗科研领域蓝皮书

细胞与基因治疗科研领域蓝皮书执行摘要0102执行摘要学术原创力考察城市的学术生产力、高质量科研产出、学科交叉性。波士顿、北京、上海在 CGT 领域的学术原创力位居前三甲。其中，中国城市的学术生产力处于领先，中、美头部城市在高质量科研产出上并驾齐驱，亚洲城市在学科交叉方面表现较为突出。科研影响力考察引文影响力和国际影响力。旧金山、波士顿、纽约位列前三，且前二者优势突出。亚洲城市科研影响力排名相对靠后，尤其是国际影响力方面仍有较大提升空间。 产学融合基于科研产出评估产学研合作和对产业端的知识支撑。波士顿、纽约、旧金山位居前三，其科研成果对于产业发展的知识外溢效应突出。其中，波士顿在产学研合作和对产业端的知识支撑两方面均处于全球领先。北京凭借较强的对产业的知识支撑位居前十，表现出其本领域科研成果的较强产业适用性，而其他中国城市则在产学融合上存在短板。总体而言，CGT 领域的全球竞争日趋激烈。全球主要创新城市，如美国的波士顿、纽约、中国的北京等等，通过强大的科研基础、政策支持和产业集聚，成为全球细胞和基因治疗研究的热点地区，推动着该领域的持续创新和临床转化。相对而言，中国城市在基础研究和人才培养方面取得了显著进展，但在科研成果的国际影响力和产业融合、转化能力上仍面临挑战。欧美城市在科研影响力、国际合作和产学融合等方面保持领先，展现出多元化的创新生态特征。通过基于数据驱动的指标体系展开的评估，本报告总结了全球主要创新城市在 CGT 领域科研创新发展的优劣势，有助于为城市的科技创新发展规划和相关政策的制定提供基于数据的客观参考，也有望助力全球 CGT 创新生态的蓬勃发展。CGT 领域全球科研发展态势报 告 分 析 结 果 的 核 心 内 容 包 括2020-2024 年， CGT 领域全球总发文量达到 21 万篇以上，复合年均增长率为 3.9%，高于医学领域的平均水平（2.0%），显示出蓬勃发展之势。在引用影响力方面，全球在 CGT 领域的发文总计被引次数达 260 万次以上，领域科研产出的归一化引文影响力（field-weighted citation impact, FWCI）为 1.23，比全球平均水平高出 23%，显示出此领域研究的较高学术影响力。在高影响力文献中，外泌体作为抗癌药物递送载体的研究和 CAR-T 免疫治疗研究是产出最高的研究主题，代表 CGT 领域的热门发展方向。国家层面，中国和美国在 CGT 领域的科研产出全球领先，分别贡献了 6 万余篇和 5.8 万余篇相关研究成果，远高于第二梯队国家，是 CGT 领域科学创新的主力军。从发展速度来看，印度在主要产出国家中表现最为突出，发文量达到了 17.4% 的高速增长，反映出其在该领域的快速发展势头；中国以 10.6% 的增长率紧随其后。尽管中国在 CGT 领域的科研产出数量取得了显著的增长，但学术影响力（FWCI 为 1.27）仅达到全球平均水平，与法国（FWCI 为 2.29）、西班牙（FWCI 为 2.18）、加拿大（FWCI 为 2.17）和美国（FWCI 为 1.79）等领先国家相比还有差距，说明中国还需不断提升其研究质量，加强国际影响力。基于 CGT 领域城市创新指数排名，波士顿、纽约和北京位列前茅。波士顿在科研资源、学术原创力和产学融合等多个维度上表现突出，展现出其在该领域成熟的创新生态。相较之下，北京则在科研资源和学术原创力方面表现强劲，显示出中国在基础研究方面的持续投入和随之而来的科研发展，但科研影响力方面仍有提升空间。此外，报告还对各城市在 CGT 领域的创新力从科研资源、学术原创力、科研影响力和产学融合等不同维度进行了深入对比，揭示了各城市的差异化优势：CGT 领域城市创新指数与全球主要城市在 CGT 领域的创新态势科研资源考察科研人才、科研机构、科研基金表现。北京、波士顿、上海、伦敦科研资源得分位列前四，属于第一梯队。其中，中国城市在科研人才方面优势相对突出，北美城市在科研基金方面表现相对突出，亚洲与欧美城市在科研机构上齐头并进。细胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）作为现代生物医学最具潜力的前沿领域之一，正逐步重塑全球医疗健康产业的格局。自 1990 年首例基因治疗临床试验开展以来，CGT 经历了从科学探索到商业化落地的飞速发展。尤其是在 CRISPR 基因编辑技术和 CAR-T 细胞疗法的推动下，相关研究不断取得突破，CGT 疗法在众多疾病，特别是癌症、遗传疾病等的治疗中也展现出良好效果。随着全球对精准医疗的关注加剧，CGT 领域已成为各国、全球各主要城市生物医药创新的重点关注领域，吸引了众多资源和政策的倾斜。CGT 领域的科研突破将有望带动相关生物医药行业的发展，继而推动城市的科技创新。基于此，本报告旨在分析 CGT 领域的全球科研发展态势，并通过打造 CGT 领域城市创新指数，评估全球各主要城市在该领域的科研创新能力。通过系统的分析和数据支持，报告揭示了 CGT 领域的全球发展态势和 CGT 领域的活跃城市在本领域的科研创新发展特点及在科研资源、学术原创力、科研影响力、和产学融合等不同维度上的发展优劣势，有望为各国和主要城市在生物医药产业政策的制定和相关行业的布局提供客观依据。0304目 录4947总结51附录 II59关于我们53附录 III27关键数字第 3 章 细胞与基因治疗领域城市科学创新能力对比293439433.1 科研资源3.2 学术原创力3.3 科研影响力3.4 产学融合4950附录 I数据源指标计算方法01执行摘要05报告简介03目录07细胞与基因治疗领域全球科研发展态势分析第 1 章 关键数字1.1 全球科研发展态势09121.2 全球科研活跃国家概览15关键数字第 2 章 17232.1 评估方法2.2 评估结果 细胞与基因治疗领域城市创新指数遗传性疾病等许多过去无法治愈的疾病提供了新的治疗途径，也为再生医学和个性化医疗的发展奠定了基础，正在重塑全球医疗健康产业格局。在过去的几十年里，分子生物学、基因工程和细胞技术的快速发展，推动 CGT 疗法从基础研究逐步走向临床应用。自 1990 年首例基因治疗临床试验开展以来，CGT 领域经历了从科学探索到商业化落地的跨越式发展，尤其在 CRISPR 基因编辑技术（2020 年诺贝尔化学奖）和 CAR-T 细胞疗法（2017 年首款产品获批）的推动下进入高速发展期。CGT 领域的核心研究内容围绕基因修饰、细胞工程和临床转化三大方向展开，相关系统性创新带来多项重大进展，包括多款创新疗法的获批以及先进递送载体的研发。这些技术进步正在用于攻克癌症、遗传病、自身免疫疾病等多项尚未满足的重大临床需求。其中，针对镰刀型贫血的基因编辑疗法已展现 90% 以上的临床治愈率 1 随着研究的不断深入，CGT 领域正呈现出充满活力的科研创新、技术突破和临床应用扩展的格局，已成为现代生物医学最具潜力的前沿领域之一。胞与基因治疗（Cell and Gene Therapy, CGT）是指将遗传物质导入到特定靶细胞内，再通过不同方式修饰个体基因表达，修复或置换异常基因，以实现潜在治愈效果的一种疗法。作为生物医学领域的一项