创新药专题：In vivo CAR-T浪潮已至，行远自迩

In vivo CAR-T浪潮已至，行远自迩 西南证券研究院 2026年6月 分析师：杜向阳 执业证号：S1250520030002 电话：021-68416017 邮箱：duxy@swsc.com.cn 创新药专题 分析师：汤泰萌 执业证号：S1250522120001 邮箱：ttm@swsc.com.cn 核心观点  体内CAR-T发展如何？ •2025年，全球CAR-T全球市场规模约61.2亿美元，同比增长32.9% 。然而，受制于CAR-T可及性瓶颈，大批患者目前无法获得治疗。这些未满足的市场需要大幅刺激了体内CAR-T的研发进程，据不完全统计，全球CAR-T在研及上市管线总数超1500条，管线储备体量庞大，研发热情持续高涨。  体内CAR-T的机制创新？ •体内CAR-T(In Vivo CAR-T) 是下一代CAR-T的目标形态，其同样通过特异性改造T细胞获得靶向杀伤，区别于传统自体CAR-T和通用型CAR-T的是，体内CAR-T直接在患者体内完成对T细胞的改造，因此无需成本高昂的T细胞离体改造、扩增、运输等流程，大幅降低制备成本。从目标基因递送的技术来讲，体内CAR-T主要通过慢病毒递送基因片段或通过脂质体递送mRNA: （1）慢病毒递送：类似于传统体外CAR-T，使用搭载CAR基因片段的慢病毒作为载体，该CAR基因会整合到T细胞的基因中，带来持续、长久的蛋白表达和杀伤； （2）脂质体递送：类似于mRNA疫苗，采用化学合成的脂质体包裹能表达CAR蛋白的mRNA进行递送，由于mRNA不整合到基因中且易降解，CAR-T细胞一般只存在3-7天。  体内CAR-T与传统CAR-T的疗效对比？ •目前，只有少数体内CAR-T获得了少量临床数据，我们选取针对多发性骨髓瘤的BCMA靶向体内和体外CAR-T产品进行初步对比。总的来看，体内CAR-T显示出可靠的缓解能力，ESO-T01的CR达50%，KLN-1010的MRD阴性率达100%；但不同产品的毒性谱差异明显，KLN-1010的CRS控制优异（均<3级），而ESO-T01的三级CRS发生率高达60%。就早期数据而言，体内CAR-T疗效和安全性各异，仍需更多的临床数据支持。 1 核心观点  体内CAR-T研发格局？ （1）国内外医药交易频繁。近两年来，国内外企业开始加速布局体内CAR-T。2024年以来，海外已达成十项交易行为，礼来与Orna的交易为In vivo CAR-T领域最高金额的交易，交易金额达24亿美元。 （2）靶点分布相对平衡。目前体内CAR-T的适应症主要集中在血液肿瘤和自免疾病，而针对实体瘤的管线均处于临床前。  体内CAR-T的投资逻辑？ 体内CAR-T作为下一代CAR-T，以其易于规模化生产标准化药物吸引广大投资者的关注。对于体内CAR-T的投资，我们建议把握三个维度，包括研发、商业化和出海逻辑。 （1）研发：一方面，体内CAR-T优异临床数据的披露有望推动股票价格快速攀升，由于目前全球管线最高进展仅为临床I/II期，建议关注进一步临床数据的披露，以及把握全球肿瘤大会的投资机会，如ASCO、CSCO、ESMO、SABCS等。 （2）商业化：长期来看，体内CAR-T有望补充传统CAR-T临床未被满足的部分。建议从两个维度把握体内CAR-T商业化的考量，一是商业化超预期，体内CAR-T凭借更低的价格和相当的疗效、安全性优势，有望替代传统CAR-T；二是体内CAR-T以合适的价格纳入医保，开辟院内市场，拓宽销售渠道。 （3）出海：近年体内CAR-T药物交易火热，国内外企业加速布局体内CAR-T，企业间交易频次较高。我们认为，体内CAR-T的自主出海和License out有望加速行业发展，并成为股价的重要催化剂。 风险提示：创新药研发的不确定性风险、研发进展不及预期风险、商业化进展不及预期风险、药品降价风险，医药行业政策风险等。 2 目 录 1 体内CAR-T是下一代CAR-T的发展方向 2 体内CAR-T疗法的递送及作用机制 3 体内CAR-T初步疗效和安全性优异 4 国内上市公司体内CAR-T疗法的在研现状 5 风险提示 3 药品 名称 商品名 研 发公司 治 疗靶点 商 保 获批适应症 阿基仑赛注射液 奕凯达 复星凯瑞 CD19 大B细胞淋巴瘤 瑞基奥仑赛注射液 倍诺达 药明巨诺 CD19 大B细胞淋巴瘤、滤泡性淋巴瘤、套细胞淋巴瘤 纳基奥仑赛注射液 源瑞达 合源生物 CD19 B细胞急性淋巴细胞白血病，大B细胞淋巴瘤 伊基奥仑赛注射液 福可苏 驯鹿生物 BCMA 多发性骨髓瘤 泽沃基奥仑赛注射液 赛恺泽 恺兴生命 BCMA 多发性骨髓瘤 1.1 体内CAR-T是下一代CAR-T的发展方向  2025年，国家医保局将5款国产CAR-T疗法纳入“商保创新药目录”，细胞治疗药物可及性有望得到提升。 数据来源：国家医保局，西南证券整理 4 1.2 体外与体内CAR-T的区别 相较体外CAR-T，体内CAR-T主要存在三大优势，包括： （1）即用型药物，缩短治疗周期。省去了体外CAR-T所需的细胞采集、运输、改造和扩增等复杂流程，直接将载体注射体内完成改造，大幅降低制备成本。 （2）无需清淋化疗，降低毒性风险。避免了体外CAR-T必需的清淋预处理，减少骨髓抑制和感染风险。 （3）体内自然编程，增强实体瘤疗效。T细胞在人体生理环境中被改造，能更好维持干性、避免耗竭，从而拥有更持久的抗肿瘤活性；部分设计可直接改造肿瘤内的浸润T细胞，利用其归巢能力突破实体瘤微环境。 体 外 CAR-T疗法 体 内 CAR-T疗法 生产方式 T细胞分离→体外基因编辑→扩增→回输 注射载体递送CAR基因或mRNA→靶向T细胞体内转导 递送工具 使用病毒载体在体外进行基因递送和T细胞改造 使用病毒载体或脂质体工具将基因或mRNA直接递送至体内T细胞 制备流程 复 杂：T细胞提取、基因改造、体外扩增、回输 简单：直接递送CAR基因或mRNA至体内T细胞 制备周期 慢 ：数周以收集、改造和扩增T细胞 快 ：省去了在体外培养和扩增步骤，生产过程更快 成本 高 ：个体化GMP设施，几十万元/人 低 ：规模化生产，有望降低至传统疗法的1/10 安全性 一 般 ：需清淋治疗，细胞污染风险 高 ：不清淋，免疫系统完整 适用症 窄 ：以血液瘤为主，实体瘤效果有限 广 ：血液瘤、实体瘤、自免 产业现状 已有10余款产品上市 全 球尚无获批产品，处于临床早期 数据来源：西南证券整理 5 时间 转让方 受 让方 交 易 类型 药物 /技术 靶点 总金 额 (亿美 元) 2026-02 晶泰科技 尧唐生物 合作 AI+mRNA CAR-T平台 - - 2025-10 普瑞金 Kite 合作 - - $15.2 2025-09 天泽云泰 沙砾生物 授权 ViLNP Ab-tLNP技术 - - 2025-08 楷拓生物 思路迪 合作 tLNP+mRNA体内CAR-T/NK - - 2025-05 原启生物 Umoja 合作 体内CAR-T技术平台 - - 2025-01 Orna 先博生物 授权 BCMA体内CAR-T技术 BCMA - 202