买全球最好的中国创新药：突破性疗法（BTD）品种梳理

1证券研究报告作者：行业评级：上次评级：行业报告：请务必阅读正文之后的信息披露和免责申明医药生物强于大市强于大市维持2025年06月09日（评级）分析师 杨松SAC执业证书编号：S1110521020001分析师 曹文清 SAC执业证书编号：S1110523120003联系人 刘一伯买全球最好的中国创新药：突破性疗法（BTD）品种梳理行业专题研究2请务必阅读正文之后的信息披露和免责申明突破性疗法梳理：从热门靶点到全球新靶点、从老牌药企到新兴药企◆ 突破性疗法梳理：（1）突破性疗法意味着显著且可靠临床的意义。突破性疗法最初于2020年被CDE引入国内，允许创新药物与改良型新药研发企业在三期临床开展前申请突破性治疗药物程序，其要旨集中于两点：（1）用于加快治疗严重危及生命或严重影响生存质量的疾病新药落地，从而尽早满足患者的治疗需求；（2）针对适应症尚无有效治疗手段或药物，新药较现阶段治疗手段具有足够证明其临床优势。（2）突破性疗法的动态变化，从热门靶点到新靶点、从老牌Pharma&biotech逐步扩散：Insight数据库显示，截至2025年6月4日，仅考虑国产创新药（自研），目前CDE共批准126款品种正式纳入突破性疗法；从靶点看，突破性疗法逐渐从PD-1、HER2、EGFR等靶点逐步拓展PD-1/IL-2、BCL2、B7-H4等新兴靶点，呈百花齐放的趋势。从公司看，除了恒瑞医药、信达生物等老牌Pharma&biotech以外，海南海药、舒泰神、广生堂、药捷安康等企业的突破性疗法也值得期待。（3）突破性疗法的潜在出海机会：值得注意的是，CDE突破性疗法从2020年起步，同时随着研发实力提升，国产分子也逐步具备了全球竞争力。由于取得突破性疗法，必须满足以下2个条件：（1）用于防治严重疾病或病症（危及生命或者严重影响生存质量）；（2）药品需要初步证明具有明显临床优势。这意味着纳入CDE突破性疗法的在商业化上有价值，在数据上有优势。海外和MNC BD部门在寻求国内分子时，同样对数据上有较高的要求，因此此刻梳理突破性疗法对指导国产创新药分子出海有现实意义。突破性疗法分子高出海成功率也证实了这一点。科伦博泰生物、三生制药、百利天恒、传奇生物、荣昌生物等企业在出海方面已经完成了从0到1的突破，首付款及总金额体量屡创新高，石药集团也公布了其潜在的BD可能。后续舒泰神的波米泰酶α、先声的先必新®舌下片（取得美国突破性疗法认定）等众多品种也拥有BD潜力。我们梳理了目前尚未出海目前国产创新药、以分子是否是FIC、是否取得美国BTD认证、海外临床进度为参考，挑选了当下有出海潜力的突破性疗法品种。风险提示：宏观经济环境风险、药物临床研发风险、国内市场竞争风险、海外市场销售不及预期风险、第三方数据偏差风险3突破性疗法：FDA&CDE先后出台相关政策，提交时间有一定差异资料来源：医药魔方公众号，天风证券研究所 为鼓励研究和创制具有明显临床优势的药物，中国和美国都出台了加速药物审批上市的政策“突破性疗法认定”（BTD）。FDA的突破性疗法认定程序早于2012年已经设立，而NMPA在2020年才开始试行。不管是在中国还是美国，想要纳入BTD，必须满足以下2个条件：（1）用于防治严重疾病或病症（危及生命或者严重影响生存质量）；（2）具有初步临床数据显示，对于尚无有效防治手段或者与现有治疗手段相比，药品可证明具有明显临床优势。因此纳入到突破性疗法名单中的药品，基本上可以初步认定存在“突破性的临床优势”。表：FDA及CDE突破性疗法政策分类FDACDE适用范围（1）用于治疗严重疾病，（2）且与现有治疗药物相比，有初步临床证据表明该药物可能在具有临床意义的疗效指标上有显著改善药物临床试验期间，（1）用于防治严重危及生命或者严重影响生存质量的疾病且尚无有效防治手段，（2）或者与现有治疗手段相比，有足够证据表明具有明显临床优势的创新药或者改良型新药等提出时间可以在提交临床试验申请的同时，或者在 IND 申请递交后的任何时间向 FDA 提出申请。FDA 建议在 II 期临床试验结束会议之前提交。通常情况下，鉴于 FDA 对 BTD 申报数据的严格要求，新药研发公司在未获得证明其研发药物优于现有治疗药物的初步临床数据之前，不建议提交 BTD 申请在 I、II 期临床试验阶段，通常不晚于 III 期临床试验开展前申请申请程序申请（FDA）→审核（60 个日历日）→FDA 每年会统计发布 BTD 的审评结果，并按照季度对已经获批上市的 BTD 品种进行公布申请（CDE）→审核（45 个工作日）→公示（5 个工作日）4CDE突破性疗法：国产创新药为主，且海外临床进度较快资料来源：Insight数据库，天风证券研究所 国产创新药在CDE批准的突破性疗法中占比高于海外创新药。Insight数据库显示，截至2025年6月4日，仅考虑国产创新药（自研），目前CDE共批准126款品种正式纳入突破性疗法；考虑中国拥有权益的品种（自研+引进），目前CDE共批准171款品种正式纳入突破性疗法； 国产创新药海外临床稳步推进。仅考虑国产创新药，目前共计13款产品在海外获批上市，1款处于申报上市阶段，60款处于临床阶段；40款在国内上市，12款处于申报上市阶段，73款处于临床阶段，整体国内进度领先于海外。图：取得CDE突破性疗法认证的国产创新药（自研）在海外的临床进度1311621210182802468101214161820401239425411051015202530354045图：取得CDE突破性疗法认证的国产创新药（自研）在国内的临床进度5CDE突破性疗法：化药及单抗数量多，ADC进入收获期，新分子类型崭露头角资料来源：Insight数据库，天风证券研究所 从分子类型上看，化药为主，共49个国产化药纳入CDE突破性疗法，其中20个已上市。其次是单抗，8个产品上市；ADC是目前突破性疗法中热门分子类型，3个ADC已上市，15个处于临床Ⅲ期。此外，TCR-T、治疗性疫苗、ASO等新分子类型也有部分产品进入临床后期阶段。492219108732111111110102030405060化药抗体偶联物ADC单特异性抗体CAR-T双特异性抗体基因治疗溶瘤病毒抗体类融合蛋白非降解型分子胶酶治疗性疫苗单域抗体/纳米抗体其它蛋白其它细胞治疗TCR-TASO成分类别分布批准上市 申请上市III期II/III期II期I/II期I期批准临床化药2051021011ADC311512单抗835111CAR-T514双抗233基因治疗151溶瘤病毒111抗体类融合蛋白11非降解型分子胶1酶1治疗性疫苗1单域抗体/纳米抗体1其它蛋白1其它细胞治疗1TCR-T1ASO1图：取得CDE突破性疗法认证的中国创新药的分子类型表：取得CDE突破性疗法认证的国产创新药的分子类型及临床进度6CDE突破性疗法企业分布：恒瑞数量领先，多个新兴biotech潜力可观资料来源：Insight数据库，天风证券研究所部分突破性疗法已BD，拥有权益的外资企业也列入 Inisight数据库数据显示，截至2025年6月5日，恒瑞医药取得CDE突破性疗法批文数量最多，达17个。此外，信达有10个、石药