创新与融合：下一代创新药十年探索(CGT、ADC、双多抗研究报告)-医药魔方

创新与融合:下一代创新药十年探索细胞基因疗法、抗体偶联药物、双/多特异性抗体研究报告Emergence of CGT, ADC, BsAb/MsAb TherapiesInnovation and Convergence: A Decade of Next-Generation Drug Discovery目录01 细胞基因疗法抗体偶联药物前言040240细胞基因疗法发展背景细胞基因疗法基本概念 CGT监管政策简介 CGT领域投融资情况分析重点上市产品市场规模CGT疗法研发生产工艺干细胞疗法生产工艺 免疫细胞疗法生产工艺 基因疗法生产工艺 ADC药物发展背景ADC监管政策简介ADC基本作用机制 ADC领域投融资情况 ADC领域医药交易情况 ADC上市产品及市场规模 ADC药物研发格局 ADC产品数量及研发阶段分布 热门靶点分析 重点适应症分析 主要研发机构分析 中国ADC注册申报情况 CGT疗法发展方向及新型药物设计 双靶点细胞疗法设计：避免肿瘤细胞抗原逃逸表达细胞因子/抗体：增强细胞增殖和疗效逻辑门控CAR-T：提高安全性的新策略通用细胞疗法：缩短患者等待周期，提高产品一致性iPSC来源细胞：具有无限扩增潜力，理想的细胞来源in vivo细胞疗法：体内定向修饰细胞，无需体外处理 CGT疗法研发格局与注册进展CGT重点类型研发格局分析•全球整体产品数量及研发阶段分布•CAR-T细胞疗法•TCR-T细胞疗法•肿瘤浸润淋巴细胞•干细胞疗法 •基因疗法 •外泌体 中国CGT疗法注册进展 •中国细胞疗法注册进展 •中国基因疗法注册进展 040405070808080809131516192223232532323536262728282930314040404142444646464748490475目录未来展望0362双/多抗药物发展背景 双抗基本作用机制 双抗领域投融资情况 双/多抗领域医药交易情况 双抗上市产品及市场规模 双抗/多抗药物发展趋势 TCE疗法 NKCE疗法 特殊类型双抗药物的研发进展 联合用药策略 双/多抗药物双/多抗药物研发格局 双/多抗产品数量及研发阶段分布 热门靶点及靶点组合分析 重点适应症分析 主要研发机构分析 中国双/多抗注册申报情况 ADC药物发展趋势 Payload的趋势及新型设计 linker的趋势及新型设计 偶联方式的趋势及新型设计 特殊类型偶联药物的研发进展 适应症拓展及联合用药策略 ADC药物研发生产工艺ADC的生产工艺的特点 ADC的偶联工艺及方案 ADC的超滤工艺及方案 ADC的过滤工艺方案 ADC的层析工艺及方案 ADC的制剂工艺方案 ADC创新一次性解决方案 494951525354626263646672727273745555565758596061686868697071医疗需求驱动创新药研发范式变革。长期以来，以传统小分子和单抗为代表的药物显著改善了众多患者的健康状况，但在应对诸多复杂疾病，尤其是癌症、遗传性疾病、神经退行性疾病、自身免疫性疾病时仍面临多重挑战，传统疗法在靶向性、疗效深度、持久性以及可及靶点范围等方面存在局限性。同时，许多疾病的根源在于基因异常或特定细胞功能丧失，传统疗法难以根本性治愈。在这样的背景下，以突破性技术为驱动力的“下一代创新药”研发浪潮正在全球范围内汹涌澎湃，这些医药最前沿的创新力量，有望为患者带来治愈或长期缓解的曙光，并深刻重塑药物研发的格局。下一代创新药，或称“新兴疗法”或“新型药物模式”，区别于传统小分子和单抗等，是基于全新作用机制、复杂工程技术和深刻生物学见解开发出来的一类具有突破性治疗潜力的创新疗法。其核心特征可概括为以下几点：•作用机制创新：不局限于传统的作用模式，而是通过更直接地干预疾病根源（如基因编辑修复缺陷基因）、在RNA层面进行干预（如小核酸药物）或精确重编程细胞功能（如CAR-T细胞疗法）。•高度靶向性与靶点突破：能够精准作用于传统疗法难以企及的靶点，如胞内靶点（靶向蛋白降解剂）、精准递送（如抗体偶联药物靶向递送细胞毒素）。•治疗潜力：有潜力达到比传统疗法更深入、更持久、甚至是一次性功能性治愈的疗效。•分子实体的复杂性：常涉及多种功能模块（如抗体、连接子、毒素；基因载体、编辑工具；多种抗原结合域）的精密组合、优化与工程化改造。近十年，下一代创新药已成为全球医药产业关注的焦点。聚焦关键维度如投融资、跨国巨头战略布局、重大交易并购、明星产品表现、积极临床数据以及研发管线及临床试验的动态趋势来看，细胞疗法 (Cell Therapy)、基因疗法 (Gene Therapy)、抗体偶联药物 (Antibody-Drug Conjugate, ADC)、双/多抗 (BsAbs/MsAbs)、放射性药物 (Radio Ligand Therapy)、核酸药物 (Nucleic Acid Therapeutics)、靶向蛋白降解剂 (Targeted Protein Degradation)等类型产品在这十年里管线数量和临床试验快速增加，不断取得积极临床结果，也获得了头部投资机构和药企的布局，促成多笔重磅交易/并购，上市产品销售规模持续增长，重磅炸弹产品已经出现，已经无可争议地确立为下一代创新药的核心支柱。中国企业这十年掀起了一场创新浪潮，下一代药物在其中扮演着日益重要的角色。根据此前Nature Reviews Drug Discovery文章，下一代创新药在中国企业在研管线中的占比从2021年的27%快速提升至2024年的39%，增长势头强劲，在中国（潜在）First-in-class产品中的占比更是高达62%，已经成为驱动中国本土医药创新能力系统性崛起的关键基石和最具象的体现。（引用来源：Chen Z, Zhong H, Hu H, et al. Chinese innovative drug R&D trends in 2024[J]. Nature reviews. Drug discovery, 2024.）前言0 1表1 下一代创新药主要类型数据来源：医药魔方NextPharma®数据库下一代创新药不仅是技术上的创新，更在多个维度上展现出超越传统小分子和单抗的显著优势。例如：细胞疗法以活细胞作为治疗药物，通过多种机制发挥作用，在肿瘤和组织损伤等疾病领域能够提供更有效的治疗；基因疗法从基因层面干预疾病，能够一次性修复基因缺陷，针对遗传性疾病具有显著优势；抗体偶联药物利用抗体实现特异性，能够带来疗效和安全性的提升；靶向蛋白降解剂能够攻克传统小分子不可成药靶点，实现靶蛋白深度降解。表2 下一代创新药潜在优势总结0 2下一代创新药正处于前所未有的研发活跃期，近年上市产品快速增加，市场规模不断取得突破，细胞基因疗法、抗体偶联药物、双/多特异性抗体等领域均已出现了销售额超10亿美元的产品，重磅交易并购频发。中国企业紧跟全球新兴技术迭代的脚步，已成为全球生物制药创新的重要力量，尤