人凝血因子Ⅷ：中国本土血浆采集质量齐升，为凝血因子制剂生产创新发力打下基础 头豹词条报告系列

Leadleo.com版权有问题？点此投诉行业：制造业/医药制造业/生物制品制造/血液类制品消费品制造/医疗保健关键词： 凝血因子Ⅷ血友病血液制品荆婧 · 头豹分析师2024-09-13未经平台授权，禁止转载行业定义健康人发生出血时，凝血因子Ⅷ与活化的凝血因子Ⅸ…行业分类按照因子来源划分，人凝血因子Ⅷ可以分为：血源性…行业特征人凝血因子Ⅷ行业特征包括：受到国家政策严格监…发展历程人凝血因子Ⅷ行业目前已达到 3个阶段产业链分析上游分析中游分析下游分析行业规模人凝血因子Ⅷ行业规模评级报告 1篇SIZE数据政策梳理人凝血因子Ⅷ行业相关政策 5篇竞争格局数据图表摘要血友病A是一种遗传性出血性疾病，呈X染色体连锁隐性遗传，导致凝血因子Ⅷ（FⅧ）质或量的异常，临床表现为患者由于缺乏凝血因子Ⅷ，导致血液不能正常凝固，引起不受控出血，以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难以停止为特征，常在儿童期起病，反复关节出血可导致患者逐渐出现关节活动障碍而致残。人凝血因子Ⅷ是一种主要在肝细胞中合成的糖蛋白，也可在肾脏、内皮细胞和淋巴组织中合成，是血液中存在的最大凝血因子之一，其对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，制剂产品主要用于防治血友病A和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。2018年—2023年，人凝血因子Ⅷ行业市场规模由38.13亿元增长至73.92亿元，期间年复合增长率14.16%。行业定义[1]健康人发生出血时，凝血因子Ⅷ与活化的凝血因子Ⅸ、钙离子、磷脂形成复合物，辅助激活凝血因子Ⅹ，实现内源性凝血。血友病A（Hemophilia A，HA）是一种遗传性出血性疾病，呈X染色体连锁隐性遗传，导致凝血因子Ⅷ（FⅧ）质或量的异常，临床表现为患者由于缺乏凝血因子Ⅷ，导致血液不能正常凝固，引起不受控出血，以关节、肌肉、内脏和深部组织自发性或轻微外伤后出血难以停止为特征，常在儿童期起病，反复关节出血可导致患者逐渐出现关节活动障碍而致残。人凝血因子Ⅷ：中国本土血浆采集质量齐升，为凝血因子制剂生产创新发力打下基础 头豹词条报告系列人凝血因子Ⅷ是一种主要在肝细胞中合成的糖蛋白，也可在肾脏、内皮细胞和淋巴组织中合成，是血液中存在的最大凝血因子之一，其对缺乏人凝血因子Ⅷ所致的凝血机能障碍具有纠正作用，制剂产品主要用于防治血友病A和获得性凝血因子Ⅷ缺乏而致的出血症状及这类病人的手术出血治疗。[1]1：中国输血杂志、全科医…人凝血因子Ⅷ行业分类行业分类[2]按照因子来源划分，人凝血因子Ⅷ可以分为：血源性人凝血因子Ⅷ、重组人凝血因子Ⅷ。人凝血因子Ⅷ分类血源性人凝血因子Ⅷ由健康人血浆经分离、提纯，主要用于血友病A患者出血的控制与预防，通过提高血浆凝血VIII活性，改善患者病情。重组人凝血因子Ⅷ利用改良的基因重组技术生产，能够暂时替代患者体内缺失的凝血因子Ⅷ，与血源性人凝血因子Ⅷ具有相同的作用机制，但引起病原体感染的风险较低[2]1：https://www.nmpa…2：国家药监局、中国医院…行业特征[3]人凝血因子Ⅷ行业特征包括：受到国家政策严格监管、资金及技术壁垒高1 受到国家政策严格监管1998年，国家规定只有通过GMP认证的企业才能生产经营血液制品。自2001年起，国家未再批准设立新的血液制品生产企业。2012年，卫生部印发《关于单采血浆站管理有关事项的通知》，要求血液制品生产企业申请设置新的单采血浆站，其注册的血液制品应当不少于6个品种，且同时包含人血白蛋白、人免疫球蛋白和凝血因子类制品。截至2023年，中国正常经营的血液制品生产企业不足30家，按企业集团合并计算后户数约17家。2 资金壁垒高人凝血因子Ⅷ行业是高投入行业，具有较高的资金壁垒。从单采血浆站设置、血浆采集、产品研发、临床试验、产品生产到产品实现销售，需要投入大量的资金、设备等资源，同时占用大量流动资金。血液制品生产使用的厂房、设施以及仓库等必须进行专业化设计，且必须符合国家有关规定，经验收合格后才能投入生产使用。同时，血浆资源采集与血液制品生产所需的专用设备较多，重要仪器设备价格昂贵。 3 技术壁垒高人凝血因子Ⅷ全产业链条包括从单采血浆、血浆组分分离到最终无菌制剂生产等数十个环节，且随着血液制品的创新和升级换代，生产和质量稳定性的要求日益加强，并对产品研发、生产技术、质量控制和质量保证的技术水平、经验积累等综合能力提出了很高的要求。人凝血因子Ⅷ生产的主要成本来自于的原料血浆和产品研发，生产企业如想降低单位成本以提高竞争力就必须提高血浆的综合利用率。这一方面要求需具备强大研发能力，开发新产品，以提高单位血浆提取的产品数量；另一方面，需要不断进行生产工艺优化以提高产品的收率和质量。[3]1：天坛生物发展历程[4]1959-1979年，人凝血因子Ⅷ的促凝血活性被发现，并出现从密闭无菌系统中自单份血浆分离制备冷沉淀制剂的方法，奠定人凝血因子Ⅷ产品商业化基础，行业初步形成；1980-2015年，随着基因工程技术的发展，重组人凝血因子Ⅷ产品问世，已成为发达国家的主要FVIII制剂；2016年至今，人凝血因子FVⅢ应用逐渐成熟，中国实现重组人凝血因子FVⅢ的突破，并纳入医保范围，为血友病A患者减轻用药负担。萌芽期1959~19791959年，美国医生Pool首先观察到在血浆冷沉淀中含有大部分FⅧ促凝血活性，并于1965年与Shannon等开发了从密闭无菌系统中自单份血浆分离制备冷沉淀制剂的方法；1968年，Baxter公司上市首个商业化生产的血浆源质FVⅢ因子浓缩液。该时期人凝血因子Ⅷ的促凝血活性被发现，并出现从密闭无菌系统中自单份血浆分离制备冷沉淀制剂的方法，奠定人凝血因子Ⅷ产品商业化基础，行业初步形成。启动期1980~20151984年，FVⅢ的cDNA克隆及表达成功，1992年FDA批准了Baxter公司的第1代rhFVⅢ产品Recombinate，随后又有多个产品面世；2014年6月，FDA批准了BiogenIdec公司的长效（Fc融合蛋白）重组FVⅢ——Eloctate；2015年11月，FDA批准了Baxalta公司的长效（PEG修饰）重组FVⅢ——Adynovate。随着基因工程技术的发展，重组人凝血因子Ⅷ产品问世，已成为发达国家的主要FVIII制剂。高速发展期2016~20232021年7月，NMPA发布批件，神州细胞的首款国产注射用重组人凝血因子FVⅢ（SCT800）获批上市；2023年9月，天坛生物研发生产的注射用重组凝血因子Ⅷ正式获NMPA批准上市；2023年，《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录》将人凝血因子Ⅷ列入。该时期人凝血因子FVⅢ应用逐渐成熟，中国实现重组人凝血因子FVⅢ的突破，并纳入医保范围，为血友病A患者减轻用药负担。[4]1：https://mp.weixin.…2：https://www.nmpa…3：国家药监局、国家医保…产业链分析人凝血因子Ⅷ行业产业链上游为单采血浆站及生物反应器、培养皿等生物制造上游工具设备供应商；产业链中游为人凝血因子Ⅷ生产商；产业链下游为医疗机构及血友病患者。[7]人凝血因子Ⅷ行业产业链主要有以下核心研究观点：[7]采浆量快速增长，浆站数量和采浆量快速