医药生物行业：疾病治疗专题报告二—地中海贫血

医药生物 / 行业专题报告 / 2025.06.13 请阅读最后一页的重要声明！ 疾病治疗专题报告二—地中海贫血 证券研究报告 投资评级:看好(维持) 最近 12 月市场表现 分析师 华挺 SAC 证书编号：S0160523010002 huating@ctsec.com 联系人 宋田田 songtt@ctsec.com 相关报告 1. 《创新药发展是全球产业趋势的必然选择》 2025-06-08 2. 《舒泰神 1002 有望成为全球首个冲破 ARDS 28 天全因死亡率指标的创新药》 2025-06-04 3. 《医药利好频出，持续加码创新》 2025-05-27 基因疗法发展迅速 核心观点 ❖ 地 中 海 贫 血 是 一 种 常 染 色 体 隐 性 遗 传 的 罕 见 病 ： 地 中 海 贫 血（Thalassemia）又称为海洋性贫血，是由于红细胞血红蛋白结构和功能异常引起的一组遗传性血液疾病，以常染色体隐性遗传。根据《中国地中海贫血蓝皮书（2020）》显示，全球地中海贫血基因携带者约 3.45 亿人，中国地贫携带者约 3000 万人，重型和中间型患者人数约 30 万人，并正以每年约 10%的速度递增。 ❖ 地中海贫血市场以β地中海贫血占比最高，且市场规模持续增长：2023年，地中海贫血治疗市场规模为 22 亿美元，Global Market Insights 预计在 2024年-2032 年之间，受地中海贫血发病率上升、地中海贫血治疗意识提高和研发投资增加的驱动，地中海贫血治疗市场的复合增长率将达到 7.4%，2032 年全球地中海贫血治疗市场规模将达到 41 亿美元。根据治疗类型，输血疗法在 2023年占据了 41.7%的市场份额。根据地中海贫血类型，β地中海贫血部分占市场份额最高，2023 年达到 19 亿美元。 ❖ 地中海贫血现有治疗方法有需求未满足，新疗法以基因疗法为主：地中海贫血主要以β地中海贫血为主，分为输血依赖型和非输血依赖型，可进行HSCT 治疗，同时需要祛铁治疗，但 HSCT 由于配型限制，很多有意愿治疗患者无法治愈。新型疗法包括减少无效红细胞生成的罗特西普、基于体内铁平衡的祛铁新疗法以及通过基因编辑增加 HbF 生成或转载β珠蛋白基因的基因疗法，目前新疗法以基因疗法为主。 ❖ 可能限制地中海贫血领域发展的因素：地中海贫血基因疗法目前开发的新疗法主要通过增强γ珠蛋白基因表达（该方法也可以治疗镰刀形细胞贫血）或慢病毒转载β珠蛋白基因表达两种方式，以上两种方式均已有产品在海外获批上市，但均未在国内上市，由于地中海贫血遗传病的性质，可通过早筛进行预防，患病人数较少，另有部分患者有生育需求（地贫患者一般年龄较小），CDE 对该类产品的上市审批将更为谨慎。另外由于国内患者医疗可支付能力较弱，公司的产品定价难度较大。 ❖ 风险提示：研发不及预期风险；商业化不及预期风险；产品脱靶风险 单击或点击此处输入文字。 -15%-8%-1%6%14%21%医药生物沪深300 谨请参阅尾页重要声明及财通证券股票和行业评级标准 2 行业专题报告/证券研究报告 1 地中海贫血简介 ....................................................................................................................................... 5 1.1 地中海贫血是一种常染色体隐性遗传的罕见病 .............................................................................. 5 1.2 地中海贫血以β地中海贫血人群为主 .............................................................................................. 6 1.3 地中海贫血患病人群多集中于地中海区域 ...................................................................................... 7 1.4 地中海贫血市场规模不断增长 .......................................................................................................... 8 1.5 地中海贫血症对患者的生活造成了很大负担 .................................................................................. 9 1.6 地中海贫血的诊断 .............................................................................................................................. 9 2 地中海贫血的传统治疗方法 ................................................................................................................. 10 2.1 地中海贫血的病理生理 .................................................................................................................... 10 2.1.1 β地中海贫血的临床症状 ................................................................................................................ 10 2.2 β地中海贫血现有治疗方案 ............................................................................................................ 10 2.2.1 β地中海贫血需分为 TDT 和 NTDT 治疗 ..................................................................................... 10 2.2.2 祛铁疗法常用药物 ........................................................................................................................ 10 2.2.3 造血干细胞移