科济药业(02171.HK)2022年ASH更新：中国II期临床研究结果公布，CT053治疗CR率有待更长期随访数据

请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明公司研究公司点评报告证券研究报告＃industryId＃生物医药＃investSuggestion＃无评级＃investSuggestionChange＃＃marketData＃市场数据市场数据日期2022.12.19收盘价（港元）14.46总股本（百万股）572.39流通股本（百万股）572.39总市值（亿港元）82.8流通市值（亿港元）82.8净资产（亿元）27.91总资产（亿元）32.80每股净资产（元）4.88来源：WIND，兴业证券经济与金融研究院整理＃relatedReport＃相关报告《科济药业（02171.HK）中报点评：管线进展顺利，全球化初现端倪，未来可期》2021-08-25《科济药业（02171.HK）深度报告：科创济世——立足血液瘤，进军实体瘤》2022-07-05＃emailAuthor＃分析师：张忆东zhangyd@xyzq.com.cnSFC：BIS749SAC：S0190510110012李博康libokang@xyzq.com.cnSAC：S0190522120003请注意：李博康并非香港证券及期货事务监察委员会的注册持牌人，不可在香港从事受监管的活动。主要财务指标会计年度201920202021营业收入(百万元)0.03-27.05同比增长---归母净利润(百万元)-265.13-1064.053-4,744.42同比增长--301.33%-345.88%每股收益(元)-1.34-5.37-12.26每股经营现金流(元)---0.90来源：WIND，兴业证券经济与金融研究院整理投资要点＃summary＃＃summary＃事件：最新 II 期临床数据显示具有良好的安全性和有效性。在 2022 年 12 月10-12 日召开的 ASH 大会上展示 CT053 目前的 II 期临床结果，截至 2022年 8 月 16 日，共有 102 例患者被招募，中位随访时间 9 个月。客观缓解率 ORR 92.2%，完全缓解 sCR/CR45.1%，86.2%的患者部分缓解 PR。未发生 3 级以上神经毒性，≥3 级细胞因子释放综合征 7 例(6.9%)，出现一例因治疗相关导致的死亡。点评：卓越临床安全性及有效性表现，在 BCMA CAR-T 领域处于领先地位。安全性以及疗效，较同类其他竞品表现良好。且招募包括高危细胞遗传学及髓外病变患者，具备复发/难治多发性骨髓瘤高危因素，但仍显示出很好的临床获益。随着随访时间的延长，sCR/CR 有望进一步提升，疗效随时间逐渐显现。随访中位 9.0 个月的 sCR/CR 率为 45.1%，中位 12.1 个月时上升至 sCR/CR率 56.7%。这表明随着随访时间延长，CT053 的 sCR/CR 率上升，未来，随着随访期不断延长，有望看到疗效不断增加；参考 I 期 sCR/CR 率78.6%。风险提示：临床推进不及预期，销售不及预期，持续亏损及现金流压力。＃dyCompany＃科济药业＃ dyStockcode＃02171.HK＃title＃2022 年 ASH 更新：中国 II 期临床研究结果公布，CT053 治疗 CR 率有待更长期随访数据＃createTime1＃2022 年 12 月 19 日仅供内部参考，请勿外传请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明- 2 -公司点评报告(带市场行情)报告正文事件1、研究背景B 细胞成熟抗原（BCMA）是多发性骨髓瘤的既定靶点，Zevorcabtageneautoleucel (zevor-cel 或 CT053)是一种自体嵌合抗原受体(CAR)-T 细胞产品，具有完全人源靶向 BCMA 特异性单链可变片段(25C2)，具有高结合亲和力和高单体比；前期研究：在 LUMMICAR STUDY-1 一期治疗的 14 名受试者的结果显示，耐受性良好的安全性和早期、深度和持续的缓解，客观缓解率(ORR)为100%，严格完全缓解/完全缓解(sCR/CR)率为 78.6%；本次 2022 年 ASH 会议上更新的研究结果，报告了 CT053 在正在进行的LUMMICAR II 期研究中对至少 3 线治疗方案无效的中国复发/难治性多发性骨髓瘤患者的一致安全性和有效性结果。2、研究设计一项评价泽沃基奥仑赛注射液(zevor-cel 或 CT053)在复发/难治性多发性骨髓瘤(R/RMM)患者中的安全性和疗效的开放性、多中心、I/II 期临床研究(LUMMICAR STUDY-1 )。图 1、II 期研究流程图资料来源：ASH2022 年摘要，兴业证券经济与金融研究院整理研究流程解析：患者签署知情同意书后，进行 T 细胞采集，进行 CT053制备，此为筛选期；随后，对患者体内淋巴细胞进行清除，并进行氟达拉滨+环磷酰胺给药三天，此为给药前治疗；随后开始正式研究治疗，向患者输注 CT053，在第 12 周进行主要分析；最后为随访期，从第 12 周至第24 月进行随访，最后进行最终分析。纳入排除标准：纳入年龄为 18-75 岁人群；患有复发/难治性多发性骨髓瘤；患者情况根据美国东部肿瘤协作组（ECOG）评分标准，评分为 0-1；接仅供内部参考，请勿外传请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明- 3 -公司点评报告(带市场行情)受过至少 3 种治疗方案器官功能良好。主要研究终点：12 周时评估客观缓解率(ORR)，由独立评审委员会(IRC)评估。次要研究终点：研究者评估的 ORR；缓解持续时间(DOR)，无进展生存期(PFS), 总生存期(OS), 完全缓解(CR), 非常好的部分缓解（VGPR），至缓解时间(TTR), 微小残留病灶率(MRD)；评价安全性以及耐受性指标，不良事件(AE)、严重不良事件(SAE)、特别关注的不良事件(AESI)等；评价药代动力学(PK)以及生物分布。3、基线特征研究一共招募 102 例复发/难治性多发性骨髓瘤，中位年龄为 59.5 岁；其中，38.2%的患者患有多发性骨髓瘤 3 期疾病；45.1%的患者至少有一种高危细胞遗传学异常；89.2%的患者为双耐药(对一种蛋白酶体抑制剂和免疫调节药物难治)；22.5%的患者为三耐药(对一种蛋白酶体抑制剂、免疫调节药物和抗 CD38 抗体难治)；23.5%的患者既往接受过自体干细胞移植。图 2、基线特征情况资料来源：ASH2022 年摘要，兴业证券经济与金融研究院整理仅供内部参考，请勿外传请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明- 4 -公司点评报告(带市场行情)II 期的给药剂量为 150×106 cells；其中 90.2%发生细胞因子释放综合征(CRS)，7 例患者(6.9%)发生≥3 级 CRS: 5 例(4.9%)出现 3 级 CRS，2 例(2.0%)出现 4 级 CRS；CRS 中位发生时间为 4.0 天（范围 1-14 天）,CRS 中位持续时间为 6.0 天（范围 1-22 天）；未发现 3 级及以上神经毒性；2 例患者发生免疫细胞治疗相关神经毒性综合征(ICANS)，均为 1 级，患者可以自愈且无后遗症，均未使用托珠单抗和糖皮质激素；治疗相关严重不良事件(SA