2023基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书-沙利文

《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》| 2023基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》| 2023摘要基因药物治疗是通过将外源性基因导入靶细胞，置换或校正缺陷和异常基因的表达，从而改变细胞的生物学特征，达到治疗疾病的目的。随着基因相关技术快速发展，基因药物在遗传、非遗传疾病领域的应用价值快速凸显并受到资本市场的持续青睐，2023年截至12月8日已有6款基因治疗产品获批上市，基因治疗迎来快速发展阶段。沙利文谨此发布《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》，旨在对基因药物领域进行深入分析，从技术发展、应用领域、上市产品、研发情况、患者需求、资本热度、行业格局等多维度进行全面阐述，追踪行业和技术发展脉络，挖掘行业发展巨大潜力，分析市场发展背后的驱动因素。基因药物发展迅速，产品不断涌现自21世纪初第一款基因药物获批以来，短短20年时间内，已有12款基因药物获批，尤其是近五年来，获批上市的基因药物数量显著增长。基因治疗相关技术快速发展，AAV载体产品快速涌现，国内多家基因药物领域公司已布局CRISPR、单碱基编辑（BE）、先导编辑（PE）等基因编辑技术，已有体内基因编辑疗法进入临床试验，未来有望上市更多成熟、安全、有效的基因药物。基因药物有治愈疾病潜力，解决众多未满足的临床需求目前，仍有众多的疾病治疗效果不理想：众多罕见病尚无有效治疗药物，糖尿病、高血压需终生服药，肿瘤治疗后复发率高。随着越来越多疾病的基因机制被破解，从“根源”治疗疾病已成为现实。基因药物通过对致病基因进行干预，恢复正常基因表达水平，实现“一次治疗，终生治愈”，成为解决众多疾病未满足的临床需求的重要途经，将给更多的患者带来希望。基因药物应用前景广阔基因药物在多种疾病领域受到重视，数款罕见病基因药物获批上市，在肿瘤、传染病、慢性病、再生医学等领域的价值也逐渐凸显，在研管线数量持续增加。我国拥有庞大的慢性病、肿瘤患者群体，罕见病患者群体对创新疗法需求迫切，推动基因药物发展。目前，基因药物在研管线集中于罕见病领域，占比约30%。随着基因药物相关技术的进一步发展和成熟，基因药物不断拓展应用疾病领域，基因治疗地位日益重要。《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》| 2023目录第一章 基因药物行业概览•基因治疗简介---------------------------------------------6•基因药物简介---------------------------------------------7•基因药物的发展历程---------------------------------------------8•基因药物的应用领域---------------------------------------------9第二章 基因药物制备的相关技术•基因药物治疗流程及主要技术---------------------------------------------11•基因编辑技术---------------------------------------------12•基因编辑技术在体外细胞疗法中的应用---------------------------------------------14•获批上市的体外基因修饰细胞治疗产品概览---------------------------------------------15•体外基因修饰细胞产品案例——地中海贫血症---------------------------------------------16•基因药物递送系统---------------------------------------------17•基因药物研发核心要素---------------------------------------------18•基因药物领域的新技术---------------------------------------------19第三章 基因药物领域监管机制•美国基因药物监管现状---------------------------------------------21•欧盟基因药物监管现状---------------------------------------------23•日本基因药物监管现状---------------------------------------------24•中国基因药物监管现状---------------------------------------------25第四章 基因药物领域研发现状与市场潜力•全球获批的基因药物概览---------------------------------------------28•全球获批的基因药物情况分析---------------------------------------------29•全球基因药物在研管线分析---------------------------------------------30•中国基因药物在研管线分析---------------------------------------------32•基因药物在罕见病领域应用——先天性黑蒙症---------------------------------------------33•基因药物在罕见病领域应用——脊髓性肌肉萎缩---------------------------------------------34•基因药物在肿瘤领域的应用——膀胱癌---------------------------------------------35•基因药物在血液病领域的应用——血友病B---------------------------------------------36•基因药物在眼科领域的应用——结晶样视网膜色素变性---------------------------------------------37•基因药物在退行性病领域的应用——亨廷顿舞蹈症---------------------------------------------38《基因药物行业现状与发展趋势蓝皮书》| 2023•基因药物在传染性疾病领域的应用——艾滋病---------------------------------------------39•基因药物市场驱动力分析---------------------------------------------40•基因药物领域未来发展趋势---------------------------------------------41第五章 基因药物领域公司资本市场表现•基因药物领域公司融资情况分析——海外---------------------------------------------43•基因药物领域公司融资情况分析——中国---------------------------------------------44•基因药物领域合作开发情况------------------------------------