医药行业：2020年FDA批准新药梳理

请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 行业 研 究 行业 跟踪 报告 证券研究报告 ＃industryId＃ 行业 ＃relatedReport＃ 相关报告 谈判落地，创新药差异化、国际化时代开启--兴证医药2021年1月投资月报 从历史复盘看“高景气度龙头”抱团趋势--医药行业周报（2021.01.04-2021.01.08） 海外疫情引关注，“国谈”下创新药企业面临新考验--医药行业周报 （2020.12.21-2020.12.25） ＃emailAuthor＃ 分析师： 孙媛媛 sunyuanyuan@xyzq.com.cn S0190515090001 徐佳熹 xujiaxi@xyzq.com.cn S0190513080003 ＃assAuthor＃ 投资要点 ＃summary＃ • 2020 年，CDER 批准了 53 种新药，它们分别是新药申请（NDAs）下的新分子实体（NME）或生物制剂许可申请（BLA）下的新治疗生物制剂。这些新药往往是解决未满足医疗需求或显著推进患者治疗的创新产品，它们的活性成分以前从未在美国获得批准。 • 在 53 款创新药中，有 21 款属于“first-in-class”疗法，占总数的 40%。这些新药的作用机制不同于已有疗法，有潜力为大众健康带来重要的积极影响，包括新型抗逆转录病毒药物——ViiV Healthcare 公司开发的HIV 疗法 Rukobia（fostemsavir），以及首款用于治疗 1 型神经纤维瘤病（NF1）的创新疗法 Koselugo（selumetinib）等。 • 另外，有 31 款（58%）创新药批准是用于治疗罕见病或孤儿病的（定义为影响少于 20 万美国患者的疾病）。例如，Evrysdi（risdiplam）是FDA 批 准 的 首 款 治 疗 脊 髓 性 肌 萎 缩 症 的 口 服 疗 法 。 Orladeyo（berotralstat）是预防成人和 12 岁以上儿科患者的遗传性血管水肿（HAE）发作的首款口服非甾体治疗选择。 风险提示：研发失败；不良副反应；中美临床数据桥接速度不及预期。 ＃title＃ 2020 年 FDA 批准新药梳理 ＃createTime1＃ 2021 年 01 月 25 日 请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 2 - 行业跟踪报告 报告正文 2020 年 FDA 批准了 53 种新药 图 1、2020 年 FDA 批准新药简介 数据来源：FDA，药明康德，兴业证券经济与金融研究院整理 FDA 使用加快药物开发和批准的特殊通道推动创新 在 2020 年，FDA 使用了多种监管通道增强创新药开发和批准的速度和效率。2020年获批的创新药中，32%获得快速通道资格，42%获得突破性疗法认定，57%获得优先审评资格，23%获得加速批准。总体来说，36 款创新药（68%）至少获得 FDA四大资格认定中的一种。 请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 3 - 行业跟踪报告 此外，2020 年获批的 53 款创新药中，92%在第一轮审评过程中获批，75%在美国首先获得监管批准。 图 2、2020 年 FDA 创新药资格认定总结 数据来源：FDA，药明康德，兴业证券经济与金融研究院整理 BLA Horizon 公司 IGF-1R 靶向单抗 Tepezza 获批甲状腺眼病适应症 Tepezza 最初是由 Genmab 公司研发的，2017 年 Horizon Pharma 公司获得继续开发该药的权利。2020 年 1 月 21 日，FDA 批准 Tepezza®（teprotumumab-trbw）用于治疗甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease，TED），这是 FDA 批准的首个治疗甲状腺眼病的药物，还曾被授予突破性疗法认定、孤儿药资格、快速通道资格、和优先审评资格。此次批准标志着甲状腺疾病治疗的重要里程碑。这种治疗方法有可能改变疾病的进程，通过提供替代性的非手术治疗选择，可能使患者免去需要进行多次侵入性手术的麻烦。 Teprotumumab 是一种全人源化胰岛素样生长因子 1 受体（IGF-1R）单抗，通过与IGF-1R 结合并阻断其激活和信号转导，减少炎症并阻止细胞的过度生长。Tepezza是第一种也是唯一一种治疗 TED 的药物。TED 是一种罕见的自身免疫病，人体 请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 4 - 行业跟踪报告 攻击其自身过表达 IGF-1R 的眼眶成纤维细胞，使得眼后的肌肉和脂肪组织发炎，导致眼睛往前推并向外凸出。Teprotumumab 对于 TED 的治疗效果非常显著，82.9%的患者眼球直径缩小超过 2mm，而对照组仅有 9.5%。治疗 24 周，眼球直径平均缩小 3.32mm。2020 年 10 月 14 日，Horizon Pharma 公司新公布了 2 期临床试验的长期随访数据，表明完成对 TED 治疗后，疗效持续缓解一年之久。 图 3、Tepezza 的作用机制 数据来源：Science，兴业证券经济与金融研究院整理 图 4、OPTIC-X 试验的数据结果 数据来源：公司官网，兴业证券经济与金融研究院整理 另外，Teprotumumab 也曾进行过治疗乳腺癌、非小细胞肺癌和肉瘤的临床二期研 请务必阅读正文之后的信息披露和重要声明 - 5 - 行业跟踪报告 究以及治疗霍奇金、非霍奇金淋巴瘤和实体瘤的临床一期试验，但这些研究目前已终止。 静脉 CGRP 靶向抗体-灵北 Vyepti 获批用于成人偏头痛的预防性治疗 2020 年 4 月，灵北（Lundbeck）宣布偏头痛药物 Vyepti（eptinezumab）已在美国上市，该药于今年 2 月 21 日获得美国 FDA 批准，用于预防性治疗成人偏头痛。Vyepti 通过静脉输注给药，推荐剂量为每季度（3 个月）一次 100mg，部分患者可能受益于 300mg 剂量。值得一提的是，Vyepti 是第一个也是唯一一个用于预防偏头痛的静脉（IV）疗法，将为患者提供一种有效且普遍耐受的治疗方法，每年仅需静脉输注 4 次。 Eptinezumab 是 Alder 公司开发的一种预防偏头痛的单克隆抗体（mAb）。根据公开资料，该产品能够高特异性和强效抑制降钙素基因相关肽（CGRP）。研究显示，CGRP 在偏头痛的形成过程中发挥了重要的作用，它可以扩张脑部血管，引起头痛，同时还能参与到痛觉的传递过程中。Eptinezumab 通过特异性地结合 CGRP，阻止偏头痛的产生和发展。目前，CGRP 及其受体已成为偏头痛药物研发的热门靶点。 图 5、Vyepti 的作用机制 数据来源：PubMed，兴业证券经济与金融研究院整理 Bi