医药生物行业：IgA肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告

IgA 肾病药物研发全景及已上市药物市场竞争格局报告摩熵咨询2026年01月从“无药可用”到“多药可选”管线突破与市场竞争格局演变Part1. IgA肾病的病理简介及流行与诊疗现状Part2. IgA肾病药物的研发情况Part3. 已上市的IgA肾病药物的市场情况目录摘要•IgA肾病被定义为肾小球系膜区出现显性或共同显性IgA（ Immunoglobulin A，免疫球蛋白A ）沉积。•IgAN的发病机制目前是以“4重打击假说”为基础，其提出必须依次发生4类事件才会出现有临床意义的疾病。 •IgA肾病（IgAN）是世界上最常见的原发性肾小球肾炎之一，也是我国最常见的原发性肾小球肾炎之一。•全球研发活动集中于临床中后期，跨国药企重视中国市场布局。•全球目前有6个上市药物，1个NDA药物，10个III期药物，19个II期药物，11个I期药物，8个IND药物。•治疗药物设计主要集中在针对“第1重打击”与“第4重打击”。•上市产品主要在近几年上市。主要来自大型制药企业。3Part1. IgA肾病的病理简介及流行与诊疗现状IgA肾病是一种以肾小球系膜区 IgA 免疫球蛋白沉积为特点的肾小球肾炎4信息来源：1. The pathogenesis of IgA nephropathy and implications for treatment病理简介流行病学诊疗路径•IgA肾病（Immunoglobulin A nephropathy，IgAN）由Jean Berger和Nicole Hinglais于1968年首次描述。•IgA肾病被定义为肾小球系膜区出现显性或共同显性IgA（ Immunoglobulin A，免疫球蛋白A ）沉积。IgA肾病的定义在含有IgA的免疫复合物沉积于肾小球系膜区后，随之引发的炎症反应会释放促炎及促纤维化介质。这些介质诱导的组织学改变是IgA肾病（IgAN）的特征性表现，并构成IgAN牛津分型的病理基础，即：•包括系膜细胞增生（M）•炎性细胞向肾小球内浸润（毛细血管内增生，E）•可能发展为新月体形成的失控炎症反应（C）•系膜细胞源性细胞因子的释放会导致足细胞损伤，引发足细胞丢失和节段性肾小球硬化（S）IgA是人体免疫的重要组成部分，有两种亚型，主要由黏膜相关淋巴组织产生5信息来源：1. The pathogenesis of IgA nephropathy and implications for treatment病理简介流行病学诊疗路径IgA亚型分类简介人类高等灵长类动物免疫球蛋白A （Immunoglobulin A，IgA）IgA1IgA2二者的区别在于仅IgA1具有延伸铰链区结构均可形成单体（mIgA）多聚体（pIgA）黏膜相关淋巴组织（Mucosaassociated Lymphoid Tissue, MALT）IgA产生大部分胃肠道黏膜组织中呼吸道黏膜组织中泌尿道黏膜组织中分布于肠道相关淋巴组织产生的IgA总量最为显著大多数循环IgA是单体且为IgA1同种型IgA来源简介IgG抗体能够识别暴露的GalNAc并与之结合，从而形成IgA1免疫复合物6信息来源：1. The pathogenesis of IgA nephropathy and implications for treatment病理简介流行病学诊疗路径IgA1与半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）的结构区别半乳糖缺陷型IgA1（galactose-deficient IgA1, Gd-IgA1）IgA1u IgA1分子的铰链区位于α1重链的CH1与CH2结构域之间，该区域含有丝氨酸（Ser）和苏氨酸（Thr）残基，可发生不同程度的糖基化修饰。•N-乙酰半乳糖胺（GalNAc）被连接至丝氨酸或苏氨酸残基上，随后可进一步延伸添加半乳糖（Gal）或唾液酸（N-乙酰神经氨酸）。•GalNAc-Gal结构还可通过α2,3键连接唾液酸进行延伸修饰。u IgA肾病（IgAN）的特征是血清中缺乏末端半乳糖的IgA1水平升高（即半乳糖化不全的IgA1糖型），这类分子被称为半乳糖缺陷型IgA1（Gd-IgA1）。u IgG抗体能够识别暴露的GalNAc并与之结合，从而形成IgA1免疫复合物。IgA肾病的发病机制：四重打击假说7信息来源：1. The pathogenesis of IgA nephropathy and implications for treatment病理简介流行病学诊疗路径致敏阶段：B细胞在黏膜相关淋巴组织中发生致敏。•在IgA肾病中，遗传因素与环境因素共同作用，促使B细胞表达Gd-IgA1；•细胞因子BAFF和APRIL促进IgA类别转换。血循环中Gd-IgA1增加：IgA肾病患者循环Gd-IgA1水平升高，原因可能为：•黏膜来源的Gd-IgA1+B细胞错误归巢至骨髓。•黏膜部位产生的Gd-IgA1溢入血液循环。免疫复合物形成：在血液循环中，针对Gd-IgA1铰链区特异性的IgG和IgA1抗体识别Gd-IgA1，含Gd-IgA1的免疫复合物形成。肾脏沉积与损伤：含Gd-IgA1的免疫复合物沉积于肾小球系膜区，引发系膜细胞活化、增殖，促炎介质与细胞外基质成分产生，并激活补体系统，最终导致肾小球及肾小管-间质损伤。针对发病机制不同环节（左图中蓝色框所示），目前已开发多种治疗IgA肾病的药物。•靶向释放布地奈德•抗CD38单克隆抗体•BAFF/APRIL抑制剂•补体抑制剂•SGLT2抑制剂•内皮素受体拮抗剂生成可识别Gd-IgA1的IgG和IgA自身抗体：产生针对Gd-IgA1铰链区的特异性IgG和IgA1自身抗体abcd全国IgAN患病率为39.73%，经济发达省份与直辖市的患病率高于其他地区8信息来源：1. Prevalence and trend of biopsy‑proven IgA nephropathy in China: a systematic review；2. IgA肾病病理评估（2020）；3.中国成人IgA肾病及IgA血管炎肾炎 临床实践指南（2025）病理简介流行病学诊疗路径•IgA肾病（IgAN）是世界上最常见的原发性肾小球肾炎之一，也是我国最常见的原发性肾小球肾炎之一。疾病进展缓慢，但20-50%的患者最终进展为肾衰竭1） 。•估计成人年发病率（1-2.5）/10万人 2） 。一份涵盖中国34个省份的143,176例原发性肾小球肾炎患者信息的研究表明，IgAN（IgA肾病）患者占39.73%（56,886例），患者男女比例分别为58.67%和41.33% 1） 。•IgAN的流行病学与种族、年龄、地理区域、时间变化、经济状况和肾活检适应症有关 1） 。•大多数IgA患者诊断时年龄处于30至40岁，我国IgA肾病患者平均诊断年龄为34岁3）。中国IgA肾病的患病率与地域分布中国各地区IgA肾病的流行趋势差异诊断：目前缺乏特异性的无创生物标志物，肾脏病理活检仍是确诊IgA肾病的“金标准”9信息来源：1.中国成人IgA肾病及IgA血管炎肾炎临床实践指南（2025）；2. 原发性IgA肾病管理和治疗中国专家共识病理简介流行病