2025年医药研发年度回顾：深度解析年度关键研发管线趋势，洞悉药物开发领域发展动态。

a norstella company白皮书2025 年 医药研发年度回顾 深度解析年度关键研发管线趋势，洞悉药物开发领域发展动态。 目录 开篇语 引言：研发管线总规模 医药行业资源储备迎来历史性扩容 遵循模式：2025年研发管线各阶段分布 行业能否通过精准资源调配实现临床成本优化？ 领先企业 传统知名药企地位稳固，中小规模药企蓬勃发展 治疗领域与疾病 癌症研发是否已触及增长瓶颈？ 区域差异 主要市场中的领军企业及其多元化药物研发风格 作用机制与靶点 免疫肿瘤学仍是研究热点 在研管线类型 生物科技在医药领域大放异彩 医药行业前景展望 医药行业能否保持优势，还是会面临非凡挑战？ 关于作者 欢迎阅读Pharmaprojects《2025年医药研发年度回顾》 欢迎阅读Pharmaprojects《2025年医药研发年度回顾》。三十多年来，我每年都会回顾医药研发领域过去一年的发展动态。2025年伊始，我在本文中深入剖析了医药行业的最新发展趋势。我们将通过企业研发管线、治疗领域分布、疾病、靶点和药物类型等多个关键维度，全面解析行业趋势。分析数据来自Citeline旗下的Pharmaprojects数据库。这是一个自1980年起便持续追踪全球药物研发进展的权威平台。我们后续还会发布2024年获批上市的新活性物质（NAS）回顾增刊。在本报告中，我们将深度解析医药研发领域的变革动向，研判哪些创新正引领时代潮流，哪些技术已显陈旧落伍；同时，也将尝试洞察行业在哪些领域已蓄势待发、准备充分，哪些方面虽勉力维持却难掩颓势。希望本报告能帮助您准确把握全球药物研发的最新趋势。 长期关注本报告的读者（自1993年创刊以来，今年已是第33期）会发现，近年来我们都会为每期报告设定一个主题。这些主题既是为了突出重点、引发思考，也是为了让这本可能充满枯燥数据的报告增添一些趣味性——毕竟没有人愿意阅读如同慈善二手商店里积灰旧物一样的乏味内容。过往我们曾选用过天文、电影、自然、音乐、美食、科幻、旅行、文学等主题，去年则以天气为主题。今年，正如各位敏锐的观察者所料，我们选择了“时尚”作为贯穿全篇的主题。时尚和医药都是深刻影响每个人生活的领域。在这两个领域，潮流不断更迭，有些经久不衰，有些则转瞬即逝。 人类开始穿着衣物的历史可追溯至约10万年前。有趣的是，正是现代分子生物学技术帮助我们精确确定了这一时间节点。 2010年《分子生物学与进化》期刊的一项研究通过分析体虱与头虱的基因差异，将人类开始穿衣的时间锁定在8.3万至17万年前。这意味着，在我们这个物种存在的大部分时间里，人类都处于赤身裸体状态。学术界对此仍有争议：到底是衣物的发明让人类能够迁移到气候更为寒冷的地区，还是迁徙本身促使人类发明了衣物。目前发现的最古老服饰证据是约1.1万年前描绘织物的小雕像。从某种意义上说，服饰的发展始终与人类健康息息相关——保持温暖和舒适能有效降低患病风险。 即使在原始社会，服饰就与社会地位密不可分，部落首领往往穿着最华丽的兽皮。到了罗马帝国时期，服饰更是成为阶级的标志，只有元老院议员才有权穿着泰尔紫染制的长袍。因此，与制药业一样，时装产业可以说也有着数千年的历史。 2025年医药研发年度回顾 版权所有 © 2025 Citeline 新趋势正在形成？ 价值1.6万亿美元的产业 与制药业类似，能够享受最新时尚成果的往往也是富裕阶层，无论是文艺复兴时期的拉夫领、摄政时期的花花公子装束，还是好莱坞黄金时代的高级定制，遗憾的是，这种情况至今仍未改变。现代时尚产业大约形成于一个世纪前。可可·香奈儿（Coco Chanel）和艾尔莎·夏帕瑞丽（Elsa Schiaparelli）等设计大师在第一次世界大战后的“咆哮的二十年代”崭露头角。那个以Flapper连衣裙为标志的年代，恰好也是许多现代制药巨头创立的时期。 为了避免偏离主题，我们要强调的是，本报告的核心是分析医药研发趋势。但“趋势”这个概念本身，恰恰是时尚界最关注的话题。事实上，“趋势”这个词已经演变为“非常时尚”之意。正如本报告的长期读者所知，制药行业的趋势形成和演变相对缓慢，这正是Pharmaprojects持续45年积累的数据如此宝贵的原因。尽管时尚产业的发展日新月异，但实际上，除了只占极小份额的高级定制时装外，潮流的变化往往需要很长时间。就像我们习惯性将某种服装风格与整个年代联系起来（比如60年代的迷你裙和热裤，80年代的拉拉队裙和垫肩外套），而不是仅仅与某个季节挂钩。最大的区别在于，制药行业的趋势在很大程度上由严谨的科学驱动；而时尚潮流的变迁，比如谁来决定今年裙子的长度是变短还是变长，至今仍是个谜。药物注重的是实质而非形式， 但时尚的变化也绝非心血来潮。和医药领域一样，在时尚业中，技术进步同样发挥着关键作用。自20世纪30年代人造纤维问世以来，尼龙、涤纶等新材料不仅通常比天然材料更具有经济性，还赋予了织物前所未有的特性。化学工业还为我们带来了新的色彩，让传统天然染料焕发出更为绚丽的光彩。因此，今天生产的许多服装在50年前根本无法制造，在技术创新速度不断加快的药物领域情况也是如此。 2025年医药研发年度回顾 版权所有 © 2025 Citeline 从某种意义上说，疾病也像时尚一样有起有落。正如本报告后续内容所示，癌症治疗领域长期占据研发热点。当文化关注点的变化遇到治疗药物和方法的突破，整个行业就会迅速转向尚未开发的市场（当前减肥药的热潮就是明证）。有时，世界也会出人意料地抛出一个曲线球，就像2020年COVID-19疫情那样，在短时间内塑造出全新的市场格局。值得庆幸的是，当时行业以惊人的速度做出了反应。正因如此，COVID-19的消退速度才会比喇叭裤过时还要快。 制药业和服装业的另一个相似之处在于，两者都是价值庞大的产业。最新评估显示，全球医药市场规模已达1.79万亿美元，约占全球GDP的1.6%。相比之下，高级定制时装（或称“高端”时尚产业）的估值仅为120亿美元。分析师估计，全球医疗保健市场规模约为8万亿美元，其中制药产业规模达1.6万亿美元。时尚与制药行业还有一个令人遗憾的共同点——不平等。前者无疑更具精英主义色彩；虽然可以说没多少人会想买古驰的裙子，但事实上无论在哪里，能负担得起的人都十分有限。然而，每个人都希望获得救命的药物。但令人遗憾的是，即使到了2025年，这些药物仍然主要流通于富裕国家——即便如此，普通民众也未必能真正受益。创新在这两个行业都备受推崇，同时也代价高昂。但任何患有遗传疾病的患者都渴望获得最新研发的价值百万美元的基因疗法，而我们大多数人没有Lady Gaga在2010年穿的那件肉片礼服也照样能活得很好。 现在，就让我们开始解读2025年医药产业的发展格局。行业是在紧缩投入，还是在全力扩张？在药物研发领域，哪些方向方兴未艾，哪些已经日薄西山？什么才是真正的趋势？什么只是过眼云烟？我们将为您呈现所有的数据和趋势。欢迎来到医药界的时尚秀场，大幕正在拉开。毕竟，正如“人靠衣装”，制药企业靠的是优质药物。 在本年趋势分析的前言中，我们将首先审视当前研发管线中的药物总量，为后续分析奠定基础。本报告所有研究均围绕这些药物展开，因此有必要首先