创新药物不可用性和获取延迟的根源：缩短等待时间

创新药物不可用性和获取延迟的根本原因第1页2025年5月在过去的五年里，EFPIA已记录了获取不平等的根本原因，并发现了10个相互关联的因素，这些因素解释了创新药物在成员国层面的不可用性和延迟（定义为从欧洲营销授权到成员国层面可用的时长），基于W.A.I.T.分析。 5 这些因素根植于欧盟成员国药品可及性系统及流程，并对其商业决策产生相应影响。它们包括监管流程缓慢、市场准入评估启动滞后、重复的证明要求、报销延迟以及本地处方集决策。由于根本原因具有多因素性，它们只能由相关方共同协作才能解决。EFPIA多年来一直关注药物从研发到上市所需的时间。正如2024年患者等待时间指标（Patient W.A.I.T. Indicator）的最新数据所示，欧盟及欧洲经济区国家创新疗法的平均报销时间为578天，具体范围为德国的128天至葡萄牙的840天。 4 在欧洲内部存在患者获取方面的不平等，不同国家在特定时间内可用的产品数量存在显著差异，并且从国家报销之前所需的时间也从一个国家到另一个国家差异显著。该行业对这些问题表示关切，并认识到延迟和药物不可用会损害患者。这些问题对于关于欧盟通用药品立法影响的辩论以及它是否会改善欧盟患者用药获取的背景至关重要。过去五年中展现出的前所未有的创新速度以及行业管道的潜力 2 为改善患者结果提供重要机遇。普遍共识是创新的真正价值只有在患者从治疗进步中获益时才能实现。然而，大量药物并非在所有欧盟（EU）市场都可用。 3今年，进一步进行了分析，以检查较小欧洲市场（其中较小市场定义为人口少于400万且申报水平较低的市场）中不可用性和延迟的具体根本原因。 6 That report创新药物不可用性和获取延迟的根源：缩短等待时间1术语：本文采用了更新后的W.A.I.T.分析中所使用的术语。定义见词汇表。2 IQVIA（2024）2024管线综述——为未满足需求而创新。可获取于： https://efpia.eu/media/mezjxddv/2024-pipeline- review.pdf [访问于2025年4月] 3 本文主要关注EMA中央批准产品的延误根本原因。许多此类根本原因也适用于非中央批准的药品。 4 患者 W.A.I.T. 指标 2024 调查。注：马耳他总共只提交了一个日期，因此被排除在范围和平均计算之外。 5https://www.efpia.eu/publications/downloads/efpia/the-root-causes-of-unavailability-and-delay-to-innovative-medicines/6 CRA 小市场不可用性和延迟根本原因报告，2025年5月执行摘要 1 1. 2. 3. 4. 5. 6. 7. 8. 9. 表1：延误和不可用性的根本原因创新药物不可用性和获取延迟的根本原因2025年5月第 2 页类别潜在的根本原因之前的时间药品上市许可监管流程的速度药品在上市前的可及性授权The pricing and报销流程流程启动国家时间表的速度和遵守证据要求上的不匹配价值评估process价值与价格不一致。分配给产品差异化的价值choice医疗系统约束和资源预算不足，无法执行决策。诊断、支持基础设施和相关性给患者10. 多层决策过程The subnational审批流程行业认为，不可用性和延误的根本原因可以通过与成员国、欧洲委员会和其他利益相关者就改进可用性和减少延误的提案进行合作来加以解决。这项工作必须在流程的初期开始进行，包括提出加快监管流程的提案，以便尽快为患者提供安全、高质量的诊断、疫苗和治疗。行业致力于与欧洲委员会合作，以实现这些共同目标，并确保欧洲各地的患者能够可靠地获得救命药物。这需要有针对性的、基于证据的政策解决方案。行业支持欧洲委员会通过《关键药品法案》确保及时获得关键药品的雄心。补充了本文中关于欧洲范围内不可用性和延迟的共同根本原因的分析，并探讨了是否存在尚未被记录在案且需要针对性解决方案的小型市场特定问题。找到可行解决方案以改善患者获取药物的条件，将需要多方利益相关者的合作，并考虑药物不可用和延误的根因的多重性质。EFPIA及其成员致力于提出一系列具体建议，旨在改善患者获取创新药物的条件，并在欧洲范围内减少不平等。以下是一些相关建议：• 行业承诺在欧盟市场授权后的两年内，在允许的欧盟国家内提交定价和报销(P&R)申请。 这一承诺体现了行业和社会的共同愿景，即尽快将针对未被满足的健康需求的创新成果提供给欧洲各国的患者和医疗系统。 创新药物不可用性和获取延迟的根本原因第3页2025年5月1.1. 背景与方法过去十年所展现出的创新前所未有的速度，以及行业管线所展现的潜力，为改善患者结果提供了重要机遇。创新药物已经通过向患有慢性疾病的患者和之前无法治愈的癌症患者提供治疗、治疗过去没有药物遗传性疾病的状况，以及消除某些传染性疾病，显著延长了患者的生存期。本报告是2020年6月首次发布的根本原因分析报告的第六版，曾作为与欧盟及各国政策制定者和利益相关者讨论的基础。本报告总结了这些讨论，更新了数据与证据，并进一步阐明政策建议如何在协作和可持续的方式下解决部分已识别的障碍问题。：普遍共识是，创新的价值观只有在患者从治疗进展中受益时才得以实现。所有参与医疗保健的人——从患者到：行业还提出了建立结构化对话机制，以寻找切实可行的解决方案，如果在上市许可批准后四年内产品仍未上市。7 CRA, EFPIA (2024) 欧洲准入障碍门户：数据收集第二年的结果。可在以下网址获取：https://www.efpia.eu/media/0m4pswzd/european-access-hurdles-portal-2024-cra-report.pdf [访问于2025年4月]. 8https://efpia.eu/media/554543/novel-pricing-and-payment-models-new-solutions-to-improve-patient-access-300630.pdf 9 https://www.efpia.eu/media/602581/principles-on-the-transparency-of-evidencefrom-novel-pricing-and-payment-models.pdf• 基于权益的分层定价（EBTP）的概念框架 确保跨国支付能力得到考虑，并基于国家间团结原则，将创新型药物的价格锚定，以减少新药不可获得性和获取延迟。• ：创建一个门户网站，营销授权持有人（MAH）可以在其中提供