医药行业创新药周报：Vertex 100亿美元收购罕见病公司Crinetics

@2021华创版权所有证券研究报告创新药周报20260712：Vertex 100亿美元收购罕见病公司Crinetics本报告由华创证券有限责任公司编制卖的出价或询价。本报告所载信息均为个人观点，并不构成对所涉及证券的个人投资建议。请仔细阅读PPT后部分的分析师声明及免责声明。2026-07-12证券分析师 刘浩执业编号：S0360520120002邮箱：liuhao@hcyjs.com联系人 段江瑶邮箱：duanjiangyao@hcyjs.com上周创新药重点关注国内创新药回顾全球新药速递010203第一部分证 券 研 究 报 告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 Vertex 100亿美元收购罕见内分泌疾病公司Crinetics3◼2026年7月6日，Vertex 宣布收购一家专注于内分泌疾病新型疗法的全球制药公司 Crinetics Pharmaceuticals, Inc.。根据该协议，Vertex 将以每股85.00美元现金、总股权价值约为100亿美元（扣除拟承接现金后净交易对价约88亿美元）收购 Crinetics，预计将于2026年第三季度完成交易。◼此次收购最核心两个候选产品为口服 SST2 受体拮抗剂 paltusotine，以及口服 ACTH 受体拮抗剂 atumelnant。Vertex 认为这两款药物均为 FIC 或潜在 BIC 药物，所瞄准存在巨大的未满足需求的专科重症，因此都有望改变相关疾病的治疗标准。此外，Vertex 还提到，两款药物聚焦的专科重症致病生物学机制清晰、且经验证的生物标志物可实现高效的临床与监管路径也是最终决定收购 Crinetics 的重要原因。◼Vertex 认为两款药物合计销售峰值有望超过50亿美元。◼此外，Crinetics 管线丰富，目标在2030年拥有2款商业化药物（4项批准适应症），以及7个以上临床阶段的在研管线。资料来源：Vertex新闻稿，Vertex《VERTEX PHARMACEUTICALS ACQUISITION OF CRINETICS PHARMACEUTICALS》，Crinetics《Corporate Presentation，Feb 2026》，华创证券┃Crinetics 在研管线┃Vertex 收购 Crinetics 原因证 券 研 究 报 告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 Paltusotine：肢端肥大症首个获批上市的口服药物4资料来源： Vertex《VERTEX PHARMACEUTICALS ACQUISITION OF CRINETICS PHARMACEUTICALS》 ，华创证券┃肢端肥大症未满足临床需求◼Crinetics 公司的药物 Palsonify®（paltusotine）已分别于2025年9月及2026年4月获得美国 FDA 及欧洲 EMA 批准上市，用于治疗成人肢端肥大症。 Palsonify® 目前还正接受其他全球监管机构的审查。◼肢端肥大症是一种罕见的、慢性激素紊乱且致残的疾病，由垂体肿瘤分泌过量生长激素引起，最常见的原因是垂体良性肿瘤。该疾病会导致严重的并发症，包括心血管并发症、代谢功能障碍和生活质量下降。据估计，仅在美国就有约2万名确诊患者，全球其他地区患者约3.5万人。◼手术是肢端肥大症首选治疗方法，但仅有约40%至50%的患者能实现长期缓解，许多患者需要终身服药。在 Palsonify® 获批之前，药物治疗选择主要局限于使用粗针头（ 18–20G针头型号 ）进行肌肉注射或深部皮下注射生长抑素受体配体（SRLs） ，SRLs与生长抑素受体结合，以减少生长激素（GH）和胰岛素样生长因子（IGF-1）的生成。然而，但这些药物并非对所有患者都有效，且通常需要由受过培训的医护人员在诊所或医院进行注射，并且存在耐受性问题。调研显示，在使用 SRLs 3年后，仅有18%的患者仍坚持使用，其他45%患者停药，37%患者寻求其他治疗手段或附加治疗。◼Palsonify® 是一款选择性生长抑素受体2型（SST2）非肽类激动剂，作用于垂体，可抑制生长激素释放，从而抑制 IGF-1 分泌选择性地靶向生长抑素受体，从而降低过量的生长激素和 IGF-1 水平。Palsonify® 是首个也是目前唯一一个用于治疗成人肢端肥大症的每日一次口服疗法，可有效替代注射疗法，有效填补了肢端肥大症治疗领域长期存在的空白，为寻求有效控制病情但又不想承受注射负担的患者提供了一种差异化的选择。证 券 研 究 报 告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 5◼Palsonify® 的批准基于两项关键的 III 期临床 PATHFNDR-1 和 PATHFNDR-2的积极结果，数据显示，Palsonify® 在接受过 SRLs 治疗和未经药物治疗的成人肢端肥大症患者中，均实现了快速起效、可靠的生化控制和持久的疗效。◼PATHFNDR-1 纳入经注射用长效奥曲肽或兰瑞肽单药治疗且生化指标已受控的患者，结果显示治疗第36周时，Palsonify® 组83.3%的患者可维持 IGF-1 生化控制，而安慰剂组数据仅为3.6%。PATHFNDR-2 则纳入至少4个月未接受肢端肥大症药物治疗且生化指标未受控的患者，结果显示治疗第24周时，Palsonify® 组55.7%的患者实现生化控制，IGF-1 水平降至正常上限及以下，安慰剂组这一比例仅为5.3%。◼在两项研究中，与安慰剂相比，接受PALSONIFY的受试者中，更高比例的人维持了 IGF-1 水平低于正常上限1倍或更低。患者报告了肢端肥大症相关症状的显著减轻。这些症状包括头痛、关节痛、出汗、疲劳、无力、肿胀和/或麻木/刺痛，并通过FDA认可的患者报告结果工具ASD进行测量。◼Palsonify® 耐受性普遍良好，随机对照部分没有报告严重的副作用。91%的 PATHFNDR-1 试验完成者及97% PATHFNDR-2试验的完成者均参加了开放标签扩展（OLE）阶段，长期结果进一步证实了该药物提供持久的 IGF-1 控制、持续改善患者症状负担以及一致安全性的能力。资料来源： Vertex《VERTEX PHARMACEUTICALS ACQUISITION OF CRINETICS PHARMACEUTICALS》 ，华创证券Paltusotine：肢端肥大症首个获批上市的口服药物┃Palsonify® 治疗机制┃Palsonify® 治疗 SRLs 经治及初治肢端肥大症疗效证 券 研 究 报 告证监会审核华创证券投资咨询业务资格批文号：证监许可（2009）1210 号 6◼自上市以来， Palsonify® 已展现出强劲的早期商业势头，这得益于所有患者群体强劲的需求、处方量的增加以及医保覆盖范围的扩大，这些都强化了其重塑肢端肥大症治疗模式的潜力。在品