医药行业产业研究周报：Claude发现酶系统，FDA新规推进动物试验替代方案

产业研究周报 分析师：赵海春 SAC:S1130514100001 zhaohc＠gjzq.com.cn 2026 年 10 月 01 日 Claude 发现酶系统，FDA 新规推进动物试验替代方案 产业研究周报 | 医药 分析师：甘坛焕 SAC:S1130525060003 产业研究周报 | 证券研究报告 | 核心要点 生态前沿 ①科技：2026 年 9 月 23 日，Anthropic 公布新研究成果，系统披露了 ART 的发现过程及后续验证。Claude 在 19 亿个蛋白簇中识别出约 20 万个逆转录酶簇，抽样约 1.1 万个 RT（逆转录酶）基因座，并对其中反复出现的 3564 个邻近蛋白家族作为候选伴生蛋白进行评分。本次运行共完成 119 个任务、949 个agent（智能体）会话，消耗 2.156 亿 token，历时 21.5 小时，全程无人干预。②前沿：9 月 24 日，Nature 发布 PsychAD Consortium 的大规模人脑单细胞转录组图谱；包含来自 1494 名个体的超过 630 万个细胞核从跨疾病、生命周期和遗传风险三个维度，将脑病研究推进至规模人群、单细胞分辨率的新阶段。③监管：9 月 21 日，FDA 更新临床前试验表述，明确在适当情况下可采用非动物方法支持药物进入人体试验前的安全性评价。④产业链：9 月 24 日，第一三共与 Turbine 宣布扩展合作，打通 ADC 虚拟实验与湿实验闭环。 行业脉动 ①A 股数据入口 IVD 赛道走强，美股个性化 ctDNA MRD 检测公司 Natera 与肿瘤早筛公司 Grail 周涨幅 11.7%和 57%。②反义寡核苷酸龙头 Ionis，ALS 与IgA 接连 2 项 3 期达到主要临床终点。 本周观点 我们认为，本周最值得关注的是：AI4S 正在由模型能力竞争进入生物学发现与验证闭环竞争。①模型开始直接介入新的生物学发现：Claude 从已知逆转录酶附近识别出此前未被认识的重复阵列关系并提出 ART 新型酶系统，EDEN 以原生态生物数据切入 in vivo 细胞治疗，ESM3 等模型则开始反向设计天然体系中不存在的蛋白和生物合成路径，AI 的角色正由预测既有规律向发现新规律延伸。②生命科学数据继续向更细颗粒度下沉：630 万脑细胞图谱将脑病研究推进至单细胞尺度，个性化 ctDNA MRD 则进一步下沉至患者特异性分子信号，数据入口正在从组织和疾病标签转向细胞与个体分子层级。③可探索空间扩大后，实验与临床验证的重要性上升。第一三共与 Turbine 将虚拟实验和湿实验验证接入 ADC 研发闭环。下一阶段 AI4S 竞争的关键，已不只是模型能提出多少候选答案，而是谁能更快把计算假设转化为可重复的实验结果和临床证据。 产业研究周报 1 / 31 内容目录 一、生态前沿 .................................................. 3 数智驱动：Claude 发现 CRISPR 样 ART 系统，EDEN 切入 in vivo 领域 3 --Anthropic 大模型：Claude 21 小时发现 ART 新酶系统 ........... 3 --Basecamp 跨物种生物数据模型：EDEN 切入 in vivo 细胞治疗 ..... 7 --ESM3 等蛋白模型：改 NRPS 合成生物装配线，产能近天然体系 3 倍 9 前沿风向：Nature 发布 630 万脑细胞图谱，脑病迈入单细胞时代 .. 11 监管动态：FDA 更新法规，推进动物试验的创新替代方案 ......... 14 产业链：第一三共携手 Turbine，打通 ADC 虚拟实验与湿实验闭环 . 15 二、行业脉动 ................................................. 17 IVD 数据入口走强，个性化 ctDNA MRD 与肿瘤早筛催化持续 ....... 17 Ionis 连日 2 项 3 期撞线，ALS 与 IgA 肾病跨疾病验证 RNA 平台 .... 21 三、本周观点 ................................................. 24 AI 拓展生物规律新发现，湿实验与大模型闭环成为下一竞争点 .... 24 四、产业链数据更新 ........................................... 25 风险提示 ..................................................... 27 产业研究周报 2 / 31 图表目录 图表 1： Claude 从现有数据库发现 ART 重复阵列及其与 CRISPR 结构的相似性 .......................................................... 5 图表 2： 新 RT 谱系的智能体式发现 ............................... 6 图表 3： PsychAD 跨疾病人脑单细胞队列及研究设计 ................ 12 图表 4： 人类前额叶全生命周期的 10 类细胞转录轨迹 .............. 13 图表 5： Turbine vLab 的虚拟细胞—虚拟实验—湿实验闭环 ......... 16 图表 6： A 股医药股周涨幅（2026/9/18-9/25）Top20 CXO 上游居多 .. 18 图表 7： Signatera 基于患者肿瘤特异性突变构建个体化 ctDNA 检测 .. 20 图表 8： FUS 突变导致异常蛋白聚集并驱动神经元退行病变 .......... 22 图表 9： Ulefnersen 通过靶向 FUS RNA 降低 FUS 蛋白生成 ........... 23 图表 10： 26/07-26/09 月国内创新药获批上市情况 ................. 25 图表 11： 26/07-26/09 月国内创新药申报上市情况 ................. 26 图表 12： 26/07-26/09 月创新药跨国交易情况 ..................... 27 产业研究周报 3 / 31 一、生态前沿 数智驱动：Claude 发现 CRISPR 样 ART 系统，EDEN 切入 in vivo 领域 --Anthropic 大模型：Claude 21 小时发现 ART 新酶系统 2026 年 9 月 23 日，Anthropic 公布新成立生命科学研究团队及自建实验室的首批研究成果，发布论文《自主 AI 智能体发现带有串联重复阵列的逆转录酶》，系统披露了 ART 的发现过程及后续验证。Claude 在 19 亿个蛋白簇中识别出约20 万个逆转录酶簇，抽样约 1.1 万个 RT（逆转录酶）基因座，并对其中反复出现的 3564 个邻近蛋白家族作为候选伴生蛋白进行评分。本次运行共完成 119 个任务、949