医药生物行业深度：肝外递送技术突破，商业化前景广阔

请务必阅读正文之后的免责声明 证券研究报告 肝外递送技术突破，商业化前景广阔 2026 年 02 月 03 日 评级 领先大市 评级变动： 维持 行业涨跌幅比较 % 1M 3M 12M 医药生物 0.64 -6.97 17.07 沪深 300 -0.52 -0.75 20.67 吴号 分析师 执业证书编号: S0530522050003 wuhao58@hnchasing.com 相关报告 1 医药生物行业点评：药品零售高质量发展政策出台，利好头部零售药店 2026-01-23 2 医药生物行业 2026 年年度投资策略：聚焦创新主航道，静待内需回暖 2025-12-30 重点股票 2024A 2025E 2026E 评级 EPS（元） PE（倍） EPS（元） PE（倍） EPS（元） PE（倍） 信立泰 0.54 84.56 0.62 73.27 0.76 59.74 增持 资料来源：Wind，财信证券 投资要点：  小核酸药物优势明显，有望引领治疗范式升级。小核酸药物基于碱基互补配对原则作用于细胞内的 pre-mRNA 或 mRNA，通过调控蛋白质的表达，从而实现治疗疾病的目的。相比于小分子和抗体药物，小核酸药物具有靶点丰富、特异性强、安全性更高、疗效更久、研发成功率高等优点，有望成为继小分子和抗体之后具有颠覆性的新主流疗法。  小核酸药物肝外递送技术突破，适应症延伸至慢病领域，商业化前景广阔。递送技术对小核酸药物的有效性和安全性起着关键作用。GalNAc 递送技术为肝内递送的主流策略，已成功助力 6 款 siRNA 疗法获批上市，具有皮下注射给药、作用时效长达数月、高效靶向肝脏等优势，但存在组织局限性。借鉴 GalNAc 递送的技术思路，Avidity、Arrowhead、Alnylam 等海外小核酸龙头企业分别开发出 AOC 、TRiMTM、C16 等肝外递送技术，成功实现对肺部、肌肉、中枢神经、脂肪等组织的靶向，极大拓宽了小核酸药物的作用范围。伴随着肝外递送技术突破，小核酸药物适应症从罕见病延伸至降血脂、降血压、减重等慢病领域，展现出广阔的发展前景。据瑞博生物港股招股说明书中的统计及预测数据， 2024-2029 年，预计全球小核酸药物市场规模由 57 亿美元增长至 206 亿美元，期间复合增速约为 29.40%。此外，小核酸药物交易活跃度提高，并诞生多笔重磅交易。例如，2025 年 10月，诺华以 120 亿美元收购 AOC（抗体偶联寡核苷酸）领域的龙头企业 Avidity Biosciences；2025 年 9 月，诺华再次携手舶望制药，就多项心血管靶点 siRNA 资产展开合作，总交易金额超过 53 亿美元。  国内企业紧跟技术前沿，多项管线推进至临床 II 期。目前国内临床进展靠前的小核酸药物多为 siRNA 路线，多处于临床 II 期及以前阶段，从作用靶点来看，国内临床进展居前的小核酸药物靶点多为 HBV、PCSK9、C3、ANGPTL3 等。从适应症来看，国内临床进展居前的小核酸药物多集中在肝炎、心血管疾病、血脂异常、肾病等领域。从研发管线数量来看，舶望制药、瑞博生物的在研管线数量居前。  投资建议：维持医药生物行业“领先大市”评级，建议关注小核酸药物研发布局全面、产品创新程度高、研究进展靠前的药企，如恒瑞医药、悦康药业、前沿生物、信立泰等。  风险提示：产品研发及销售进展不及预期风险；行业竞争加剧风险；地缘政治风险；行业政策风险；医疗安全风险等。 -6%4%14%24%34%44%2025-012025-042025-072025-102026-01医药生物沪深300行业深度（R3） 医药生物 请务必阅读正文之后的免责声明 -2- 行业研究报告 内容目录 1 行业简介 ................................................................................................................................. 4 1.1 小核酸药物的发展历程、主要类型及作用机制 ................................................................... 4 1.2 小核酸药物优势：靶点丰富、特异性强、疗效持续时间长 ............................................... 6 2 行业发展 ................................................................................................................................. 8 2.1 GalNAc 为肝内递送主流策略，AOC 等肝外递送技术崭露头角 ........................................ 8 2.2 小核酸药物适应症从罕见病延伸至心血管、减重等慢性病领域 ..................................... 13 2.2.1 高血脂：靶向 APOC3、PCSK9 的小核酸已获批，Lp(a)靶点的 II 期数据积极 ...... 14 2.2.2 高血压：显著提升患者依从性，zilebesiran 已达到 II 期临床终点 ........................... 18 2.2.3 减重：Arrowhead 与 Wave 等药企布局领先，临床前及临床 I 期数据积极 ............. 19 2.3 小核酸药物交易活跃度提高，多家国内企业与 MCN 达成交易 ...................................... 23 2.4 商业化前景广阔，部分已上市产品销售表现亮眼 ............................................................. 24 3 相关企业 ............................................................................................................................... 26 3.1 国外：管线进展领先，多组织靶向可期 ............................................................................. 26 3.2 国内：紧跟技术前沿，多项管线推进至临床 II 期 ..........................................................