在关键药物法案中的立场

www.efpia.eu2025年6月在关键药物法案中的立场12 1目录详细建议引言...................................................................................................................................................................内容...................................................................................................................................................................应急库存义务必须具有比例性，并基于风险 ..................................................................................................................................... 5有效的供应韧性始于更好的风险评估 ......................................................................................................................................................................... 3协同/联合采购并非解决持续接入问题的灵丹妙药 ............................................................................................................................... 4弹性供应需要战略性的欧盟投资和全球合作 ................................................................................................................... 10数据需求必须比例恰当、简化并符合现有系统 ............................................................................................... 9通过公共采购新方法来提升供应链韧性并给予奖励 .............................................................................................................. 72引言我们的领域是公共卫生和经济发展的基石。它在欧洲推动了高价值就业、科学卓越和战略投资。然而，在一个快速变化的全球环境中，投资正越来越多地流向提供更大可预测性和更强大创新支持的地区。同时，欧洲的政策格局正在变得更加碎片化，这导致了欧盟在全球生物制药研发（R&D）中的份额下降。CMA必须避免加剧这些压力。在引入新的监管义务和引导公共投资时，其实施必须经过仔细校准，以与现有的欧盟和国家立法保持一致，避免重复，并防止可能阻碍投资或延迟药品获取的行政负担。这包括确保与环境和化学立法保持一致，以防止无意中阻碍制造。EFPIA已准备好与欧盟机构和所有利益相关者合作，确保CMA实现其目标，同时保持欧洲在药物创新和制造方面的领导地位。与其增加复杂性，CMA应促进精简化、基于风险的措施，以增强欧洲的竞争力，并加强长期供应安全，包括通过加强与值得信赖的国际伙伴的合作。关键药品法案（CMA）反映了欧洲应对药品短缺和不平等获取问题的日益增长的政治动力。其核心目标是强化供应链韧性，并确保患者及时、公平的获取，这些目标得到了欧洲基于研究的制药行业的全力支持。 3委员会提案我们的推荐有效的供应韧性始于更好的风险评估我们的评估详细建议EFPIA支持主动风险评估，但警告称，目前漏洞评估标准（由委员会作为试点计划的一部分制定）过于依赖地理采购或供应商集中等宽泛指标。这些指标未能涵盖关键产品特定因素，例如制造复杂度、对稀有投入（例如血浆、放射性同位素）的依赖、保质期或实际短缺历史。这对于生物制剂、疫苗和先进疗法尤其成问题，因为这些产品往往难以实现多元化。在当前方法下，即使这些产品拥有稳定、安全的供应链，也可能被错误地归类为脆弱产品，仅仅因为它们依赖专业化生产。过于简单的指标也会错误地标记来自英国或瑞士等受信任的非欧盟合作伙伴的药品，从而破坏国际框架，并将注意力从真实风险上转移开。委员会的提案将《关键药品法案》与《通用药品立法》中规定的脆弱性评估联系起来。评估确定了面临供应中断风险的药品，尤其是那些依赖单一国家、少量制造商或高度集中的供应链的药品。被列为脆弱的药品可能面临一系列后续措施。这些措施包括采购条件和在第15-27条下战略项目的资格。此外， 进一步行动 可能由EMA短缺事务执行指导小组（MSSG）推荐，并由委员会根据拟议的欧盟药品监管条例第134条强制执行。此类措施可能包括增加制造能力、多元化供应来源、持有安全库存或参与欧盟联合采购的义务。EFPIA 支持在第三条第（七）款中对“漏洞评估”进行修订的定义，以确保评估基于最近的短缺、产品复杂性、具体特征以及欧盟国际承诺。同样，要求MSSG与上市许可持有人（MAH）进行咨询，对于实施基于真实世界证据和可行性、具有适当性和风险基础的措施至关重要。缓解措施必须保持针对性，并与每种产品和其制造的具体漏洞和特征保持一致。错误分类可能导致监管过度，并引发不成比例的义务或采购扭曲，最终通过不鼓励基本药物持续供应而减少患者获取。并且，即使此类产品被归类为易受影响的，有限的技术可行性意味着几乎没有可行的选择来多样化生产或采购。 4我们的推荐我们的评估委员会提案在实践中，解决准入障碍需要定制化的国家级解决方案，包括付款方和持有人之间的结构化对话。这一点在较小且较不富裕的成员国中尤为重要，因为在这些国家，针对特定国家的参与比集中式、一刀切的干预措施更有效。如果过于广泛地应用，联合或协作采购可能会产生重大的非预期后果，包括但不限于：EFPIA认识到需要提高欧盟范围内创新药物的可及性。然而，主要障碍往往源于成员国之间的系统性差异，例如定价和报销（P&R）以及卫生技术评估（HTA）框架、预算决策和国家政策优先事项。这些挑战不能仅通过采购机制来解决。• 通过将责任和问责制转移到欧盟层面，而缺乏本地适应的适当机制，削弱了国家在准入和定价决策方面的能力。• 流程复杂度增加和交付速度变慢，因为多国协调通常涉及不同的时间表、法律框架和采购能力。 • 一刀切的低效性，因为联合采购可能无法适应成员国之间流行病学需求的多样性、卫生系统结构以及产品生命周期动态。协同/联合采购并非解决持续接入问题的灵丹妙药为避免意外后果，EFPIA建