干细胞疗法：临床突破与资本热浪

干细胞疗法：临床突破与资本热浪 2025-05-26 请务必阅读正文之后的免责声明 1/6 干细胞疗法：临床突破与资本热浪 原创 来觅研究院 RimeData 来觅数据 撰稿 张梓英 2025-05-26 导读： 4 月 1 日，国家卫生健康委员会发布《国家重点研发计划 2025 年度项目申报指南》，重磅推出五大重点专项。其中“干细胞研究与器官修复”专项引发社会广泛关注，标志着我国正式将干细胞治疗纳入国家战略层面。近年来，干细胞疗法在治疗多种疾病方面展现出巨大潜力，从神经系统疾病到心血管疾病，再到糖尿病等领域，都取得了令人瞩目的进展。全球范围内干细胞疗法的临床试验数量持续增加。干细胞疗法作为创新疗法热门领域之一，近年来持续获得海内外产业及资本的关注。 干细胞疗法 干细胞疗法是一种利用干细胞特性来治疗疾病或修复受损组织的医疗技术，它利用干细胞的自我更新和多向分化潜能，通过将干细胞移植或诱导分化为特定细胞类型，来修复受损组织、替代细胞或调节机体功能，从而治疗多种疾病。截至 2024 年 12 月，全球范围内已经批准或完成了 116 项干细胞疗法临床试验，覆盖了帕金森病、糖尿病、癫痫、心脏病以及癌症等多种重大疾病。 干细胞有很多不同的分类方法，按发育阶段划分，可分为胚胎干细胞（ESCs）、成体干细胞（ASCs）、诱导多能干细胞（iPSCs）三大类；按分化潜能划分可分为全能干细胞、多能干细胞以及单能干细胞，其中多能干细胞又可以划分为间充质干细胞（MSCs）和造血干细胞。 干细胞疗法作为创新疗法热门领域之一，近年来获得了海内外广大的关注度，监管层面上美国 FDA 对干干细胞疗法：临床突破与资本热浪 2025-05-26 请务必阅读正文之后的免责声明 2/6 细胞疗法采取严格但逐步开放的监管，要求干细胞疗法必须通过严格的临床试验和审批程序，颁布了诸如《干细胞研究促进法案 2005》、《干细胞研究促进法案 2007》以及 2016 年实施的“再生医学先进疗法加速审批通道（RMAT）”等政策为干细胞产品的安全性和稳定性提供政策保障。欧盟通过各项研究和创新计划为干细胞研究提供资金支持，如“地平线 2020”研究和创新计划等。韩国作为全球首个批准干细胞疗法上市的国家，政府层面上将再生医学列为“未来的增长引擎”。 我国对于干细胞疗法的发展同样给予了极大的政策支持，政策层面上陆续出台推动干细胞领域有序发展的支持性政策，如《“十四五”生物经济规划》中将干细胞与再生医学列为前沿领域，支持开展临床研究和转化应用；《“健康中国 2030”规划纲要》中提到要强调发展干细胞技术，推动重大疾病的治疗突破； “干细胞研究与器官修复”被列入 2024 年发布的《关于发布国家重点研发计划“常见多发病防治研究”等重点专项 2024 年度项目申报指南的通知》。我国政策层面上持续支持干细胞疗法的创新发展。 干细胞疗法作为再生医学的核心领域，近年来市场规模快速增长，均呈现显著扩张趋势。从市场空间的角度来看，据 Healthcare Insights 的数据显示，2023 年全球干细胞疗法市场规模达到 3.8 亿美元，预计至 2030 年市场规模将达到 17.3 亿美元。 国内外临床研究进展 目前临床和研究中发展最火热的干细胞类型主要包括间充质干细胞（MSCs）和诱导多能干细胞（iPSCs）。其中，间充质干细胞（MSCs）是干细胞研究的重要分支，几乎来源于所有的器官组织，如骨髓、脂肪组织、脐带、胎盘、羊水和胎儿组织等，可以分化为特定谱系内一组特定的专门细胞类型，具有来源广泛、免疫原性低、多向分化能力以及强大的免疫调节功能特点，是目前海内外在干细胞疗法领域中的研究热点。目前在全球范围内已有超过 1300 项 MSCs 相关的临床试验，应用领域涵盖骨科疾病、心血管疾病以及免疫性疾病等。 间充质干细胞在海外地区已经经过了多年的发展，此前韩国 Pharmicell 公司研发的 Cellgram 已于 2011年获批上市，是全球首个获批的干细胞药物，用于治疗心肌梗死。2024 年 12 月 18 日，美国 FDA 批准了首款 MSC 疗法 Ryoncil 的上市申请，这是一款用于治疗 2 个月以上儿童患者的类固醇难治性急性移植物宿主病（SR-aGVHD）的异体骨髓来源的间充质干细胞疗法，Ryoncil 的批准得到了 FDA 孤儿药、快速通道和优先审评指定。作为首个获 FDA 批准上市的间充质干细胞疗法，将为 MSC 等干细胞疗法的市场热度注入全新的活力和希望。 干细胞疗法：临床突破与资本热浪 2025-05-26 请务必阅读正文之后的免责声明 3/6 从我国的进展来看，针对 MSCs 的研究进展在持续进行中。相关数据显示截至 2024 年年底，CDE 共受理间充质干细胞 IND 申请 127 项，其中 83 项获得默示许可，涉及自身免疫性疾病、呼吸系统、消化系统、骨关节疾病、神经系统等多种疾病。2025 年 1 月 2 日，国内首款干细胞药物获批上市，国家药品监督管理局通过优先审评审批程序附条件批准铂生卓越生物科技（北京）有限公司研发的人脐带间充质干细胞新药艾米迈托赛注射液上市，用于治疗 14 岁以上消化道受累为主的激素治疗失败的急性移植物抗宿主病（aGVHD），2025 年我国干细胞治疗实现了从 0 到 1 的突破。 图表 1 间充质干细胞和诱导多能干细胞对比 特性 间充质干细胞（MSCs） 诱导多能干细胞（iPSCs） 来源 成人组织（如骨髓、脂肪组织、脐带血等） 成体细胞通过基因重编程获得 分化潜力 多能性（主要分化为中胚层细胞，如骨细胞、软骨细胞、脂肪细胞等） 全能（可分化为内胚层、中胚层和外胚层细胞） 免疫特性 免疫调节能力强，低免疫原性 免疫原性较低，但存在潜在风险 增殖能力 增殖能力有限，易发生衰老 增殖能力强，理论上可以无限增值 安全性 无致瘤性 或存致瘤风险 临床应用 已广泛应用于多种疾病的临床试验，部分产品已商业化 临床应用逐步推进 技术复杂性 分离和培养相对简单 重编程过程复杂，技术要求高 伦理争议 低 无 资料来源：公开资料整理，来觅数据 诱导多