价值重构：提高药物开发的投资回报率和效率

药物开发和临床研究解决方案白皮书价值重构：提高药物开发的投资回报率与效率2执行摘要制药与生物技术行业正处于关键的转型期。药物开发成本不断攀升、创新药物持续涌现、科学与物流需求缺口日益拉大、监管环境日益复杂以及缩短研发周期的压力与日俱增，这些因素为药物开发者带来了前所未有的挑战。 在传统的药物开发模式中，从生物原液与生物制剂生产到临床研究和临床供应等各开发环节，依赖多家供应商分别进行管理，这进一步加剧了上述挑战。这种分散式模式通常会导致效率低下、沟通不畅，甚至会延误进度，使药物申办者在本就复杂的监管形势下更加举步维艰。面对这些挑战，新的研究即将带来为更有效的解决方案。本白皮书深入探讨了由赛默飞世尔科技委托、塔夫茨大学药物开发研究中心 (CSDD) 开展的最新研究成果。该研究目前正在接受同行评审，其量化分析了整合医药合同研发生产机构 (CDMO)、医药合同研发机构 (CRO) 及临床供应解决方案所带来的经济效益与运营效益,这一模式的典型代表为赛默飞的 Accelerator™ 药物开发框架。选择与一家供应商合作，让其提供临床生产、临床研究、临床实验室和临床供应链综合服务，药物申办者有机会提升竞争力。面对日益复杂的监管要求，这一集成解决方案可以减少交接环节和空白领域，优先考虑药物开发的速度、效率和战略优势。这一转变有望降低风险、简化工作流程并加速新药上市进程，最终为患者带来更多的福祉。尽管各种规模的药企都面临着药物开发的压力，但不同药企因所处的开发阶段，采用的研发管线策略，以及具体的项目需求不同，因而面临的具体挑战以及价值创造的机遇存在很大的差异。新兴生物技术公司常面临资源不足和业务不熟练等问题，这些问题可能会延误药物开发进程或增加风险，因此，利用涵盖临床研究、临床实验室、临床生产和供应链服务的综合网络，成为了一项重要的战略优势。对于需要管理复杂药物研发管线的大型生物制药公司而言，选择与一家供应商合作，通过系统和数据的互通共享，简化开发流程，可提高效率、降低风险，并充分利用内部资源，支持高价值创新和市场拓展。药企无论规模是大是小，也无论其处于哪一个开发阶段，在集成框架内协调这些工作流程，可使药物申办者更有效地应对复杂的监管要求、减少瓶颈，并优化从早期开发到商业化的路径。该研究的主要结论包括：III 期临床肿瘤药物开发项目（单克隆抗体类药物）的投资回报率高达 113.1%，而且预期净现值 (eNPV) 收益高达 6,290 万美元多阶段整合带来的综合收益，II 期和 III 期临床阶段（单克隆抗体类药物）的预期净现值 (eNPV) 收益高达 1,640 万美元III 期临床小分子药物开发项目的投资回报率高达 46.9%，而且预期净现值 (eNPV) 收益高达 2,510 万美元3药物开发中各个环节的割裂问题外包是药物开发过程中的常用做法，制药公司和生物技术公司将其部分业务外包给 CDMO、CRO 及其他的合作伙伴，委托他们管理临床开发、临床生产和供应链运营等关键环节。这种模式让药物申办者能利用专业的知识与技术、先进的工艺，而且可以高效地拓展研发规模。 然而，药物开发过程中使用的传统外包模式，依赖不同的供应商分别完成临床研究、临床实验室、临床生产和临床供应等环节，这往往导致效率低下、沟通不畅，还会延误药物开发进程。这些系统性问题的根源在于多家供应商导致的协调不当、数据孤岛，以及开发流程相互割裂，加剧了药物开发成本不断增加的问题，也加大了应对复杂、严苛的全球监管要求的难度。这些问题在肿瘤治疗药物等成本高、失败率高且时间敏感性强的药物开发疗领域尤为突出，因为对于这类疾病的治疗药物，研发的时间线至关重要，且容错空间极小。传统的开发模式并未对不同供应商提供的服务进行整合，可能会导致药物开发项目被延误，甚至是出现质量问题，还可能会错失优化工艺流程以加速药物开发进程的机会。在肿瘤学、神经学和罕见病等领域，科学技术的快速发展需要使用灵活的解决方案，此类效率低下的问题可能会影响创新药物上市的速度，导致无法及时向有需求的患者提供新药。为应对这些挑战，一种集成外包模式应运而生，将多项服务整合进一个单一供应商协作框架中，促进无缝协作并加速药物开发进程。这种方法有望减少重复工作和资源浪费，增强数据的流动性，提高关键流程间的一致性，通过单一责任原则确保更快作出更明智的决策。无论是致力于快速推进早期开发的生物技术公司，还是需要优化多个项目的全球性制药公司，实现临床研究、临床生产和临床供应能力的无缝集成，均可在药物开发的各个阶段提升决策效率、降低风险，并提高临床试验实施效率。促使这一转变的经济压力不容小觑。多项近期研究通过不同的研究方法估算得出，每款获批新药的研发总成本在 13 亿至 28 亿美元之间，包括研发失败成本和资金时间价值。2,3,4,5,6 由于临床试验成本占研发总支出的 70%，临床试验的设计与开展、供应链管理及临床生产协调的效率低下问题已经成为了成本的主要来源。上述方面的效率低下问题不仅会增加药物总体开发成本，还会导致药物开发进度被延误，而延误则可能导致更为严重的后果。研究表明，III 期临床试验每推迟一个月，就可能因为新药的市场独占期缩短和上市推迟，造成高达 800 万美元8的收入损失。鉴于上述风险，提高临床与生产环节之间的协调性，不仅是提高临床试验实施效率的必要措施，更是一项战略要务。集成解决方案所具备的优势有什么重要意义？塔夫茨大学药物开发研究中心 (CSDD) 的研究人员试图通过一个强大的财务模型来衡量整合多项服务所带来的经济效益和运营效益，从而回答这个问题。但制药公司和生物技术公司通常分别与 CDMO、CRO 和临床供应服务商达成合作：医药合同研发生产机构 (CDMO)临床包装、贴标、储存和分发医药合同研发机构 (CRO)4量化分析单一供应商整合的价值为衡量单一供应商整合所带来的影响，塔夫茨大学药物开发研究中心 (CSDD) 的研究人员采用了一种名为预期净现值 (eNPV) 的风险调整后评估框架。该方法评估药物开发项目的生命周期成本、风险和回报，量化分析了单一合作伙伴模式下的整合策略相对于传统多家供应商模式的增量价值。这项研究聚焦于肿瘤学项目，肿瘤治疗药物以开发成本高、开发时间紧、开发难度极大著称。通过选择这一要求极高的应用，研究人员能够评估整合策略在高风险开发领域对药物开发成本和临床试验效率的影响。研究人员进行了敏感性分析，以考虑成本、时间线和市场条件的变化。通过结合行业数据和赛默飞管理的临床试验实施指标，研究人员估算了整合策略对药物开发进程和成本的影响。模型的主要输入包括：该综合数据集支持研究人员模拟六类场景，从一个阶段整合到所有临床阶段整合，评估不同整合模式下的增量价值。研究结果表明，选择与单一供应商合作，协同完成临床研究、临床生产及供应链等环节，可极大地缩减成本，并提高临床试验的实施效率。同时还能缩短药物开发周期，并提高投资回报率 (ROI)。【见下页：量化分析 Accelerator™ 药物开发平台的影响】尽管所有的临床阶段均能体现整合策略的优势，但在后期开发阶段尤为明显，因为在该阶段实现商业化的可能性更高。分析表明，整合策略可提高开发效率，比如可以改善协调情况，简化工作流程，这些正是价值创