2026年最值得关注的药物预测

12026 年 最值得关注 的药物预测不负久候，超越期待。2技术进步与临床突破交织，共塑全球医疗健康新格局2026 年，制药行业正站在卓越创新与复杂挑战并存的关键时期，其发展路径将带来深远影响。本年度《最值得关注的药物预测》报告遴选出 11 个药物，这些药物不仅有望重塑治疗范式、改善患者预后，而且其中多数具备冲击重磅炸弹级市场地位的潜力。这些药物所折射的行业动向，既彰显了制药行业在多个前沿治疗领域的开拓进取之势，也证明了行业在日趋严峻的商业与监管环境中稳健突围的实力。面对持续加剧的行业复杂性，科睿唯安依托整合式数据平台及人工智能 (AI) 驱动解决方案，为生命科学企业提供贯穿药物研发与商业化全生命周期的情报支持、分析能力及战略洞见，助力企业加速创新进程、抢占决策先机。代谢治疗革命站上舞台中心肥胖症与代谢疾病治疗市场延续爆发式增长态势，预计到 2035 年，全球肥胖症药物市场规模将攀升至 1,500 亿美元。与此同时，由胰高血糖素样肽 -1 (GLP-1) 受体激动剂 (RA) 引领的治疗革命，已迈入成熟化与多元化并行的新阶段。礼来的 orforglipron 和 retatrutide 是代谢领域新一代疗法的典型代表 ：orforglipron 凭借口服剂型，可显著提升患者治疗依从性 ；retatrutide 则依托三重激素机制实现更优减重效果，治疗应用已突破代谢领域边界，延伸至脑健康、肾脏疾病等新方向。当前，代谢治疗领域仍面临多重关键挑战，包括医保定价谈判压力、支付方覆盖限制、供应链短缺及减重过程中的肌肉流失等核心痛点 ；与此同时，靶向胰淀素 (amylin)、大麻素受体、激活素 (activin) 通路的新型作用机制，正为这些难题提供破局方案。 展望 2026 年，制药企业高管需清醒认识到，代谢领域的创新绝不能局限于对现有 GLP-1 疗法机制的复刻。市场迫切需要真正的差异化方案，核心在于解决耐受性痛点、拓展口服给药途径、制定可维持目标体重的联合治疗策略，并提供与临床试验数据相匹配的真实世界疗效证据。 科睿唯安拥有覆盖临床试验数据、竞争情报和商业预测的全维度分析能力，可帮助企业精准识别市场空白机遇，将企业资产与新兴竞争对手进行对标分析，进而制定循证化产品上市策略。借助科睿唯安人工智能驱动的行业格局分析服务，客户可快速研判在不同治疗机制、给药方式和患者细分策略下的竞争态势，从而为产品组合决策及合作伙伴评估提供参考依据。 罕见病药物商业化呼唤新模式目前全球已确诊的罕见病超 7,000 种，但获得美国食品药品监督管理局 (FDA)或欧洲药品管理局 (EMA) 批准的治疗方案仅约 500 种，罕见病治疗缺口依然显著。不过，入选本年度榜单的药物（如用于慢性淋巴细胞白血病 / 小淋巴细胞淋巴瘤 (CLL/SLL) 的 BGB-16673 以及其他候选药物）表明，罕见病研发已突破肿瘤领域的传统边界，拓展至神经系统、精神类、血液系统等多个领域，赛道更趋多元。 罕见病药物的商业化逻辑，与传统制药的规模化模式存在本质区别。由于患者群体极其有限（部分疾病患病率低至 200 万分之一），企业需将“患者优先”理念深度植入研发与商业化全流程，高度聚焦患者早筛识别与早期用药可及性，并通过疾病认知普及、患者组织深度合作、关键意见领袖 (KOL) 联动等多元举措，构建扎实的市场培育体系。 针对罕见病领域的特殊性，全球监管机构正同步优化审批与激励路径，欧盟出台新的卫生技术评估 (HTA) 法规，实现欧洲多国临床评估的协同推进，提升审批效率 ；美国近期颁布相关法案，延长孤儿药专利保护期限，强化研发创新激励。 3科睿唯安的全球药政法规情报解决方案，借助新增的 Cortellis 法规助手等 AI 工具，彻底革新了企业应对复杂监管路径的模式，即无需人工逐份梳理数百份监管文件，AI 助手可自动检索相关文档、整合多地区监管要求、生成可落地的建议，大幅缩短监管策略的制定周期。更关键的是，该 AI 工具具备高度透明性，支持溯源原始监管文档，既让企业能够信任 AI 输出的指导建议，又可满足合规层面的完整可追溯性要求，兼顾效率与合规。 肿瘤与免疫精准治疗推动靶向疗法迭代升级肿瘤与免疫领域精准治疗的发展，同时也伴随着疾病机制靶向研究的精细化演进。其中，乳腺癌药物 Exdensur (depemokimab)、嗜酸性粒细胞疾病药物 (depemokimab、血液恶性肿瘤药物 mezigdomide 以及肾病药 VOYXACT® (sibeprenlimab)，共同构建起新一代精准疗法矩阵。尤其值得关注的是，“不可成药”靶点难题的靶向蛋白降解剂问世，标志着难治性疾病的治疗模式迎来颠覆性转变。 与此同时，icotrokinra 的临床数据表明，口服小分子药物可在特应性皮炎、银屑病等炎症性疾病领域挑战注射类生物制剂，有望提升患者用药可及性并重塑临床治疗指南。而多发性硬化症药物 tolebrutinib、库欣综合征药物 relacorilant 的研发进展，更显示出行业持续向神经、内分泌等存在巨大未满足需求的领域拓展的趋势。 在肿瘤与免疫这一竞争白热化的治疗赛道中，企业若想稳健发展，必须具备专业的竞争情报分析与管线分析能力。科睿唯安的综合数据库覆盖 160 余个疾病、药物及市场领域，贯穿产品研发与商业化全生命周期，可支撑企业开展全景格局评估、筛选最优联合治疗策略、精准预判市场动态。依托 AI 驱动的竞争情报系统，企业可快速输出市场格局分析成果 ：不仅能系统梳理竞争风险、深度挖掘合作机遇，还能获得针对性战略建议。该工具将原本需数周的人工分析决策流程，升级为仅需数小时即可输出核心洞见的智能分析模式，大幅提升决策效率。 超越分子层面的突破性给药技术INLEXZO™ 经膀胱内给药后可持续留存 3 周，这一技术应用揭示了 2026 年制药行业核心产业趋势的缩影，即疗法创新已突破分子机制的单一维度，突破性给药系统正成为提升患者依从性、拓展用药可及性、改善患者生活质量的关键抓手。无论是传统注射类药物的口服剂型改造，还是缓释技术升级，行业均需将以患者为导向的给药途径创新提升至战略核心地位。 科睿唯安的专利情报与制剂分析服务，可助力企业精准挖掘给药技术的创新机遇、系统评估知识产权布局格局、并将创新的给药途径与竞品资产进行对标分析，为企业制定制剂研发差异化战略提供关键支撑。中国市场迎来关键拐点中国大陆已成为全球制药行业的核心战略高地，正实现从“全球医药制造中心”向“本土创新策源地”的关键转型。2026 年中国市场最具潜力的 6 款药物中，4 款源自本土创新企业，包括安得卫（贝莫苏拜单抗，正大天晴 / 中国生物）、HRS-9531（恒瑞医药）、信超妥（信立泰）和依达方（依沃西单抗，康方生物），部分产品已具备与跨国药企龙头产品同台竞技的实力。市场需求层面，中国大陆超重 / 肥胖人群已达 6.9 亿，癌症发病率持续攀升，共同催生了规模庞大的治疗需求。与此同时，企业也需配套制定精细化的市场策略，具体包括 ：应对国家医保药品目录（NRDL）准入谈判、制定具备差异化竞争力的定价方案、与本土创新企业搭建优势互补的合作联盟等。 4科睿唯安的全球市场情报及中国专属分析模块，可提供 NR