全球创新药临床试验十年趋势洞察

Insights Into the 10-Year Trends of Global Clinical Trials全 球 创 新 药 临 床 试 验十 年 趋 势 洞 察药品监管科学研究院2015-2024年是全球医药创新格局持续演进的关键时期，也是中国临床试验体系加速发展与结构性转型的重要阶段。围绕创新药研发，中国在制度供给、能力建设等方面持续发力，临床试验正逐步从数量增长迈向质量跃升，体系承载能力与国际影响力不断增强。十年前，药品审评积压、创新药研发动力不足等结构性矛盾突出，中国创新药临床试验生态同样面临巨大挑战。临床试验机构能力参差、研究者结构分布不均、伦理体系不完善、国际接轨程度较低，严重制约着创新药从研发到转化的系统效率。作为新药评价体系的核心枢纽，临床试验亟需建立与国际标准接轨、与产业发展匹配的能力基础。中国以2015年“7.22”临床试验数据自查核查行动为起点，围绕新药研发生态、质量监管体系、试验启动效率、试验机构建设、国际合作规范等多个维度，拉开改革序幕。国务院相继发布《关于改革药品医疗器械审评审批制度的意见》（2015年）与《关于深化审评审批制度改革鼓励药品医疗器械创新的意见》（2017年），并于2017年正式加入国际人用药品注册技术协调会（ICH），推动我国药品注册技术标准加速与国际接轨。此后，2023年，《人类遗传资源管理条例实施细则》正式实施，进一步明确了涉外临床试验中人遗采集、使用与出境审批的流程和合规要求，回应了产业界长期关注的政策痛点，提升了国际合作的可预期性与合规效率。2019年实施《药物临床试验机构管理规定》，将机构准入方式由资质认定改为备案管理,旨在扩展临床试验资源助力创新药研发；2020年修订版《药物临床试验质量管理规范（GCP）》，系统强化了全过程质量控制要求；2023年国家药监局发布的《药物临床试验机构监督检查办法（试行）》则进一步明确了对备案机构的动态监管机制，强化了对伦理履职、质量体系与受试者保护等关键环节的现场核查要求，完善了制度落地后的监督保障体系。前言在全球创新药产业不断突破的背景下，全球临床试验格局同步发生深刻变化。2015-2024年间，全球试验热点区域与适应症分布持续演化，中国创新药临床试验数量已经位列全球第一。在中国开展的关键注册性临床试验数量持续攀升，跨国药企对中国市场的重视程度不断提升，引进临床试验持续增加并逐步前移到更早期研发阶段；与此同时，中国出海临床试验也逐步增长，越来越多中国原研创新药在国际多中心临床试验中扮演主导角色。临床试验的运营效率、质量管理与多中心协调能力，成为衡量临床研发竞争力的核心维度。在制度持续优化与产业需求驱动下，中国临床试验生态亦发生了结构性的演进：备案制度提升了二三线城市机构的参与度，临床试验资源在区域层面呈现出一定程度的扩散；研究者队伍持续扩大，高水平研究者凸显；本土CRO行业快速崛起，形成与跨国公司交错融合的竞争与协作格局。这些结构性变化是否带动了我国临床研发体系能力的跃升，制度激励在不同层级是否切实落地，限制创新药研发效率的关键瓶颈究竟为何？这些核心问题，需以数据和趋势为基础进行系统回答。本报告聚焦创新药临床试验，以系统梳理全球临床试验趋势为起点，呈现全球创新药临床试验的结构性变迁，并对比观察中外企业研究布局差异。同时，通过量化分析中国临床试验的效率指标、能力资源、全球参与度，解析中国在新药临床开发中的能力演进、结构分化与战略机遇，期望为政策制定、产业战略布局及能力体系建设提供数据支持与趋势判断。目录01 全球创新药临床试验总体趋势----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------P02P03P05P07P09P10P12P15P18P21P22P23P24P26中外药企创新药临床试验格局对比02----------------（一）2015-2024年全球创新药临床试验趋势概览（二）全球创新药关键临床试验（pivotal trial, PT）格局1.1 全球创新药临床试验数量有所上升，中国开展数量已位列第一1.2 肿瘤试验占比有所增长，新型药物临床研发热度不断上升1.3 全球MRCT占比下降，近年来欧美地区开展数量显著下滑2.1 全球关键临床试验数量维持稳定，中国开展数量持续上升2.2 精准医学引领关键临床试验研究人群进一步细化2.3 基于早期临床试验扩展和多阶段联合设计支持创新药加速上市-------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------（三） 中外药企创新药临床试验的规模及研发方向差异（四） 国外药企在中国开展临床试验十年变化趋势3.1 中国药企开展试验数量大幅增长，国外药企保持稳定3.2 中外药企的疾病领域布局不同，中国药企更侧重肿瘤领域3.3 中外药企的靶点布局存在差异，中国药企的头部靶点集中度更高3.4 全球新型药物临床试验热度升高，中国双/多抗及偶联药物试验数量已超国外4.1 国外药企在中国临床试验布局持续增加4.2 11%引进试验由中外药企合作开展，非TOP20 MNC为合作主力4.3 国外药品在中国开展早期临床试验增加，部分药品中国研发进度全球领先4.4 引进药品中国获批数量明显增长，国内外首次获批时间差逐渐缩短P01P11数据说明----------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------------